[분석+]티카로스, 국내에서 세번째로 CAR-T 임상 신청

세포치료제 개발업체 티카로스가 큐로셀과 앱클론에 이어 국내에서 3번째로 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 임상시험에 나선다.

티카로스는 T세포의 종양살상 능력을 향상시킨 ‘CD19’ 표적 CAR-T 후보물질 ‘TC011’에 대한 임상 1·2상을 식품의약품안전처에 신청했다고 2일 밝혔다.

재발성 또는 불응성의 B세포 비호지킨림프종 환자가 대상이다. TC011은 B세포에 있는 CD19 단백질을 표적한다. 임상 1상에선 TC011의 안전성과 내약성을 중점적으로 평가한다. 2상에선 유효성을 검증할 예정이다. 대조군이 없는 단일군으로 다기관에서 임상시험을 진행한다.

TC011에는 티카로스가 보유한 T세포 강화 기술 중 하나인 ‘클립(CLIP)’을 적용했다. 항원수용체의 세포내 도메인과 세포외 도메인을 연결하는 백본에 신규 구조를 도입, T세포와 종양세포의 접촉이 이뤄지는 면역 시냅스를 안정화시켜 T세포의 종양살상 능력을 개선했다는 설명이다.

이번 임상의 적응증을 두고 업계에서는 티카로스가 '정면돌파'에 나섰다는 평가가 나온다.

임상시험에서 모집하는 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨림프종 환자 중 상당수는 가장 비중이 큰 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL) 환자일 것으로 예상된다. 이날 기준 미국 식품의약국(FDA)이 이 적응증으로 승인한 CAR-T 치료제만 킴리아(노바티스)와 예스카타(길리어드), 브레얀지(BMS) 등 3개다. 동일한 적응증을 대상으로 임상시험을 수행해 CLIP 기술의 우수성을 증명하겠다는 전략으로 풀이된다.

이재원 티카로스 대표는 “동물을 이용한 비임상실험에서 TC011이 CLIP 기술을 적용하지 않은 다른 경쟁 CAR-T 치료제에 비해 효능과 지속성이 더 우수한 것을 확인했다”고 말했다.

티카로스는 후속 후보물질(파이프라인)로 고형암을 적응증으로 하는 CAR-T 치료 후보물질 ‘TC031’을 개발하고 있다. 아직까지 고형암에서 CAR-T로 임상에서 유의미한 성공을 보여준 곳은 없다. TC031은 티카로스의 ‘컨버터 카(Converter CAR)’ 기술을 적용했다. 컨버터 카는 고형암 치료를 어렵게 만드는 면역억제 환경에서 T세포의 활성을 잃지 않게 하는 기술이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com