GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입…"국내 상용화"

GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입…"국내 상용화"
'마라릭시뱃' 개발 및 상용화하는 독점 라이선스 계약

(서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = GC녹십자는 미국 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)로부터 소아 희귀간질환 신약인 '마라릭시뱃'(Maralixibat)을 도입해 개발 및 상용화하는 독점 라이선스 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.
GC녹십자에 따르면 마라릭시뱃은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환 알라질 증후군(ALGS), 간세포에서 담즙 배출에 관여하는 단백질의 유전적 결함으로 발생하는 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC), 간 밖으로 연결된 담도관 일부 또는 전부가 폐쇄된 담도 폐쇄증(BA)의 치료제로 쓰기 위해 미국과 유럽에서 임상 및 허가 절차를 진행 중인 약물이다. 전 세계적으로 알라질 증후군, 담도 폐쇄증에 대해서는 현재 간 이식 외 허가된 치료제가 없는 것으로 알려져 있다.
이 약물은 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 1세 이상 알라질 증후군 환자의 소양증(가려움증)에 대한 혁신 치료제로 지정받은 뒤 올해 1월부터 품목허가 절차를 밟고 있다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증에서도 유럽에서 허가 심사를 받고 있다. 담도폐쇄증 치료제로는 글로벌 임상 2상을 하고 있다.
GC녹십자는 마라릭시뱃에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 권리를 확보했다. 회사는 내년에 알라질 증후군을 시작으로 세 가지 희귀 간 질환 치료제로 국내에서 차례로 승인받을 것으로 예상한다.
허은철 GC녹십자 대표는 "이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 중요한 이정표가 될 것"이라며 "국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.


jandi@yna.co.kr
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