온코닉 '네수파립', 위암 대상 미 FDA 희귀의약품 지정

제일약품의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스가 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 '네수파립'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

네수파립은 지난 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 신규 희귀의약품 지정으로 췌장암에 이어 위암 등 분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 인정받은 것이라고 온코닉테라퓨틱스는 설명했다.

네수파립은 PARP와 탄키라제를 동시에 억제하는 차세대 합성치사 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다. 탄키라제는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 윈드(Wnt)와 베타 카테닌 신호 경로를 조절하는 효소로, 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다.

온코닉테라퓨틱스는 이런 이중 저해 기전으로 기존 PARP 저해제보다 항암 효과를 높이고 기존 PARP저해제로 치료하지 못했던 항암 적응증에서 효과를 낼 것으로 기대하고 있다.

FDA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 중요한 의미를 갖는다. 희귀의약품으로 지정된 신약은 ▲ 신속 심사 ▲ 조건부 승인 ▲ 신약허가 검토 수수료 면제 ▲ 연구개발 보조금 지원 ▲ 시장 독점권 연장 등 혜택을 받을 수 있어 보다 빠른 개발과 상업화가 가능해진다.

특히 FDA의 희귀의약품지정 승인 비율이 약 17.6%에 불과한 것을 고려하면 네수파립의 지정이 기술적으로 큰 의미를 가진다는 분석이다. 온코닉테라퓨틱스는 실제 지난 2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품으로 지정됐던 신약들이었던만큼, 네수파립 또한 상업화 가능성을 높게 평가받고 있다고 내다봤다.

현재 네수파립은 기존에 희귀의약품으로 승인받았던 췌장암 적응증에 대해 임상1b/2상을 중에 있으며, 키트루다 병용으로 자궁내막암 연구자임상2상을 진행하고 있다. 업계에서는 이번 FDA 희귀의약품 추가 승인에 따라 온코닉이 위암 임상에 새롭게 진입할 것으로 관측하고 있다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것"이라며 "치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편 온코닉테라퓨틱스는 오는 4월 개최되는 '미국암연구학회(AACR 2025)'에서 네수파립 연구성과를 발표할 예정이다.