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불치의 루게릭병, '악화냐 호전이냐' 면역세포 유형이 결정 2022-03-16 17:36:06
보통 루게릭병으로 알고 있는 '근위축성 측삭 경화증(ALS)'은 수의근(의지에 따라 움직이는 근육)을 조절하는 신경세포가 소멸해 생기는 신경 퇴행 질환이다. 환자의 약 10%가 유전적 특징을 보이기도 하지만 아직 구체적인 발병 원인은 확인되지 않았다. 왜 병이 생기는지 모르니 효과적인 치료법도 아직 개발된...
나스닥 새내기 바이오株, '치열한 옥석가리기' 진행 중[이우상의 글로벌워치] 2022-02-24 15:33:45
흐름을 보이고 있다. 근위축성 측삭 경화증(루게릭병) 등 중추신경계 질환 치료제를 개발하는 아밀릭스 파마슈티컬즈의 주가는 공모가(19달러) 대비 52.4% 급등한 28.95달러를 기록 중이다. 아밀릭스가 임상 2상 결과를 바탕으로 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)에 루게릭병 치료 후보물질(ALMX0035)에 대한 신약허가를...
헬릭스미스, 美 바이오 CEO·투자자 콘퍼런스 참가 2022-02-17 09:24:20
신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 식품의약국(FDA)은 엔젠시스의 임상적 결과들을 인정해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 현재 당뇨병성 신경병증(DPN), 근위축성 측삭경화증(ALS), 샤르코마리투스(CMT) 등을 대상으로 임상을 진행 중이다. 김선영 대표는 "다수의 빅파마들과 파트너링 미팅을...
헬릭스미스, 연구개발 부문 사외이사 차스 분트라 박사 방한 2022-02-07 13:14:50
엔젠시스는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 디옥시리보핵산(pDNA) 치료제다. 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본적인 치료를 목표한다. 엔젠시스는 미국에서 근위축성측삭경화증(ALS)에 대해 2016년 희귀의약품(Orphan Drug) 및 신속심사대상(패스트트랙)으로 지정됐다. 2018년에는...
에이비엘 '파킨슨병 치료물질' 佛 사노피에 1.3兆 수출 '잭팟' 2022-01-12 17:23:27
중인 알츠하이머 치매와 근위축성측삭경화증(루게릭병) 치료제도 이 플랫폼을 활용한다. 뇌혈관장벽을 뚫는 열쇠에 어떤 약물을 달아주느냐의 문제다. 전 세계적으로 고령 인구가 늘면서 이 같은 퇴행성 뇌질환 치료제 개발이 활발하게 이뤄지고 있다. 이상훈 에이비엘바이오 대표는 “사노피와의 기술이전 계약으로 우리가...
헬릭스미스, ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’ 참가 2022-01-06 11:59:27
미국 3-2상과 근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS) 미국·국내 2a상, 샤르코마리투스병(CMT) 국내 1·2a상 등을 진행하고 있다. 김선영 헬릭스미스 대표는 “이번 JP모건 헬스케어 컨퍼런스를 통해 다국적 제약사들과 기술이전 및 임상개발 협력 등 공동개발에 대한 논의를 적극적으로 수행할 계획”이라며 “이미 다수의...
美 대통령, 루게릭병 치료 촉진법안 서명…국내 관련 기업은? 2021-12-24 14:46:33
바이든 미국 대통령이 23일(현지시간) 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 자금 지원을 확대하는 초당적 법안에 서명했다. 바이든 대통령이 서명한 '루게릭병 치료 촉진법안'(Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act)은 이달 초 하원과 상원에서 압도적인 찬성으로 통과됐다. 이 법은 ALS...
인스템케어 “내년 헌팅턴병 줄기세포치료제 임상 1상 진입” 2021-12-20 14:14:01
루게릭병으로 알려져 있는 근위축성측삭경화증(ALS)으로 4년 간 투병했던 모친을 떠나보냈던 아픔이 있다. 당시 홍 CTO는 희귀 뇌질환 환자의 처우 개선을 위해 ‘한국ALS협회’에 들어가 환자 측 목소리를 대변하는 역할을 맡기도 했다. 2000년대 초반 황우석 전 서울대 교수 등의 연구로 인해 줄기세포가 주목을 받자,...
코아스템, ‘2022 JP모건 헬스케어 컨퍼런스’ 참가 2021-12-17 16:05:02
협력을 모색한다는 계획이다. 뉴로나타-알주는 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 줄기세포 치료제다. 2014년 식품의약품안전처로부터 조건부 품목허가를 승인받았다. 현재까지 300명 이상이 국내에서 치료받았다. 지난해 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상을 승인받아, 올 2월부터 임상을 시작했다. 총 115명 중...
"희귀유전병 임상서 효능 확인"…헬릭스미스, 신약 개발 청신호 2021-11-09 17:41:06
가능성이 높다. 헬릭스미스는 내년 초 중간 결과 확보를 목표로 당뇨병성 신경병증의 두 번째 임상 3상을 미국에서 하고 있다. 회사 관계자는 “당뇨병성 신경병증을 대상으로 한 세 번째 임상 3상의 환자판별도 최근 시작했다”며 “내년에 근위축성 측삭경화증(루게릭병)의 임상 2상 결과도 확보하는 게 목표”라고...