헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 국내 임상 1·2a상 투약 완료

헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1·2a상의 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다.

임상 1·2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 시작해 지난달 말에 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다.

회사는 오는 4분기 이후에 주요(톱라인) 결과를 발표하겠다는 계획이다. 또 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등에서 글로벌 임상시험을 실시할 예정이다.

CMT는 운동 및 감각 신경의 점진적인 손상에 의해 다리의 근육이 위축돼 보행 장애가 발생하는 질환이다. 회사에 따르면 CMT는 희귀 질환이지만 유병률은 2500명당 1명 꼴이다. 희귀질환 중에서 환자가 가장 많지만, 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 근육에 주사하면 근육 재생 및 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화 등의 작용으로 CMT의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스는 FDA로부터 당뇨병성 신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받았다"며 "CMT에서도 긍정적인 결과를 기대한다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com