(서울=연합뉴스) 조현영 기자 = HLB테라퓨틱스[115450]는 미국 자회사 오블라토(Oblato)가 고셰병에 대한 유전자 치료제 후보물질을 기술 도입했다고 3일 밝혔다. 계약 상대방은 공개하지 않았다.
고셰병은 대사에 필요한 효소가 결핍돼 발생하는 유전성 희귀질환이다.
HLB테라퓨틱스에 따르면 이번에 도입한 후보물질은 정상 유전자를 세포에 안전하게 전달하도록 전달체(벡터)에 탑재됐다.
회사는 현재 고셰병에 걸린 동물 모델을 통해 약효를 확인하기 위해 치료제 생산을 준비 중이다.
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