툴젠, 국제 샤리코마리투스병 재단과 치료제 개발 맞손

툴젠, 국제 샤리코마리투스병 재단과 치료제 개발 맞손


(서울=연합뉴스) 계승현 기자 = 유전자가위 기업 툴젠은 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth·CMT) 관련 연구개발을 지원하는 국제 비영리 재단인 CMTA(Charcot-Marie-Tooth Association)와 CMT 치료제 개발을 위한 협력을 맺었다고 8일 밝혔다.
툴젠과 CMTA는 CMT 대표 아형(질병 종류)인 CMT1A를 일으키는 PMP22 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발하는 것을 목표로 한다.
양 기관은 이를 위해 툴젠의 CMT1A 치료제 후보물질인 TGT-001의 동물실험과 미국 내 임상시험 준비 등에 협력할 계획이다. CMTA의 CMT 임상 연구자와 제약 전문가로 구성된 자문단이 툴젠의 CMT1A 치료제 개발에 조언을 제공한다.
툴젠은 내년에 치료제 임상시험계획을 국내외 규제당국에 신청할 계획이다.
샤르코마리투스병은 손발의 근육이 점점 약해져 손 모양과 발 모양에 변형이 일어나고, 심하면 걷지 못하게 되는 희귀난치성 유전병이다.
key@yna.co.kr
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