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식약처, mRNA 기반 유전자치료제 품질평가 가이드라인 마련 2022-08-30 09:38:26
mRNA 기반 유전자치료제는 바이러스 벡터 유전자치료제보다 안전하고 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제보다 치료 단백질 발현 효율이 높은 등 장점이 있지만, 핵산 등을 가수분해하는 촉매 효소인 뉴클레아제에 의해 분해될 수 있다는 단점이 있다. 그러나 치료제가 쉽게 분해되지 않도록 체내 안정성을 높이는 LNP 등...
진메디신 “항암바이러스 1상 완료…내년 5월 삼중음성유방암 2상 목표” 2022-07-12 16:46:59
않거나 또는 한 종류의 치료유전자를 발현한다. 진메디신은 아데노바이러스(ADV)에 최대 4종의 치료유전자를 삽입하는 원천 기술을 보유하고 있다. 이를 통해 암세포 특이성 및 증식성을 증가시킨다. 또 진메디신의 항암바이러스는 종양 내 과발현된 세포외기질을 효과적으로 분해할 수 있다. 이를 통해 항암바이러스는...
엠큐렉스 "mRNA 치료제 기반 기술 탄탄히 축적 중" 2022-07-12 16:06:50
거친 mRNA는 그렇지 않은 mRNA보다 20배 이상 단백질 발현량이 많았다. 엠큐렉스의 또 다른 원천 기술은 '변형 뉴클레오시드' 기술이다. 외래 mRNA를 주입할 경우 체내에서는 선천성 면역반응이 일어난다. 더불어 mRNA 분해가 촉진되고 단백질을 발현시키는 번역 과정이 억제된다. 그만큼 약효가 떨어진다는 의미...
펨토바이오메드 “연말 코스닥 이전상장 위한 기술성평가 돌입” 2022-07-12 11:40:52
사업을 전개하고 있다. 셀샷은 체외에서 전달체(벡터) 없이 목표 세포 내로 유전물질과 나노입자 단백질 등을 전달하는 플랫폼 기술이다. 바이러스나 지질 등의 생화학적 매개체를 사용하는 기존의 방식과 차별화된다. 셀샷 플랫폼은 두 종류다. ‘대량 처리가 가능한 세포질 직접 물질 전달 체계(CSCCD)’ 및 ‘3차원 ...
프로지니어 "세포 없이 단백질 발현...바이오 신약 개발기간 획기적 단축 기대" 2022-05-16 14:46:12
담겨 있다. 기존에 활용되는 동물세포를 통한 단백질 발현의 순서는 이렇다. 원하는 단백질을 발현시키는 유전자 서열을 DNA 벡터에 넣어 세포주 안으로 주입해 키운다. 세포 안에서는 마치 제조 공장의 생산라인에서 제품이 나오는 것처럼 DNA에서 단일가닥 형태의 RNA로, 다시 RNA에서 단백질이 뽑아져 나온다. 세포주 선...
바이온 투자사 `미래셀바이오`, 美 특허 기술이전…"치매 신약개발 일조할 것" 2022-04-22 12:57:28
Tau) 전부가 발현되는 치매복제돼지 생산 관련 미국 특허 기술을 이전 받는다고 22일 밝혔다. 이전 받는 기술은 농림축산식품부 주관으로 진행된 알츠하이머 질환모델 돼지개발과 후성유전체 연구 성과물로 제주대 바이오메디컬 정보학과 박세필 교수가 연구를 담당했다. 해당 기술은 세계 최초로 인간 알츠하이머성 치매...
툴젠 “카스9 단백질 생성 mRNA 개발…기존 한계 극복할 것” 2022-01-26 11:37:01
표적하는 곳까지 실어나르는 전달체(벡터)가 필요하다. 대표적인 전달체가 바이러스 벡터인 아데노부속바이러스(AAV)와 비(非)바이러스 벡터인 지질나노입자(LNP)다. ‘크리스퍼 카스9’은 3세대 유전자가위 기술이다. 표적하는 염기서열을 찾아가는 가이드 리보핵산(RNA)과 DNA를 잘라내는 가위인 카스9 단백질로 이뤄져...
유전자치료제 제동걸리나…日 임상환자 사망 [이우상의 글로벌워치] 2021-09-16 11:42:45
발생하는 유전병이다. AT132는 혈청형 전달체(벡터)에 MTM1 유전자의 복제본을 넣어 마이오튜불라린 단백질 발현을 증가시키는 방식으로 작동한다. FDA는 AT132의 고용량 임상에서 사망환자 3명이 발생하자 지난해 12월 임상을 중단시켰다. 사망 환자들은 투여 후 3~4주 내 간 기능 장애 징후를 보이기 시작했으며 이어...
[탐방노트]펨토바이오 “새로운 CAR-NK 제조법 개발…내달 美 특허 출원” 2021-09-10 09:04:11
mRNA를 주입해 NK세포에서 CAR가 발현되는 기술을 개발한 것이다. mRNA를 NK세포 내로 전달하는 데 사용하는 것은 바이럴 벡터가 아닌 셀샷 기술이다. CAR는 암 표면의 항원을 인식하는 수용체다. NK세포에 CAR가 발현되면 암을 더욱 잘 인식하므로 항암 효과가 높아질 것으로 기대된다. 문제는 세포의 특성상 T세포와...
[최지원의 사이언스 톡(talk)] "희귀질환 고치려다 백혈병 생겨" 블루버드바이오 임상 3상 중단 2021-08-12 15:07:55
벡터를 이용해 정상적인 ALD 유전자를 체내에 삽입하는 방식의 유전자 치료제다. 회사는 이번 부작용의 원인으로 렌티 바이러스를 지목했다. 바이러스 벡터를 이용할 경우 표적 유전자가 아닌 다른 유전자를 잘못 활성화시키는 사례가 더러 있기 때문이다. 실제 2000년대 초 '중증복합면역결핍증(X-SCID)'의...