파멥신, 美 국립보건원과 희귀질환 'SCLS' 치료제 연구

파멥신은 미국 국립보건원(NIH)과 질환성 신생혈관 치료용 후보물질 ‘PMC-403'에 대한 연구 협약을 체결했다고 18일 밝혔다.

이번 협약을 통해 파멥신은 NIH 산하 미국 국립 알레르기·전염병 연구소(NIAID)와 함께 연구를 진행한다. 두 기관은 전신 모세혈관 누출 증후군(SCLS)에 대한 PMC-403의 치료 효능을 평가하는 전임상을 진행할 예정이다. 파멥신은 2022년 PMC-403의 글로벌 임상 1상 진입을 목표하고 있다.

SCLS는 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결합조직으로 급격하게 빠져나가는 중증 전신 질환이다. 일시적인 혈관내피세포의 기능 이상이 원인으로 저혈압과 저알부민혈증 등의 증상을 동반한다.

SCLS는 인구 100만명당 1명 미만에서 발병하는 희귀 질환이다. 10년 후 사망률이 20~30%에 이르지만 개발된 치료제는 없다.

파멥신의 PMC-403은 질환성 신생혈관 치료용 신약후보물질이다. 혈관 생선을 촉진하는 단백질인 ‘Angiopoietin-1,2(Ang-1,2)’의 세포표면 수용체 ‘Tie-2'를 활성화하는 기전을 가지고 있다. Tie-2 수용체는 암세포로 인해 비정상화된 혈관 기능을 정상화한다.

커크 드루이 NIAID 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자는 “SCLS 환자는 혈액량 감소와 저혈량성 쇼크로 생명까지 위협받지만 치료법이 없다”며 “PMC-403이 SCLS 재발 치료의 돌파구가 될 것으로 믿는다”고 말했다.

유진산 파멥신 대표는 “이번 공동 연구는 파멥신 신약후보물질의 잠재력을 최대한 활용하는 데 큰 진전이 될 것”이라고 했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com