늘어나는 'FDA 희귀의약품' 지정…"R&D 촉진에 도움"
(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 국내 제약·바이오 기업이 개발한 의약품이 미국 등 해외에서 희귀의약품으로 지정되는 사례가 이어지고 있다.
미국 식품의약청(FDA)은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병 치료제의 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운용한다.
희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받을 수 있다.
3일 제약업계에 따르면 한미약품[128940]과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병(세포 내 소기관 '리소좀'에 특정 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환) 치료제 'LA-GLA'가 지난달 FDA에서 희귀의약품으로 지정됐다. LA-GLA는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 기존 치료제와 달리, 월 1회 피하 투여 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다.
자연 살해(Natural killer) 세포 치료제 기업 인게니움 테라퓨틱스의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질 '젠글루셀'(IGNK001)도 희귀의약품 지정을 받았다.
젠글루셀은 재발성 급성골수성백혈병을 표적으로 하는 동종 말초혈액 유래 NK 세포 치료제 후보 물질이다.
FDA 희귀의약품 지정에 따라 내년 시작을 목표로 추진 중인 젠글루셀 글로벌 임상 기간이 단축될 것으로 예상되고 있다.
GC녹십자와 국내 바이오 벤처 노벨파마가 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 'GC1130A'도 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 조직 발달과 암 전이 등에 관여하는 물질인 '헤파란 황산염'이 체내에 축적돼 뇌 손상을 유발하는 열성 유전 희귀 질환이다.
GC1130A는 지난달에는 FDA에서 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다.
네오이뮨텍[950220]의 면역항암제 후보 물질 'NT-I7'도 FDA로부터 췌장암 대상 희귀의약품으로 지정됐다.
NT-I7은 면역 세포인 T세포를 증폭시키는 치료제로, T세포 부족으로 면역항암제 효과가 작은 암 환자에게 면역관문억제제와 병용할 경우 효과를 높일 수 있다고 회사는 설명했다.
유전자 교정 기업 툴젠[199800]의 'TGT-001'도 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.
이 치료제는 유전체의 특정 DNA를 잘라내는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 이 질병의 완치를 목표로 한다.
유럽에서 희귀의약품으로 지정되는 경우도 있다.
유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받으면 임상시험 조언, 허가 수수료 감면, 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 제공된다.
대표적으로는 대웅제약이 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 'DWN12088'(베르시포로신)이 올해 초 EMA 희귀의약품 지정을 받았다.
DWN12088은 콜라겐 생성에 영향을 주는 'PRS' 단백질의 작용을 감소시켜 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 방식의 치료제다.
업계 관계자는 "희귀 질환은 통상 R&D와 관련한 경제적 유인이 낮아 신약 개발이 지연되거나 불가능한 상황이 빈번하다"며 "희귀의약품 지정은 희귀 질환 치료에서 해당 약물의 가치를 높게 평가하고 이를 통해 환자들에게 필요한 치료 옵션을 제공하는 중요한 제도"라고 말했다.
hanju@yna.co.kr
(끝)
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(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = 국내 제약·바이오 기업이 개발한 의약품이 미국 등 해외에서 희귀의약품으로 지정되는 사례가 이어지고 있다.
미국 식품의약청(FDA)은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병 치료제의 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운용한다.
희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받을 수 있다.
3일 제약업계에 따르면 한미약품[128940]과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병(세포 내 소기관 '리소좀'에 특정 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환) 치료제 'LA-GLA'가 지난달 FDA에서 희귀의약품으로 지정됐다. LA-GLA는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 기존 치료제와 달리, 월 1회 피하 투여 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다.
자연 살해(Natural killer) 세포 치료제 기업 인게니움 테라퓨틱스의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질 '젠글루셀'(IGNK001)도 희귀의약품 지정을 받았다.
젠글루셀은 재발성 급성골수성백혈병을 표적으로 하는 동종 말초혈액 유래 NK 세포 치료제 후보 물질이다.
FDA 희귀의약품 지정에 따라 내년 시작을 목표로 추진 중인 젠글루셀 글로벌 임상 기간이 단축될 것으로 예상되고 있다.
GC녹십자와 국내 바이오 벤처 노벨파마가 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 'GC1130A'도 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.
산필리포증후군은 유전자 결함으로 조직 발달과 암 전이 등에 관여하는 물질인 '헤파란 황산염'이 체내에 축적돼 뇌 손상을 유발하는 열성 유전 희귀 질환이다.
GC1130A는 지난달에는 FDA에서 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다.
네오이뮨텍[950220]의 면역항암제 후보 물질 'NT-I7'도 FDA로부터 췌장암 대상 희귀의약품으로 지정됐다.
NT-I7은 면역 세포인 T세포를 증폭시키는 치료제로, T세포 부족으로 면역항암제 효과가 작은 암 환자에게 면역관문억제제와 병용할 경우 효과를 높일 수 있다고 회사는 설명했다.
유전자 교정 기업 툴젠[199800]의 'TGT-001'도 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.
이 치료제는 유전체의 특정 DNA를 잘라내는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 통해 유전성 말초 신경 질환 샤르코 마리 투스병(CMT) 1A형의 근본 원인을 교정하는 방식으로 이 질병의 완치를 목표로 한다.
유럽에서 희귀의약품으로 지정되는 경우도 있다.
유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받으면 임상시험 조언, 허가 수수료 감면, 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택이 제공된다.
대표적으로는 대웅제약이 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 'DWN12088'(베르시포로신)이 올해 초 EMA 희귀의약품 지정을 받았다.
DWN12088은 콜라겐 생성에 영향을 주는 'PRS' 단백질의 작용을 감소시켜 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 방식의 치료제다.
업계 관계자는 "희귀 질환은 통상 R&D와 관련한 경제적 유인이 낮아 신약 개발이 지연되거나 불가능한 상황이 빈번하다"며 "희귀의약품 지정은 희귀 질환 치료에서 해당 약물의 가치를 높게 평가하고 이를 통해 환자들에게 필요한 치료 옵션을 제공하는 중요한 제도"라고 말했다.
hanju@yna.co.kr
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