헬릭스미스, 샤르코마리투스병 치료제 국내 임상 1·2a상 시작

헬릭스미스가 샤르코마리투스병(CMT)을 대상으로 한 국내 임상 1·2a상에 돌입한다. CMT는 미국 식품의약국(FDA)에서 승인을 받은 치료제가 없는 희귀 질환이다.

헬릭스미스는 “지난 4월 식품의약품안전처로부터 승인 받은 CMT 1A형에 대한 엔젠시스(VM202)의 임상 1·2a상을 시작한다”고 20일 밝혔다.

헬릭스미스는 최근 삼성서울병원에서 기관생명윤리위원회(IRB)로부터 해당 임상시험 승인을 완료했다. CMT 1A형은 PMP22라는 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT다. 전체 CMT 환자 중 40%가량이 1A형 환자다. CMT는 운동신경과 감각신경이 점차 손상돼 팔과 다리 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 1A형 환자는 국내에서 약 8000명, 전세계서 약 120만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

이번 임상에서 헬릭스미스는 1A형 환자의 다리 근육에 VM202를 주사해 안전성과 내약성을 평가한다. 임상은 총 12명의 1A형 환자를 대상으로 270일간 진행된다. CMT 권위자로 알려져 있는 최병욱 삼성서울병원 교수가 해당 임상을 진행한다.

회사 측은 말초신경 손상으로 근위축이 발생한 부위에 VM202를 투여하면 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 활성화하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다. 김선영 헬릭스미스 대표는 “VM202는 미국 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대해 이미 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정돼 재생의약 치료제로서 잠재성을 인정 받았다” 며 “CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높다”고 말했다.

이주현 기자 deep@hankyung.com