헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3-2상이 시작된다고 26일 밝혔다. 엔젠시스는 2018년 미 식품의약국(FDA)로부터 만연 질환으로는 처음으로 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정된 유전자 치료제다.
전날 FDA에 최종 계획안(프로토콜)을 제출해 확정함에 따라 임상시험을 시작하게 됐다는 설명이다. 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈에도 임상 3-2상 시험계획을 등록했다.
이번 임상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 실시한다. 하버드대 의대 산하 브리검여성병원(BWH)을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.
3-2상의 주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과다. 위약 대비 통계적으로 유효한가를 평가한다. 부평가 지표는 첫 주사 후 6개월째에 지난 1주일 간의 가장 심한 통증의 감소 효과가 위약 대비 유효한가, 지난 1주일 간의 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율이 위약 그룹 대비 통계적으로 유효하게 차이가 있는가다.
우수 임상시험기관(CRO) 선정을 통해 환자 모집, 임상운영 및 데이터 기록 등 모든 분야에서 임상시험 자체와 산출되는 데이터가 최상급으로 관리될 수 있도록 준비했다고 회사 측은 전했다.
김선영 대표는 "엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다"고 말했다.
RMAT은 혁신적인 재생치료법의 개발 및 승인 가속화를 위해 FDA가 만든 제도다. 개발 과정 중에 발생하는 중요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 논의가 가능하다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com
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