유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다 2023-12-11 17:42:12

호전됩니다. 이처럼 유전자 가위 치료제는 유전질환을 근본적으로 치료하기 때문에, 다양한 희귀·난치성 유전질환의 새로운 해결책으로 주목받고 있습니다. 국내 기업 툴젠의 경우 유전성 질환 중 발병 빈도가 가장 많다고 알려진 '샤르코마리투스'에 대한 유전자 가위 치료제를 개발하고 있습니다. [이병화 /...

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'노벨상' 유전자 가위 상용화…"인류가 달에 간 것보다 큰 사건" 2023-12-10 18:35:23

유전성 희귀질환, 암 등을 고치게 될 것으로 업계는 내다봤다. 유전자 편집한 세포, 환자에게 이식크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스게비는 겸상적혈구빈혈증 치료제다. 아프리카계 흑인에게 많은 질환으로 미국 환자는 10만 명 정도로 추정된다. 낫 모양으로 바뀐 적혈구끼리 서로 얽혀 혈관을 막는...

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대마 성분 뇌전증약 '칸비스' 도입 않는다 2023-12-07 17:54:01

취급 승인을 요청하면 식약처가 이를 검토해 한국 희귀·필수의약품센터를 통해 공급한다. 칸비스의 주요 성분인 CBD는 테트라히드로칸나비놀(THC)과 같은 대마의 대표 성분이다. THC는 통증 질환·마취 등에 활용될 수 있으나 환각 작용으로 인해 그 사용이 제한적이다. 반면 CBD는 의존과 남용 위험성이 없어 소아 뇌...

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식약처, 대마 성분 소아 뇌전증약 '칸비스' 도입 않기로 2023-12-07 17:44:38

취급 승인을 요청하면 식약처가 이를 검토해 한국 희귀·필수의약품센터를 통해 공급한다. 칸비스의 주요 성분인 CBD는 테트라히드로칸나비놀(THC)과 함께 대마의 대표 성분으로 분류된다. THC는 통증 질환·마취 등에 활용될 수 있으나 환각 작용으로 인해 그 사용이 제한적인 반면, CBD는 의존과 남용 위험성이 없고 소아...

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식약처, 로슈의 B세포 림프종 치료제 허가 2023-12-07 15:34:13

이 질환을 앓는 환자가 두 번의 전신 치료를 받고도 병이 재발했을 때 사용할 수 있는 치료제라 식약처의 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 식약처에 따르면 컬럼비주는 면역 세포인 T세포 표면에 있는 단백질인 'CD3'과 B세포 표면에 있는 단백질인 'CD20'에 결합해 면역 체계를 활성화함으로써 암세포를...

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[2023 서울과학기술대학교 스타트업 CEO] 글로벌 임상시험 데이터를 제공하는 기업 ‘메디아이플러스’ 2023-12-06 23:31:07

수요에 맞게 제공합니다. 희귀 질환, 신규 질환 같은 모든 질환 DataSet를 기반으로 한 고품질 데이터 기반의 임상시험 정보 제공 솔루션으로, 임상 데이터 확보 시간을 단축합니다.” FiCRO는 제품에 대한 비임상 혹은 임상시험을 필요로 하는 스폰서, 즉 신약개발, 의료기기, 바이오텍 등의 디지털 RFP와 임상시험...

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메디톡스, '중증근무력증 치료제' 국가신약개발사업 과제 선정 2023-12-06 09:55:29

지원받게 됐다. MT122는 메디톡스가 희귀 자가면역질환 ‘중증근무력증’ 치료를 목적으로 개발중인 항체 치료제 파이프라인이다. 기존 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이며, 더욱 넓은 범위의 환자에게 적용 가능할 전망이다. 또 약물 투여량이 적고, 환자의 자가 투여가 용이해 사용 편의성도 높을 것으로...

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• #메디톡스 39중증근무력증 #개발 #치료제 #메디톡스

메디톡스, 중증근무력증 치료제 ‘MT122’ 국가신약개발사업 과제 선정 2023-12-06 09:41:42

‘MT122’는 메디톡스가 희귀 자가면역질환 ‘중증근무력증’ 치료를 목적으로 개발중인 항체 치료제 파이프라인이다. 기존 치료제와 달리 면역억제 작용이 없는 것이 특징이다. 더욱 넓은 범위의 환자에게 적용 가능할 전망이다. 또한 약물 투여량이 적고, 환자의 자가 투여가 용이해 사용 편의성도 높을 것으로 기대된다....

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"노바티스와 계약으로 4분기 이익 700% 상승"...목표가 상향 2023-12-06 09:17:12

가운데 최근 노바티스의 R&D 이벤트에서 CRM(심장-신장-대사질환) 파이프라인으로 개발되고 있는 것도 확인됐다"고 설명했다. 노바티스와의 계약금 8천만 달러(약 천억 원)는 4분기에 반영되어 올해 4분기 매출액이 5,025억 원 영업이익은 1,154억 원을 기록할 것으로 이 연구원은 내다봤다. 이는 각각 29.2%, 668.4%...

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• #노바티스와 계약으로 #노바티스 #상승 #계약