크리스탈지노믹스, 급성골수성백혈병 美 FDA 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아이발티노스타트에 대해 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 11일 밝혔다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 ‘HDAC’의 기능을 저해하는 분자표적 저해제다. 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점을 갖고 있다는 설명이다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 아이발티노스타트는 향후 미국 허가신청 시 비용 면제와 임상비용 50%에 대한 세금 혜택 등을 받게 된다.

AML은 혈액암의 일종이다. 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적으로 백혈구 수치가 빠르게 증가하는 양상을 보인다.

아이발티노스타트는 앞서 FDA로부터 췌장암과 간암에 대해서도 희귀의약품으로 지정받았다.

크리스탈지노믹스 관계자는 “회사는 아이발티노스타트를 활용한 단독 또는 병용치료 요법을 통해 적용되는 암 종류를 넓히고, 다양한 임상개발 계획을 세워 추진하고 있다”며 “아이발티노스타트를 다양한 암종에 적용되는 계열 내 최고(Best-in-class) 신약으로 미국을 중심으로 개발하겠다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com