국내 제약사들 희귀질환 치료제 개발서 잇따른 성과

국내 제약사들 희귀질환 치료제 개발서 잇따른 성과
GC녹십자, 희귀질환 헌터증후군 치료제 개발에 박차
종근당·LG화학·이뮤노포지 등 임상시험 진행


(서울=연합뉴스) 조현영 기자 = 국내 제약사들이 희귀질환 치료제 개발에 앞다퉈 뛰어들며 성과를 내고 있다.
그동안 희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 개발이 어렵고 성공하더라도 수익이 나지 않는다는 이유로 외면돼왔지만, 최근에는 정부가 이에 대한 인센티브를 강화하면서 개발이 활발해지는 추세다.
29일 제약·바이오 업계에 따르면 GC녹십자는 일본에서 판매 중인 자사의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'를 국내에 도입하기 위해 임상에 돌입한다.
헌터증후군은 유전성 희귀질환으로, 증상은 골격 이상·지능 저하·중추신경계 손상 등이다.


GC녹십자 관계자는 "희귀질환의 경우 치료제가 없는 기간에는 진단이 이뤄지지 않아 환자수가 실제보다 매우 적게 산출되지만 신약이 출시된 이후엔 환자 규모와 시장 성장률이 예측치보다 높게 나타난다"고 말했다.
실제로 헌터라제 ICV보다 앞서 개발된 정맥주사(IV) 방식의 헌터라제는 매년 두자릿수 성장을 이어가며 2021년에는 532억원의 매출을 달성했다.
종근당[185750]도 최근 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 최근 임상 1상에서 이 치료제는 유해한 효소의 활성을 저해하는 것으로 나타나 치료제로 개발될 가능성을 보였다.
종근당 관계자는 "미국의 경우 희귀의약품 개발기업에 시장독점, 세액공제 및 수수료 면제, 임상보조금 지원 등의 혜택을 부여하고 신약허가신청(NDA)시 신속 심사, 우선 심사 같은 정책적 우대 제도를 제공한다"고 설명했다. 재정적·정책적 혜택이 있어 개발 기간이 짧아지고 개발 성공률이 높아진다는 것이다.


이 밖에 최근 LG화학[051910]은 희귀 유전성 비만 신약을 개발 중이다. 바이오기업 이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 치료제 후보물질의 임상시험계획을 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다.
업계 관계자는 "국내 제약사가 희귀질환 치료제를 개발하면 국내 환자들의 목소리를 듣을 수 있어 미충족 의학적 수요를 더 잘 충족할 수 있다"고 지적했다.
그러나 희귀질환 치료제 개발에는 여전히 어려움이 따른다. 환자수가 적어 임상시험 참여자를 모집하기 어렵기 때문이다.
업계 관계자는 "희귀질환 치료제는 비임상 약효연구를 위한 질환 모델이 없거나 한정된 경우가 많다"며 "이 탓에, 임상 성공율을 높이기 위한 임상 디자인과 개발 전략을 수립하는 것이 일반적인 질환 치료제의 경우보다 더 어렵다"고 설명했다.
그는 이런 희귀질환 치료제 개발의 특성을 감안해 국가 차원에서 제약사가 임상시험에 참여할 환자를 모집하는 데 쓰는 비용을 지원하거나 제약사와 환자를 연결해주는 창구를 마련할 필요가 있다는 의견을 내놨다.
hyun0@yna.co.kr
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