툴젠 "유전자가위 활용한 혈우병 치료제 개발 정부과제로 선정"

툴젠 "유전자가위 활용한 혈우병 치료제 개발 정부과제로 선정"

(서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = 툴젠은 유전자가위를 활용한 혈우병, 헌팅턴병 등 희귀 난치성 질환 치료제 개발이 과학기술정보통신부 원천기술개발사업 과제로 선정됐다고 31일 밝혔다.

유전자가위 기술은 단백질이나 RNA 등 생체물질로 구성된 '가위'를 이용해 생명체의 유전물질인 DNA를 자르고 붙이는 등 편집할 수 있도록 하는 교정 기법을 뜻한다.

과제 선정에 따라 툴젠은 유전자가위와 줄기세포 기술을 접목해 희귀 난치성 질환인 B형 혈우병과 헌팅턴병 치료제 개발에 나설 예정이다. 정부로부터 앞으로 5년간 50억원의 연구개발비를 지원받는다. 기업 부담금은 16억7천만원으로 총 연구비 규모는 66억7천만원이다.

연구에는 송지환 차의과학대학교 교수, 이봉희 가천대학교 교수, 염수청 서울대학교 교수, 장재형 연세대학교 교수가 참여한다.

김석중 툴젠 이사는 "유전자가위는 다양한 유전 질환에 대한 근본적인 치료법을 제시하는 기술"이라며 "툴젠의 유전자가위 기술과 연구진의 폭넓은 연구 경험을 바탕으로 혈우병, 헌팅턴병에 대한 치료 전략을 수립하겠다"고 말했다.

B형 혈우병은 혈액응고인자의 돌연변이로 발생하는 유전 질환이다. 현재 사용 중인 치료제는 효과가 수일에 불과해 장기적 효능을 유지하는 치료제에 대한 수요가 높다. 헌팅턴병은 헌팅턴 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 신경계 유전 질환으로 현재 치료제가 전무한 상태다.

jandi@yna.co.kr

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