스타유망주식[김학주의 honor club] 합성 신약 개발 전문 바이오텍 '바이오네틱스'

프로그램명 ; 스타유망주식 김학주의 honor club
방송일시 : 5월 10일(목) 밤 8시 30분
진행: 김학주 한동대 교수
출연: 바이오네틱스 정두영 대표
구성: 최현송
조연출: 박별
연출: 임상우PD


김학주 교수 : 유망기업의 CEO나 관련자를 직접 초대해 이야기 나누는 시간, 오늘은 바이오네틱스, 정두영 대표 자리하셨습니다.
NRDO는 우수한 후보물질을 고르는 선구안, 그리고 임상설계를 합리적으로 하여 상품의 가치를 끌어올리는 일이 핵심입니다. 미국의 Bio-tech들이 잘하는 분야인데 한국에서도 이런 사업에 경쟁력을 가지는 시기가 된 것일까요?

정두영 대표 : 저는 한국 바이오 산업계가 이제 충분히 성숙하여 NRDO 모델의 우수한 개발 전문 바이오텍이 성장할 충분한 여건이 갖추어졌다고 생각합니다. 물론, 바이오네틱스도 이러한 산업 환경의 성장을 잘 이용하여 빠르게 발전하고 있습니다.
NRDO와 같은 개발 전문 바이오텍은 다양한 원천으로부터 전임상 이전 단계의 기술을 이전받아 이를 개발하고, 인체 검증하여 가치를 창출합니다. NRDO가 성공하기 위해서는 우수한 기술을 선별하여 확보해야 하고, 효율적으로 잘 개발하여야 합니다. 이를 위해서는 먼저 우수 기술에의 접근성, 개발을 지원하기 위한 CRO, CMO 등의 지원 인프라 및 자본 시장이 필요합니다. 한국은 이미 우수한 자본 시장과 지원 인프라를 갖추고 있고, 필요한 경우 글로벌 우수 CRO 등을 어렵지 않게 사용할 수 있습니다.
기존에 한국 NRDO를 생각하기 어려웠던 것은 우수 기술에의 접근성이었습니다. 국내에서 도출되는 우수한 전임상 후보물질의 수는 생각보다 적고 분야가 한정되어 있습니다. 따라서, 국내외를 가리지 않고 우수한 후보물질을 공급받는 것이 중요한데, 기존에는 이러한 접근성에서 부족한 점이 많았습니다. 하지만, 저희 바이오네틱스가 미국 우수 연구기관인 Southern Research에서 후생유전학 항암제를 도입한 것처럼 이제는 글로벌 우수 연구기관이라도 한국의 바이오텍을 믿고 개발 파트너로 같이 신약 개발을 진행하고 있습니다. 즉, 기존에 이미 확충된 지원 인프라와 자본 시장에 더하여 기술 공급 시장으로의 접근도 확보된 상황이어서 NRDO가 성장하기에 충분한 환경은 갖추어 졌으며, 저희 바이오네틱스와 같이 이런 환경에서 빠르게 성장하는 NRDO들이 등장할 것으로 기대됩니다.


김학주 교수 : 바이오네틱스가 가지는 장점과 다른 NRDO들과의 차별성은 어떤 부분일까요?

정두영 대표 : 먼저, 바이오네틱스의 장점은 우수한 파이프라인을 확보하고 있다는 것과 NRDO의 운영에 필수적인 인적 역량을 구축하여 빠른 신약 개발을 진행하고 있다는 점입니다. 바이오네틱스는 녹내장이라는 메이저 안과 질환의 미충족된 의료 수요를 채워줄 것으로 기대되는 녹내장 치료제를 전임상 개발하고 있으며, 2019년부터 임상 시험을 개시할 계획입니다. 이외에도 기존 항암제의 부족한 부분을 개선한 Best-in-class 후생유전학 항암제를 빠르게 개발하여 2020년부터 임상 시험을 개시할 계획으로 있는 등 빠른 연구 개발을 진행하고 있습니다.
바이오네틱스가 다른 NRDO와 차별화되는 부분은 유연한 운영모델을 통하여 보다 효율적으로 혁신 원천 기술에 접근한다는 점입니다. NRDO는 No Research Development Only의 약자로서 이 모델을 채택하는 통상의 기업들은 Discovery 연구가 필요 없도록 후보물질 단계 이후의 기술을 확보하는데 집중합니다. 하지만, 이런 기술들의 공급은 제한될 수밖에 없다는 점을 인식하고, 바이오네틱스는 보다 이른 discovery 단계의 기술이라도 적절한 시점에 미충족 의료 수요를 잘 채워줄 수 있다고 판단되면, 공동연구를 통해 가치를 창출하는 운영 모델을 가지고 있으며, 이를 통하여 더욱 다양한 기술에 접근하고 있습니다.



김학주 교수 : 한국 NRDO가 주로 in-license 단계에 있습니다. 이를 상품화하여 기술이전하려면 상당기간이 소요 될텐데 바이오네틱스는 언제쯤 성과를 보일 수 있으며, 그 전에 투자자들에게 어떤 모습으로 성장을 보여줄 수 있을까요?

정두영 대표 : 바이오네틱스는 효율적이고 빠른 임상 개발을 통하여 보유하고 있는 후보물질의 안전성과 효력을 검증한 후 기술이전을 통하여 수익을 창출할 계획입니다. 녹내장 치료제의 임상 시험은 2019년으로 계획되어 있으며, 빠르면 2021년까지 인체에서의 효력 검증을 진행한 후 기술이전을 통하여 수익을 창출할 수 있을 것으로 기대됩니다. 후생유전학 항암제는 2020년 임상 시험이 개시될 예정이며, 안전성과 효력을 검증하여 2021 22년에는 기술이전을 통한 수익 창출이 기대되고 있습니다. NRDO는 개발에 초점을 맞춘 운영 모델로서 다른 형태의 바이오텍 기업들에 비하여 공격적으로 임상 개발을 진행하는 것이 장점입니다. 저희도 이러한 모델의 특성에 맞추어 빠른 임상 개발을 통하여 가치를 창출할 계획입니다.
임상 개발 이전에도 저희는 튼튼한 과학적 배경에 입각하여 신약 개발을 진행함으로써 충분한 가치를 창출할 수 있다고 생각합니다. 신약 파이프라인의 가치는 각 단계별로 필요한 연구를 얼마나 잘 설계하여 검증하였느냐에 달려있는 것입니다. 저희는 지금 진행되고 있는 연구들과 마찬가지로 각 단계에 필요한 충분한 데이터를 확보하여 파이프라인의 가치를 극대화하며, 지속적으로 우수 기술을 확보함으로써 회사의 성장을 이룩할 계획입니다.


김학주 교수 : 핵심인력들의 경쟁력과 역할을 간략히 소개 부탁드립니다.

정두영 대표 : 바이오네틱스는 NRDO 운영 모델인 기술 선별 및 평가, 기술 도입, 개발 전략 수립, 기술 개발 및 사업 개발의 전주기를 소화할 수 있는 최적의 팀으로 구성되어 있습니다. 먼저, 저는 바이오네틱스의 설립자이면서 CEO로서 NRDO 운영 모델의 핵심인 지식재산권과 기술 도입, 사업 개발의 전문 역량을 갖추고 있습니다. KAIST에서 화학 전공으로 학부부터 박사 과정까지 마쳤으며, 특허청에서 특허 심사관으로서의 경력과 정부 출연 연구소인 한국화학연구원의 사업 개발 담당으로서 글로벌 제약사 및 국내 바이오 산업계와의 기술이전을 주도하며 사업 개발 역량을 검증하였습니다.
다음으로 기술 선별, 평가, 전략 수립 및 기술 개발은 동화약품의 연구소장 출신인 이진수 박사님께서 맡고 계십니다. 이진수 박사님은 저와 공동으로 회사를 설립하였으며, 30년 이상의 신약 연구 개발 경험을 통하여 신약 개발의 전과정에 정통한 국내 최고 수준의 연구 전문가이십니다. 실제 개발한 골다공증 치료제를 미국 P&G 등 글로벌 기업에 기술이전한 경험을 보유하고 있어, NRDO 운영에 필수적인 효율적인 연구 개발 역량을 갖추고 있습니다. 저희 실무는 open-innovation 관리 전문가인 조현용 박사가 맡고 있습니다. 독일의 글로벌 소재 전문 기업인 헤라오스 매터리얼즈에서 연구 개발 네트워크 관리를 통하여 제품을 개발한 경력을 갖추고 있는 개방형 프로젝트 관리 전문가로서 NRDO 운영에 필수적인 네트워크 관리와 운영을 담당하고 있습니다.
저희 팀 구성은 NRDO 운영에 필수적인 각 기능을 완벽하게 갖추고 있다고 생각하며, 실제 설립 이후 빠르게 진행되어온 저희의 프로젝트들이 역량을 입증하고 있습니다.


김학주 교수 : 바이오네틱스의 녹내장 치료제에 대해서 간략하게 말씀해 주시지요.

정두영 대표 : 바이오네틱스의 녹내장 치료제는 안구 조직에서 글루코코티코이드 호르몬인 코티솔의 활성화를 차단하여 안구 내 방수 생성 억제, 방수 배출 촉진, 활성 산소 제거를 통한 조직, 시신경 보호 등의 다양한 작용을 수행하는 치료제 후보물질로서 기존 상용 약물에서는 기대할 수 없었던 수준의 시신경 등 조직 보호 효과를 보이고 기존 상용 약물과 동등 이상 수준의 우수한 안압 제어 효과를 보이고 있습니다.
녹내장은 다양한 원인에 의하여 안구 내 조직, 특히 시신경과 망막 조직에 손상이 나타나서 `녹내장성 손상`이라고 하는 특유의 시신경 손상이 오랜 시간에 걸쳐서 나타나고 장기적으로는 시력의 점진적 손실이 일어나 궁극적으로는 실명으로 이어지는 만성 질환입니다. 녹내장의 증상 및 병의 진전에 몸 속에 자연적으로 존재하는 스테로이드 호르몬인 코티솔이 관련이 있다는 것은 오랫동안 알려져 있었습니다. 실제 녹내장 환자의 혈중에서의 코티솔 농도가 안압과 긴밀한 관계가 있다는 것이 잘 알려져 있었습니다. 아울러, 코티솔 등 스테로이드는 인체 내 각 조직에서 세포가 주위의 빈 공간으로 체액을 내보내는 것을 촉진하고, 이렇게 형성된 체액이 조직 밖으로 흘러나가는 통로를 섬유화하여 체액이 조직에 고이게 되는 국소적 부종을 유발합니다. 실제, 스테로이드계열의 점안액을 오래 사용하게 되면, 방수의 배출 조직이 섬유화되어 스테로이드 유발성 녹내장이 발생하기도 하는 것이 대표적인 예입니다. 또한, 코티솔은 우리 몸의 자연적인 항산화/항염증 기전에 작용하여, 활성 산소로 인한 스트레스를 가중시키고, 결국 안압 조절 기전도 잘 작용하지 못하게 합니다.
바이오네틱스의 녹내장 치료제는 안구 및 관련 조직에서 이러한 코티솔의 생성을 효율적으로 억제합니다. 코티솔의 생성이 억제되면, 방수의 생성 수준이 정상화되고, 배출 조직의 섬유화가 서서히 풀리게 되어 방수 배출이 가능해지며, 코티솔이 억제하고 있던 압력 조절 작용 기전이 활성화되어 안압이 제어 됩니다. 그리고 항산화 작용을 통하여 시신경 및 안구 내 방수 배출 조직 등 중요 부분의 추가적인 손상을 예방하게 됩니다. 바이오네틱스의 녹내장 치료제는 비임상 동물 실험에서 기존 상용 약물에서는 기대할 수 없었던 수준의 시신경 등 조직 보호 효과를 보이고 기존 상용 약물과 동등 이상 수준의 우수한 안압 제어 효과를 보이고 있습니다.


김학주 교수 : 기존의 녹내장 치료제를 보완하는 용도라면 시장이 작지는 않을까요?

정두영 대표 : 바이오네틱스의 녹내장 치료제는 적어도 연간 3,500억원 많게는 연간 1조원을 상회하는 대형 시장을 창출할 것으로 기대되고 있습니다.
녹내장 환자수는 2020년에 8,000만명에 다다를 것으로 예측되는 가장 흔한 안과 질환 중 하나이며 아울러 노령 인구수의 급증과 함께 환자수가 급증할 것으로 예상되는 질병입니다. 진행이 느리다는 흔한 인식과는 다르게 안과 질환으로 인한 실명 원인 중 두 번째를 차지하는 심각한 질병이기도 합니다. 안과 질환 시장 중 단일 질환에 대한 치료제 시장으로는 가장 큰 규모를 차지하고 있어 2016년 기준으로 66억 달러 수준, 우리 돈으로 7조원 수준의 시장 규모가 형성되어 있습니다.
기존 녹내장 치료제들은 주로 안압을 저하시켜서 간접적으로 시신경을 보호함으로써 질병의 진전을 늦추는 것에 초점을 맞추고 있었으며, 최근의 신약 개발 트렌드도 새로운 작용 기전으로 안압을 저하시키는 것에 집중되어 있습니다. 안압을 잘 저하시키는 프로스타글란딘 유사체, 베타 차단제 등의 약물이 있었고, 동물 모델에서 일부 시신경 보호 효과가 확인된 알파 작용제인 브리모딘 등 우수 약물이 있었으며, 최근에는 새로운 작용 기전으로서 Rho-kinase 저해제들이 이미 승인되었거나 개발되고 있습니다. 하지만, 이러한 약물들은 시신경을 직접적으로 보호하기 보다는 주로 안압을 제어하여 간접적으로 시신경을 보호하는 것에 초점을 맞추고 있으며, 아무리 약을 잘 사용하더라도 많은 환자들은 일시적인 안압의 급상승을 겪게 되며, 이런 과정에서 늦은 속도이지만 시신경과 안구 조직의 손상을 겪고 있습니다.
이에 더하여, 최근 급증하고 있는 정상 안압 녹내장 환자들은 마땅한 치료제가 없습니다. 안압의 상승 이외의 아직은 명확하지 않은 인자에 의하여 시신경에 녹내장성 손상이 천천히 발생하는 정상 안압 녹내장의 증상 완화를 위하여 안압 조절제, 특히 안압을 잘 제어하는 것으로 알려진 Rho-kinase 저해제들이 기대를 받고 있습니다. 하지만, 방수를 무한정 배출시킬 수는 없습니다. 방수는 안구의 구조를 유지하고 시력을 유지하는 것에 중요한 역할을 수행하기 때문에, 일정량 이상이 유지되어야 합니다. 따라서, 방수의 배출량은 적정 수준으로 유지하면서 직접적으로 시력을 보호할 수 있는 새로운 약물이 필요합니다.
따라서, 환자들 중 기존 치료제 및 현재 임상 개발 중인 다른 치료제들을 활용하여도 마땅히 치료가 어려운 환자들이 전체 환자군 중 약 5 - 15%에 해당할 것으로 예측되며, 이들 환자들의 상당수가 시신경, 조직 보호 효과를 가지는 바이오네틱스의 새로운 녹내장 치료제의 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대됩니다. 이 경우 시장은 단순 추산으로도 연간 3,500억원에서 1조운 수준에 다다르게 되어 충분한 시장 규모를 기대할 수 있습니다. 아울러, 기존 치료제를 잘 활용하고 있는 환자들에서도 저희 녹내장 치료제가 가지는 특유의 조직 보호 효과가 기존 치료제의 효과를 더욱 높이는 것에 기여할 수 있을 것으로 판단되어, 기존 약물과 복합적으로 사용되어 상호 보완을 통한 시장 확대가 가능한 특성을 가지고 있습니다. 따라서 예상보다 훨씬 많은 수의 환자군에서의 활용이 기대됩니다.
이러한 예측은 최근 판매 승인된 Aerie사의 신약 Rho-pressa가 안압 저하 효능만으로 연 3,000억원 수준의 매출이 기대되고, Rho-pressa의 복합제를 통하여 동일 이상 수준의 매출을 올릴 것으로 기대되는 것과 비교할 때 충분히 타당한 것으로 볼 수 있습니다.


김학주 교수 : 이외에도 후생유전학 항암제를 in-license하여 개발하고 계신데요. 이의 기전을 소개 부탁드립니다.

정두영 대표 : 바이오네틱스의 후생유전학 항암제는 암 세포에서 특이적으로 변형되어 있는 DNA 메틸화 패턴을 정상화하여 암 세포가 정상 세포로 분화되거나 사멸하도록 유도하여 항암 효과를 보이게 합니다. 아울러, 암 세포의 메틸화 패턴의 정상화 과정에서 나타나는 여러 특이 현상을 이용하여 다양한 기존 항암제들과의 조합을 통한 활용이 가능한 항암제입니다.
후생유전학은 유전자 서열 단계가 아닌 유전자의 발현을 조절하는 단계에서 각 유전자의 발현을 조절하는 작용 기전입니다. 우리 몸을 생각해보면, 거의 대부분의 세포가 완전히 동일한 유전자 서열을 가지고 있지만, 각 세포들은 어떤 조직에 위치하느냐에 따라서 서로 다른 단백질을 발현하고 있습니다. 근육 세포와 각 장기의 세포들은 생긴 모양도 다르고 하는 역할에 따라서 서로 다른 단백질을 맞춤형으로 발현하고 있습니다. 이렇게 각 조직별로 특정한 유전자 조합이 발현되어 정상적인 기능을 유지하도록 하는 것이 후생유전학적 작용기전입니다. 이를 위하여 다양한 효소들, 저희가 표적으로 하고 있는 DNA 메틸화 효소 및 기타 히스톤과 관련된 효소들, 후생유전학 리더라고 하는 브로모도메인 단백질 등 다양한 단백질들이 작용하고 있습니다.
암은 특정 세포 수준에서 유전자 발현의 이상을 통해서 특정 세포가 무한 증식하고 정상적인 역할을 수행할 수 없게 되어 발생하는 질병입니다. 여러 신호 전달 경로가 이상을 일으켜서 무제한적인 증식 신호가 발생하게 되는데, 이런 이상의 발생은 여러 경로로 발생할 수 있는데 그 중 이러한 후생유전학 작용 기전이 매우 중요한 역할을 수행합니다. 후생유전학 항암제는 이런 작용 기전을 정상화하여 암세포가 분열되는 것을 억제함으로써 암 치료 효과를 얻는 항암제들입니다.
바이오네틱스 약물의 작용 표적은 후생유전학 항암제 중 DNA 메틸화 효소입니다. DNA 메틸화 효소는 DNA에 존재하는 cytosine-guanine 서열에서 cytosine의 cytidine 염기를 메틸화시키는 효소입니다. 각 유전자를 구성하는 DNA 부위 중 해당 유전자가 발현될 수 있도록 조절하는 프로모터 부위는 각 조직별로 서로 다르게 메틸화되어 있습니다. 주로, 무제한적인 증식을 유도할 수 있는 oncogene, 암 유도 유전자 부위는 완전히 메틸화되어 발현이 억제되어 있고, 암이 발생하지 않도록 막아줄 수 있는 Tumor Suppressor Gene, 암 억제 유전자 부위는 메틸화가 많이 되어 있지 않아서 많이 발현되게 됨에 따라서 세포가 사전에 프로그램된 대로만 분열하고 성장하게 됩니다. 하지만, 여러 요인에 따라서 이런 메틸화 패턴에 변화가 발생할 수 있습니다. 대표적으로 혈액암인 AML의 일부에서는 TET이라고 하는 DNA 메틸기 제거 효소군의 일부에 돌연변이가 일어나서 메틸화 패턴이 비정상화됩니다. 결과적으로 이러한 세포들에서는 암 억제 유전자 부위에 도입된 메틸기들이 제거될 수 없게 되고, 이들 암 억제 유전자의 발현이 감소되어 이들 세포들이 궁극적으로는 암 세포로 변하게 됩니다. 이를 해결하기 위한 방법으로서 DNA에 메틸기를 전달하는 DNA 메틸화 효소의 활성을 억제하는 것은 항암 효과가 이미 입증된 방법이며, 바이오네틱스의 후생유전학 항암제는 DNA 메틸화 효소를 효율적으로 억제하여 우수한 항암 효능을 보입니다.


김학주 교수 : 이 물질의 투자 매력에 대하여 말씀 부탁드립니다.

정두영 대표 : 바이오네틱스의 DNA 메틸화 효소 저해제는 기존 경쟁약물과 비교하여 보다 우수한 효능을 보이고 내성을 극복할 수 있는 구조를 가지고 있어 기존 경쟁약물로 치료가 어려운 환자들의 치료에 적용될 것입니다. 더하여, 저희는 DNA 메틸화 저해제가 궁극적으로는 다양한 면역 항암제와 조합되어 사용되게 될 것으로 기대하고 있습니다.
기존에, 두 종류의 항암제, 다코젠과 비다자가 이런 작용 기전으로 AML과 MDS라는 혈액암의 치료에 사용되고 있습니다. 하지만, 이들 약물은 입증된 효과에도 불구하고 한계를 가지고 있었습니다. 먼저, 인체에 투여 시 빠른 속도로 분해되기 때문에, 암 조직에 이들 약물을 효율적으로 전달하는 것에 한계가 있었습니다. 또한, 이들 약물은 우리 몸 안의 핵산을 구성하는 뉴클레오사이드들과 유사한 구조를 가지고 있어서 DNA에 손상을 일으키는 약물이라는 한계를 가지고 있었습니다. 즉, 낮은 농도에서는 이들 약물이 DNA의 메틸화를 조절하여 항암 효과를 나타내지만, 투여량을 늘리게 되면, DNA에 손상을 일으키게 되어 정상 세포에 손상을 가져오는 문제점을 가지고 있었습니다. 이런 작용 기전은 내성의 발생과 연관됩니다. 다코젠이나 비다자를 투여하게 되면 많은 환자들이 초기에 좋은 반응을 보입니다. 하지만, 이들 암 세포들은 다코젠이나 비다자가 세포로 들어오지 못하게 하거나, 더 빠르게 분해되게 하거나 또는 활성화가 되지 않도록 막는 식의 내성 작용 기전을 발전시키게 됩니다. 결과적으로는 이러한 내성 암 세포에서 효능을 보이기 위해서는 더 많은 양의 다코젠, 비다자를 사용하게 되나, 사용량을 늘이게 되면 환자의 몸에 심한 부작용이 나타나게 되어 사용이 제한되는 문제점을 가지게 됩니다.
바이오네틱스의 DNA 메틸화 효소 저해제는 이런 문제점을 해결할 수 있을 것으로 기대됩니다. 세포 수준에서 평가 시에 바이오네틱스의 선도 물질들은 다코젠이나 비다자에 비해서 월등한 DNA 메틸화 효소 저해 능력을 보여주고 있으며, 이러한 저해 능력은 다양한 동물 모델에서의 실험에서 입증됩니다. 단순히 혈액암 동물 모델에서만 효과를 보이는 것이 아니라 대장암, 방광암 등 고형암 동물 모델에서도 우수한 효과를 보이고 있습니다. 동시에 개선된 약물 분포를 보이고 있어서 향후 다양한 용도로의 활요이 기대되고 있습니다. 안전성 측면에서도 다코젠이나 비다자에 비해서 월등히 높은 농도로 설치류나 비글견에 투여했을 때에도 안전성이 입증되어 있습니다. 아울러, 새로운 분자 설계 기법을 활용하여 기존 다코젠이나 비다자에 대한 내성 작용 기전을 회피할 수 있도록 디자인된 화합물이어서 내성 극복의 가능성도 매우 높다고 할 수 있습니다.
또한, DNA 메틸화의 저해는 면역 항암제들의 부족한 부분을 극복할 수 있는 좋은 작용 기전입니다. 많은 암 세포들이 면역 체계를 회피하는 방법으로 유전자 프로모터의 메틸화를 사용하고 있습니다. 대표적으로는 면역 세포들이 암 세포를 인식하게 하는 암 특이 항원의 발현을 억제하고, 면역 세포들이 암 주변으로 모이게 하는 케모카인의 분비를 억제시키고 아울러 암 세포들이 면역 반응에 의해 사멸하게 하는 여러 유전자의 발현을 억제시키는데 이러한 메틸화 작용 기전을 사용하고 있습니다. 여러 세포 및 동물 실험 수준에서 기존 DNA 메틸화 저해제들인 다코젠이나 비다자를 사용하여 이런 작용 기전을 뒤집고, 면역 항암제에 반응하지 않는 cold tumor들을 반응성의 tumor로 전환하는데 성공한 것이 보고되어 있으나, 앞에서 설명드렸던 여러 단점으로 인하여 이의 적용이 널리 확산되기에는 한계가 있는 상황입니다. 현재 저희는 보유 중인 DNA 메틸화 저해제를 용도에 맞추어, 먼저 혈액암 단독 치료제로 이후 고형암의 치료제로 개발하는 것과 더불어 이런 면역 항암제 등과의 병용 투여를 위한 기초 연구를 진행하고 있습니다
저희는 이러한 연구 결과를 바탕으로 빠르게 개발을 진행할 계획입니다. 금년 하반기 중으로 개발 대상 후보물질의 선정을 완료할 계획입니다. 이후, 빠르게 생산 공정 및 제형 개발을 완료하고 2019년 상반기 중으로 GLP 전임상 시험에 돌입할 계획이며, 2020년 중에는 혈액암을 우선적 타깃으로 하여 임상 1상 시험을 진행하고 이후 고형암 및 면역 항암제와의 병용 등으로 적응증을 확장할 계획입니다.


김학주 교수 : 특화된 영역이 바이오보다는 합성 신약 쪽인데요 성장성이 충분합니까?

정두영 대표 : 합성 신약은 여전히 신약 개발의 중요한 원천으로서 높은 성장 가능성을 가지고 있습니다. 비록, 항체, 세포치료제, 유전자 치료제 등 다양한 플랫폼이 등장하며 비중이 줄어들기는 했으나 저분자 화합물로만 타게팅이 가능한 많은 분야들이 남아 있으며, 이런 부분들을 바탕으로 앞으로도 높은 성장성이 기대됩니다.
먼저, 일부 약물 작용점의 경우 저분자 화합물로만 타게팅이 가능한 경우가 있습니다. 항체 등 단백질 신약의 경우 세포 외부, 혈액 등에 존재하는 약물 작용점을 타게팅하는 것에는 매우 효과적이지만, 세포 내에 존재하는 약물 표적을 제어하는 것에는 한계가 있습니다. 저희 약물 표적들은 모두 세포 내에 존재하는 효소들이며 이들을 항체 등 단백질 신약을 이용하는 것으로 제어하는 것은 매우 어려운 일입니다. 또한, RNA 간섭 현상을 이용한 핵산 치료제는 매우 유망한 방법이기는 하지만 나름의 한계를 지니고 있습니다. RNA 간섭을 이용하면, 해당 유전자가 세포 내에서 발현되지 않아서 약물의 표적 단백질이 아예 생성되지 않게 됩니다. 따라서, 만약 원하는 약리 효과가 효소 활성화에 의해서 얻어질 수 있는 경우라면 이를 이용할 수가 없습니다. 또한, 만약 원하는 단백질이 효소 기능 말고도 scaffold 단백질로 작용하는 경우라면, 단백질 자체는 필요한데 활성만 저해해야하는 경우도 있을 수 있습니다. 저분자 신약은 이러한 경우에도 효율적인 약리 효과를 얻는 것에 매우 유리한 플랫폼입니다. 그리고 최근 저분자 신약의 발달은 Cystic Fibrosis 치료제의 개발과 같이 돌연변이 단백질을 교정하는 등 기존에 생각하지 못했던 영역으로 발전하고 있으며, 단백질 분해 유도 플랫폼인 PROTAC 등과 같이 기존 영역을 훨씬 뛰어 넘어가고 있습니다.
바이오네틱스는 이렇게 다른 플랫폼으로는 접근하기 어려운 영역에서 신약 개발을 추진하고자 하며, 또한 다양한 저분자 화합물 기반의 플랫폼을 활용함으로써 여러 어려움을 용이하게 극복하고자 합니다.


김학주 교수 : 바이오네틱스의 비전 및 성장 전략을 간단하게 소개해주시기 바랍니다.

정두영 대표 : 바이오네틱스는 스위스의 제약 전문 기업인 Debiopharm과 같은 우수한 초기 단계 중개 연구 전문 제약사가 되는 것을 목표로 하고 있습니다. Debiopharm은 1980년대에 선도물질 내지 후보물질 단계에 있던 Oxaliplatin을 도입하여 빠르게 임상 2상까지 개발을 완료한 후 Sanofi-Aventis에 기술이전하여 대장암 치료 분야에 큰 혁신을 이루었습니다. 이러한 성공을 기반으로 이들은 많은 기초 연구 성과를 도입하여 개발하는 방식으로 더 큰 성공을 거두고 글로벌 선도 제약사로 도약하려 하고 있습니다.
저는 국내, 그리고 세계에는 신약으로서 개발될 가치가 충분히 있으나 아직 개발되지 않은 많은 우수 기술들이 존재하고 있다고 생각합니다. 특히, 1990년대 이후로 큰 성공을 거둔 많은 항암제들, Temozolomide, Velcade, Zytiga 등은 학교나 연구소에서 얻어진 기초 연구 성과를 많은 협력자들의 노력으로 신약에 점점 더 다가서게 만드는 과정을 거쳐서 얻어진 것입니다. 이런 사례들에도 불구하고 자원의 부족, 전략적 판단 등으로 인하여 무시 받고 있는 우수 기술들은 아직도 많이 존재하고 있고, 우수 연구 성과가 축적되는 속도를 감안하면 더욱 빠르게 늘어날 것으로 생각됩니다. 바이오네틱스는 성실한 탐색, scientific excellence와 unmet needs의 중요성에 따른 엄정한 판단, 열린 자세를 통한 협력, 빠른 개발 노력 등을 가치로 삼아 기존 두 건의 진행 중인 프로젝트 이외에도 다수의 우수 신약 과제를 발굴, 개발해 나갈 것이며 이를 통하여 많은 환자들에게 실질적인 가치를 제공하는 혁신 신약 기업으로 성장해 나가고자 합니다. 앞으로도 많은 관심과 격려 부탁드립니다.


자세한 내용은 한국경제TV 다시보기를 통해 볼 수 있습니다.
(증권부)