젬백스앤카엘은 식품의약품안전처에 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 29일 밝혔다.
이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로, 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제2a상 임상시험이다.
서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.
진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군으로, 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비의 원인은 분명히 밝혀져 있지 않으며, 치료제도 아직 없다.
진행성핵상마비 2상 임상시험을 신청하기까지 젬백스는 3년여간 연구를 진행해 왔으며, 무엇보다 치료목적사용승인(응급임상) 제도를 통해 환자의 증상이 현격히 좋아진 것을 확인했다. GV1001은 앞서 성공한 알츠하이머 2상 임상시험에서 유효한 데이터를 확보했으며, 국내 유수한 연구기관의 전임상시험에서도 효과성을 입증했다.
전임상시험에서 GV1001은 대조물질 대비 운동, 공간인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 및 통계적 유의성이 있는 효능을 보여줬으며, 뇌조직 분석 평가를 통해 진행성핵상마비의 주요 뇌병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다.
젬백스 관계자는 "진행성핵상마비는 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같이 비교적 흔한 신경퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타나는데 치료제가 없어 치료제 개발이 절실하다"며 "전임상시험에서의 실험 증거들과 국내에서 선행한 알츠하이머병 2상 임상시험 결과 등을 토대로 이번 진행성핵상마비 임상시험에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
한편 진행성핵상마비 환자 규모는 미국에서만 2만명 정도로 추정되며, 전 세계적으로는 26만명 정도로 추산된다. 현재까지 승인된 치료제가 없어 치료 효과를 입증한다면 최초의 치료제로 고가의 치료 시장을 형성하게 된다. 또 진행성핵상마비는 파킨슨병의 가장 악성 형태의 질환이기 때문에 이번 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨병을 정복할 가능성도 커진다.
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