이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다.
이번 임상 1b상은 EN001 반복 투여시의 안전성·유효성 평가를 위한 것으로 임상시험책임자는 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수다.
임상에서 저용량군(1.25 × 106 cells/kg) 3명 투여 이후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 지난 16일 첫 고용량군 환자 대상 투여가 이뤄졌다. 저용량군 대비 2배 높은 용량(2.5 × 106 cells/kg)도 환자 3명을 대상으로 진행하며, 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.
EN001은 이엔셀의 독자 기술 'ENCT(ENCell Technology)'로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
김미라 이엔셀 임상개발부 이사는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
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