지트리비앤티는 교모세포종 치료신약 'OKN-007'의 신규 적응증(치료 질환)인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)의 임상을 위해 미국 듀크대 암연구소의 데이비드 애슐리 교수(사진)가 과학자문위원단(SAB)에 합류했다고 7일 밝혔다.애슐리 교수는 듀크대 암연구소에서 악성 뇌종양 및 소아암 관련 연구 및 개발을 해온 전문가다. 이번 과학자문위원단 합류로 지트리비앤티의 OKN-007 개발 방향과 임상 디자인 등에 대한 자문을 하게 됐다.
지트리비앤티는 오클라호마의대와 협력해 교모세포종(GBM) 치료신약인 OKN-007을 개발하고 있다. 임상 1상을 통해 OKN-007의 안전성 및 효과를 확보했다. 신규 적응증인 산재적 내재성 뇌교종 동물 모델에서도 OKN-007의 치료 효과를 확인했기 때문에, 회사 측은 적응증 확장의 가능성을 높게 보고 있다.
산재적 내재성 뇌교종은 소아의 뇌간에서 발생하는 희귀암이다. 보통 5~10세 사이의 어린아이에게서 발병해 균형감각 이상과 두통을 초기 증상으로 한다. 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃기도 하는 질환이다. 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하는 희귀 질환이지만 1인당 연간 약제비는 30만~50만달러 정도다.
회사 관계자는 "산재적 내재성 뇌교종은 희귀 소아질환 우선심사 대상이어서 신약허가신청서 제출 시 소아희귀질환 치료신약의 허가 특례를 인정받을 수 있다"며 "우선심사에 지정될 경우 상업적 가치가 있는 우선심사권(PRV) 취득에 긍정적으로 작용할 것"이라고 말했다.
지트리비앤티는 앞서 OKN-007을 이용한 교모세포종의 임상 및 개발자문을 위해 2019년 노벨생리의학상을 수상한 존스홉킨스의대의 그렉 서멘자 박사를 과학자문위원단에 영입했다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com
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