바이오리더스는 식품의약품안전처로부터 27일 BLS-M22(뒤쉔 근디스트로피 치료제) 제1상 임상시험 승인을 받았다고 28일 공시했습니다.
바이오리더스만의 플랫폼 기술인 MucoMAX®를 이용한 파이프라인 중 하나인 ‘BLS-M22’는 삼성서울병원 연구팀과 진행한 공동연구를 통해 근육 성장을 방해하는 마이오스타틴(Myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 효능을 갖고 있음을 확인한 것입니다.
또한 보건복지부의 ‘첨단의료기술개발사업’에 선정(2016~2018)되어 선행연구 결과부터 가치를 인정받은 파이프라인입니다.
‘BLS-M22’는 2017년 12월에 미국 FDA로부터 ODD(Orphan Drug Designation, 희귀의약품 지정) 승인을 받았습니다.
이는 임상시험 허가 및 임상2상 시험 완료 이후 조건부 판매가 가능하고, 시판허가 승인 후 7년 간 마케팅 독점권을 부여 받을 수 있는 제도입니다.
DMD는 희귀 유전질환의 일종으로, 근육 위축증 가운데 가장 빈도가 높고 남아 3,500명당 1명 수준으로 발병되며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망하는 질환입니다.
현재 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡 기능을 유지시키는 방법 외에 마땅한 치료제가 없어 안전하고 효능이 우수한 혁신 신약(First in class) 개발이 절실히 요구되는 상황입니다.
DMD 치료제의 세계시장 규모는 연평균 160.5% 증가하고 있고, DMD 치료제와 같은 글로벌 희귀질환 의약품 시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2,000억불(한화 약 220조)에 육박할 것으로 분석됩니다.
DMD 질환 관련 세계적인 관심이 커짐에 따라 치료제에 대한 미충족 의학적 수요(Unmet medical needs)도 높아질 전망입니다.
바이오리더스 관계자는 “핵심 인력 및 다양한 연구 실적을 보유한 당사는 이번 DMD 치료제의 국내 식품의약품안전처(MFDS)의 임상1상 승인, 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인과 더불어 국내에서도 희귀의약품 지정을 받아 임상진행 속도를 더욱 가속화 시킬 예정이다. 또한 자궁경부상피이형증 치료제 ‘BLS-H01’ 임상3상 추진과 자궁경부전암 치료제 ‘BLS-M07(Hupavac®)’의 순조로운 임상2b상 진행 등 탄탄한 파이프라인을 구축한 기업으로서 신약개발 성공에 역량을 집중하고 있다”며 “신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이기 위해 글로벌 제약사들과 해외 임상 및 공동개발 진행을 구체적으로 논의 중이다”고 말했습니다.
바이오리더스만의 플랫폼 기술인 MucoMAX®를 이용한 파이프라인 중 하나인 ‘BLS-M22’는 삼성서울병원 연구팀과 진행한 공동연구를 통해 근육 성장을 방해하는 마이오스타틴(Myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 효능을 갖고 있음을 확인한 것입니다.
또한 보건복지부의 ‘첨단의료기술개발사업’에 선정(2016~2018)되어 선행연구 결과부터 가치를 인정받은 파이프라인입니다.
‘BLS-M22’는 2017년 12월에 미국 FDA로부터 ODD(Orphan Drug Designation, 희귀의약품 지정) 승인을 받았습니다.
이는 임상시험 허가 및 임상2상 시험 완료 이후 조건부 판매가 가능하고, 시판허가 승인 후 7년 간 마케팅 독점권을 부여 받을 수 있는 제도입니다.
DMD는 희귀 유전질환의 일종으로, 근육 위축증 가운데 가장 빈도가 높고 남아 3,500명당 1명 수준으로 발병되며 20세 무렵에는 호흡근 침범에 의한 호흡마비로 사망하는 질환입니다.
현재 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡 기능을 유지시키는 방법 외에 마땅한 치료제가 없어 안전하고 효능이 우수한 혁신 신약(First in class) 개발이 절실히 요구되는 상황입니다.
DMD 치료제의 세계시장 규모는 연평균 160.5% 증가하고 있고, DMD 치료제와 같은 글로벌 희귀질환 의약품 시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2,000억불(한화 약 220조)에 육박할 것으로 분석됩니다.
DMD 질환 관련 세계적인 관심이 커짐에 따라 치료제에 대한 미충족 의학적 수요(Unmet medical needs)도 높아질 전망입니다.
바이오리더스 관계자는 “핵심 인력 및 다양한 연구 실적을 보유한 당사는 이번 DMD 치료제의 국내 식품의약품안전처(MFDS)의 임상1상 승인, 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인과 더불어 국내에서도 희귀의약품 지정을 받아 임상진행 속도를 더욱 가속화 시킬 예정이다. 또한 자궁경부상피이형증 치료제 ‘BLS-H01’ 임상3상 추진과 자궁경부전암 치료제 ‘BLS-M07(Hupavac®)’의 순조로운 임상2b상 진행 등 탄탄한 파이프라인을 구축한 기업으로서 신약개발 성공에 역량을 집중하고 있다”며 “신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이기 위해 글로벌 제약사들과 해외 임상 및 공동개발 진행을 구체적으로 논의 중이다”고 말했습니다.
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