알지노믹스, 국제학회서 망막색소변성증 전임상 결과 발표

알지노믹스는 미국 안과학회(ARVO)에서 망막색소변성증(Retinitis pigmentosa) 치료제 후보물질 'RZ-004'의 전임상 연구 결과를 발표했다고 3일 밝혔다.

ARVO는 1928년 설립된 세계 최대 규모 안과 학회다. 75개국 이상에서 1만명 이상의 회원을 보유하고 있다. 올해 학회는 미국 뉴올리언스에서 진행됐다.

발표는 미국 루이빌대의 알카나 잘리감팔라(Archana Jalligampala) 박사가 맡았다. RZ-004가 표적하는 로돕신 변이 상염색체 우성 망막색소변성증의 동물모델 평가가 내용이었다. RZ-004는 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)를 제거하고, 정상 로돕신 유전자로 치환하는 RNA 편집 기전을 가진다. 최종 후보물질 도출 후 전임상 완료 단계에 있다.

알지노믹스는 전임상을 통해 RZ-004의 망막전위도(ERG)를 포함한 유효성을 입증했다고 전했다. 독성 및 안전성 시험도 마무리 단계에 있다. 연말 미국 식품의약국(FDA)에 임상 신청을 계획 중이다.

김지현 알지노믹스 책임연구원은 "이번 연구 결과는 대동물 질환모델에서도 안전성 및 유효성이 확인됐다는 데 의미가 있다"고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "망막색소변성증은 현존하는 치료제가 거의 없어 미충족 수요가 매우 크다"며 "RZ-004에 대한 글로벌 제약사들의 관심도 커 책임감을 느낀다"고 했다. 이어 "빠른 임상적 검증을 통해 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공하도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.

한민수 기자 hms@hankyung.com