지트리비앤티, 소아희귀질환 임상 연내 진입 계획

지트리비앤티는 미국 자회사인 오블라토를 통해 'OKN-007'을 이용해 산재적 내재성 뇌교종(DIPG) 환자를 대상으로 연내 임상에 진입할 계획이라고 27일 밝혔다. 오블라토는 OKN-007을 교모세포종 치료제로 개발 중이다.

DIPG는 소아의 뇌간에서 발생하는 희소암이다. 보통 5~10세 사이의 어린아이에게서 발병해, 병세가 진행될수록 음식을 삼키거나 말하는 것이 어려워지며 시력을 잃기도 하는 질환이다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고 5년 이상 생존할 확률은 1%에 불과하다. 수술 및 항암제를 통한 치료가 어려워 현재로써는 방사선 치료를 통한 일시적인 효과를 기대하는 것 이외에는 치료법이 없는 상태란 설명이다.

지트리비앤티는 오클라호마의대와 협력해 DIPG 동물 효능 실험을 통해 OKN-007의 효과를 확인했다. 이번 임상은 기존 교모세포종 임상시험계획서(IND)를 이용한 임상 진입이 가능하다고 회사 측은 전했다. 올 하반기 임상에 진입할 계획이다. 미국은 소아희귀질환의 경우 한 번의 소규모 임상으로도 그 효과가 충분히 입증될 경우 미 식품의약국(FDA)가 허가를 해 주는 경우가 있다. 회사는 DIPG가 여기에 해당될 것으로 기대하고 중이다.

OKN-007은 교모세포종 임상으로 많은 안전성 및 효력 결과가 확보돼 있다. 또 DIPG는 소규모 임상(25~30명 추정)을 허가 신청이 가능할 것으로 판단돼, 임상개발에 필요한 자금은 적을 것으로 예상 중이다.

지트리비앤티 관계자는 "OKN-007은 정상 혈관·뇌 장벽(intact blood-brain barrier)을 투과하는 성질을 가지고 있어, DIPG에서 효능을 기대할 수 있는 신약후보물질"이라며 "DIPG는 미국과 유럽에 약 600명의 환자가 존재하며, 1인당 연간 약제비는 30만~50만달러 정도로 예상된다"고 말했다.

이어 "희귀 소아질환 우선심사(rare pediatric disease priority review) 대상으로 지정될 경우, 신약허가 신청 시 소아희귀질환치료신약의 허가 특례를 인정받는다"며 "또 판매허가 시 상당한 상업적 가치가 확보되는 우선심사권(PRV)를 취득할 것으로 기대된다"고 했다. 회사는 오는 5월 말까지 희귀소아질환지정을 신청할 계획이다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com