'원샷원킬' 유전자약 국내 허가 잇달아…가격은 '억' 소리 2021-09-12 07:00:03

올해 개인 맞춤형 항암제 '킴리아주', 근육병(척수성 근위축증) 치료제 '졸겐스마', 유전성 망막변성 치료제 '럭스터나' 등 세 가지 유전자 치료제를 국내에서 허가받았다. 킴리아주와 졸겐스마는 각각 첨단바이오의약품 1호로 지정됐다. 이들 약은 단 한 번의 주사로 유전병을 일으키는 근본적인...

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• #원샷원킬 유전자약 #환자 #치료제 #급여 #적용 #국내

한 방에 28억…'기적의 약' 덕에 살아난 신생아 [글로벌+] 2021-06-02 09:38:17

모건과 가족은 희망을 보았다. 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마(Zolgensma)가 영국 국민보건서비스(NHS)의 승인을 받았기 때문이다. 졸겐스마는 척수성 근위축증 환자들을 위해 스위스 제약회사 노바티스가 개발한 유전자 대체 치료제다. 1회 접종에 180만 파운드(한화 약 28억 원)로 세계에서 가장 비싼 약으로 불린다....

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• #한 방에 #아서 #척수성 #근위축

'1회 투여 25억원' 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주' 허가 2021-05-28 11:39:12

척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주' 허가 국내 첨단재생바이오법 시행 후 두 번째 첨단바이오의약품 (서울=연합뉴스) 김잔디 기자 = 신생아 1만명 당 1명꼴로 발생하는 희귀질환인 척수성 근위축증(SMA)을 한번 투여로 치료할 수 있는 유전자 치료제 '졸겐스마주'(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가...

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• #1회 투여 #투여 #척수성 #근위축 #유전자 #치료제 #환자

약가 20억원, 희귀질환 유전자치료제 '졸겐스마'…국내 허가 2021-05-28 11:38:47

퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증'(SMA) 환자에게 정맥으로 일회 투여하는 치료제다. 척수성 근위축증은 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 졸겐스마주는 한 번만 맞으면 되기 때문에 환자들의 관심이 많다. 다만 초고가 의약품이기 때문에 보험급여 적용 여부가 관건이다. 졸겐스마주는...

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• #약가 20억원 #제약사 #발생

열받은 호날두가 패대기 친 완장…8,500만원에 팔려 2021-04-03 16:19:54

돈은 척수성 근육위축증을 앓는 생후 6개월 환아의 치료를 위해 사용될 예정이다. 앞서 지난달 27일 세르비아 베오그라드의 츠르베나 즈베즈다 경기장에서 열린 포르투갈과 세르비아의 카타르 월드컵 유럽 지역 예선 A조 2차전에서 포르투갈의 `캡틴` 호날두는 심판 판정에 크게 불만을 표출했다. 양 팀이 2-2로 맞선 후반...

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• #열받은 호날두가 #호날두 #완장 #예선 #월드컵

'노골' 선언에 호날두가 내던진 완장, 얼마에 팔렸을까? 2021-04-03 13:25:32

돈이 척수성 근육위축증을 앓는 생후 6개월 환아의 치료를 위해 사용될 예정이라고 덧붙였다. 지난달 27일 세르비아 베오그라드의 츠르베나 즈베즈다 경기장에서 열린 포르투갈과 세르비아의 카타르 월드컵 유럽 지역 예선 A조 2차전에서 호날두의 슛은 상대 골라인을 넘었으나 주심은 '노골' 선언을 했다. 당시 양...

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• #노골 선언에 #호날두 #완장 #경매

1회분에 28억원…영국, '세계에서 가장 비싼 약' 승인 2021-03-09 15:01:38

진 테라피(Novartis Gene Therapies)가 제조한 척수성 근육 위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'(Zolgensma)를 승인하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 졸겐스마는 1회 투여분 가격이 179만파운드(약 28억2천만원)로 세계에서 가장 비싼 약으로 알려져 있다. 영유아들의 희소 유전질환인 SMA를 치료하는 데 쓰인다. SMA는...

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• #1회분에 28억원영국 #계약 #질환 #아이

[김우섭 기자의 바이오 탐구영역] 셀리버리 “세계 유일 세포 투과 기술로 파킨슨병·코로나19 완전 정복할 것” 2020-12-11 09:47:01

적용될 수 있죠. 미국 바이오젠이 개발한 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’는 2016년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 뒤 지금까지 17억 달러어치가 팔렸습니다. 조 대표는 “유전자간섭치료제는 세포막을 투과해 핵 내부의 유전자 발현을 간섭해야 효과가 있다”며 “약물이 세포막을 연속적으로 투과할 수 있게...

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