지아이이노베이션, 'GI-101' 메르켈세포암 美 희귀의약품 지정

지아이이노베이션은 면역항암제 'GI-101'이 메르켈 세포암(MCC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 20일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정은 희귀질환 중 연간 유병률이 미국에서 10만명 미만인 난치성 질환을 대상으로 하는 제도다. 임상단계 소아 데이터 제출 면제, 각종 허가기관 비용 면제, 임상시험 시 발생하는 세금 면제, FDA의 임상시험계획 자문, 시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택이 제공된다.

이번 희귀의약품 지정을 통해 지아이이노베이션은 MCC 임상에 박차를 가할 예정이다.

MCC는 피부의 진피와 표피 경계에 위치하는 메르켈 세포에서 발생하는 희귀 암이다. 환자 중 90%가 50세 이상이다. 또 이들 중 5~12%가 전이성 MCC로 진단받으며, 5년 이상 생존율은 20% 미만이라고 했다.

최초의 MCC 치료제로 승인받은 면역항암제 바벤시오는 FDA 희귀의약품 지정 후 가속승인으로, 임상개발 시작 후 3년 만에 시판됐다는 설명이다. 현재 MCC 치료 면역항암제로 바벤시오와 키트루다가 승인받았다. 그러나 절반 이상의 환자에서 효과가 없고, 면역항암제 치료 실패 후에는 치료법이 없다고 했다.

지아이이노베이션은 GI-101의 글로벌 임상 1·2상을 진행 중이다. 국가신약개발사업단(KDDF)로부터 GI-101 임상개발 관련 최대 70억원 규모의 과제에 선정됐다. GI-101은 2019년 중국 10대 혁신제약사인 심시어에 9500억원 규모로 기술이전(중국 한정)됐다. 광범위한 범위로 미국 특허가 등록돼 글로벌 기술이전을 위한 경쟁 우위를 확보한 상태라고 회사 측은 전했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com