[분석+] 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV) 5년새 가격 50% 올랐다

신약개발 경쟁이 치열해지면서 미국 식품의약국(FDA)의 신약 심사 기간을 1년에서 6개월로 단축해주는 우선검토바우처의 몸값이 오르고 있다. FDA의 업무 과부화로 일반적인 심사 기간이 1년에서 1년 6개월까지 늘어지면서 바우처에 대한 가치가 오른 것으로 풀이된다.

6일 업계에 따르면 미국 제약사 아카디아 파마슈티컬스는 희귀 소아 질환 우선검토 바우처(PRV)를 1억5000만 달러에 매도했다.

희귀 소아질환 우선검토 바우처는 FDA가 소아의 희귀질환 신약 개발을 장려하기 위해 만든 제도다. 개발한 희귀 소아질환 치료제가 FDA의 승인을 받으면 받을 수 있다.

아카디아가 임상개발한 ‘데이뷰’(성분명 트로피네타이드)는 최초의 레트 증후군 치료제로, 지난해 3월 FDA 승인을 얻었다. 레트 증후군은 유전자 돌연변이로 생기는 선천성 신경질환으로 생후 18개월 이후 의사소통과 손 사용에 다양한 장애가 생긴다.

아카디아는 바우처 판매로 수령한 1억5000만 달러 중 33%인 5000만 달러를 트로피네타이드의 원개발사인 뉴렌 파마슈티컬스(Neuren Pharmaceuticals)에 지불할 예정이다. 아카디아로부터 우선검토 바우처를 사간 매수자는 공개되지 않았다.

빠르게 몸값 오르는 우선검토 바우처

년도 판매자 매수자 매도가격(만 달러) 2020 바이엘 아제넥스 9800 2022 브릿지바이오파마 비공개 1억1000 2022 마리누스 파마슈티컬스 비공개 1억1000 2023 파밍 그룹 노바티스 2210 2024 입센 비공개 1억5800 2024 아카디아 파마슈티컬스 비공개 1억5000 자료: 한경바이오인사이트

지난 8월에도 프랑스 신약기업 입센이 우선검토 바우처를 1억5800만 달러에 매도했다. 바우처를 사들인 곳은 다국적 제약사로만 업계에 알려졌다.

우선검토 바우처의 몸값은 5년간 50% 이상 가파르게 오른 모양새다. 2022년엔 브릿지바이오파마와 마리누스 파마슈티컬스가 1억1000만 달러로 우선검토 바우처를 비공개 대상에게 매도했다.

지난해 파밍그룹이 노바티스에 2210만 달러에 바우처를 매도한 사례가 있지만 바우처 거래에 대한 양사간 사전계약의 결과로 예외적인 사례로 봐야한 다는 지적이다.

2020년엔 벨기에 바이오업체 아제넥스가 바이엘로부터 9800만 달러에 우선검토 바우처를 사들였다.

우선검토 바우처가 고액의 ‘싯가’로 거래되면서 우선검토 바우처를 잠재적인 미래 매출로 노리는 업체도 하나둘씩 늘어나고 있다. 희귀 소아질환 우선검토 바우처를 받기 위해선 먼저 개발 중인 후보물질이 FDA로부터 ‘희귀소아질환 의약품’(RPDD)으로 지정돼야 한다.

국내에서는 피알지에스엔텍과 입셀이 각각 RPDD로 지정된 선도 후보물질을 개발하고 있다. 피알지에스엔텍은 소아 조로증 치료제를 개발 중이며, 입셀은 조산아에서 발생하는 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 치료제를 개발하고 있다.

한 투자업계 관계자는 “희귀질환인 만큼 소수 환자를 대상으로 한 임상 2상만으로 조건부승인을 노려볼 수 있어 희귀질환 치료제를 개발 중인 벤처기업이라면 FDA가 주는 우선검토 바우처를 한 번 노려봄직하다”고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문 채널 <한경바이오인사이트>에 2024년 11월 8일 09시58분 게재됐습니다.