“루게릭병 신약 뉴로나타-알의 미국 출시 도전은 이제 시작입니다. 생존율 등 추가 분석 결과를 도출해 미국 식품의약국(FDA)에 허가 신청을 할 겁니다.”양길안 코아스템켐온 대표(사진)는 최근 인터뷰에서 “최근 FDA가 허가한 프랑스 사노피의 루게릭병 신약이 임상 1차 지표가 아니라 추가 분석 결과로 허가를 받았다”며 이같이 말했다.
뉴로나타-알은 루게릭병(근위축성 측삭경화증) 줄기세포 치료제다. 루게릭병은 인구 10만 명당 1~2.5명이 걸리는 희소질환이다. 근육이 서서히 굳으면서 호흡, 음식물 섭취, 걷기 등 모든 신체 기능이 작동하지 않게 된다. 진단 후 평균 수명은 3~4년이다. 하지만 아직 발병 원인이 밝혀지지 않았고, 제대로 된 치료제도 없다.
코아스템켐온이 최근 공시한 글로벌 임상 3상 결과에서는 뉴로나타-알이 1차 지표를 충족하지 못했다. 기능 및 생존 점수 복합 평가(CAFS) 지표에서 효능이 통계적으로 입증되지 않았다. CAFS는 루게릭병 환자의 신체 기능을 평가하는 ALSFRS-R 점수와 생존율을 합쳐 통계치를 내는 측정법이다.
양 대표는 “앞서 진행한 2상 결과를 보면 뉴로나타-알이 시판 중인 루게릭병 치료제보다 효능이 뒤처지지 않는다”며 “다른 질병 치료제와 동일한 기준으로 임상 결과를 판단하는 건 아직 이르다”고 했다.
현재 미국에서 시판 중인 루게릭병 치료제는 3종이다. 사노피의 리루텍은 가짜약보다 2개월 더 생존하는 데이터를 근거로 허가받았다. 일본 미쓰비시다나베파마의 라디컷은 ALSFRS-R 측정 결과 신체 기능 저하를 33% 지연시켰다. 미국 바이오젠의 토퍼센은 생존율과 ALSFRS-R 모두 입증에 실패했지만 루게릭병 환자 1~2%에서 발견되는 SOD1 유전자를 감소시켜 FDA 관문을 통과했다.
뉴로나타-알은 임상 2상만으로 국내에서 조건부허가를 받았다. 국내 임상 2상에서는 1차 지표인 ALSFRS-R을 측정한 결과, 신체 기능 저하를 50% 이상 늦췄다. 또 247명의 환자를 대상으로 한 시판 후 조사(PMS)에서는 투약군이 다른 환자보다 67개월 더 생존했다. 그는 “12개의 바이오마커, ALSFRS-R, 생존율 등을 추가 분석해 최적의 데이터를 도출할 것”이라며 “FDA 승인 가능성이 아직 남아 있다”고 했다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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