툴젠, CMT1A 치료제 개발 속도…전임상개발센터 설립

툴젠은 성남시 중원구에 전임상개발센터를 설립했다고 14일 밝혔다.

이번 전임상개발센터의 설립은 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)을 비롯해 유전자교정 치료제의 임상 진입 속도를 높이기 위한 전략이다.

툴젠은 전임상개발센터를 기존에 사용 중인 성남에 위치한 동물연구시설 인근에 설립했다. 이를 통해 연구개발의 효율성을 높인다는 것이다.

툴젠은 2016년부터 CMT1A에 대해 연구개발에 착수했다. 2018년 유럽세포유전자치료학회(ESGCT) 발표에 이어 2019년 국제학술지 뉴클레익 액시드 리서치에 연구성과를 게재했다.

CMT1A은 'PMP22' 유전자의 과발현이 원인이다. 툴젠은 크리스퍼 유전자가위를 이용해 PMP22 유전자가 발현되는 데 중요한 기능을 하는 조절 부위를 제거, 과발현을 낮추는 반영구 치료제 개발을 진행하고 있다.

회사 관계자는 "유전자교정을 이용해 CMT1A 질병의 원인이 되는 PMP22 유전자를 조절하는 전략을 수립하고 동물모델에서 검증 중"이라며 "향후 임상수탁기관(CRO)를 통해 동물 모델에서 전임상 유효성 평가를 진행할 계획"이라고 말했다.

CMT1A은 현재까지 알려진 유전성 질환 중에서 가장 발생빈도가 높은 희귀질환이다. 치료제가 없는 난치성 신경질환으로, 손발기형 근위축 감각소실 보행장애 등의 증상을 보이며 세계에 약 140만명의 환자가 있는 것으로 추산된다.

이병화 툴젠 대표는 "샤르코마리투스병 치료제 개발에 모든 역량을 집중하기위해, 올 1월 치료제사업본부의 조직을 기능별로 재편했다"며 "전임상개발센터 설립을 계기로 빠른 시간 내에 전임상 단계에 진입할 수 있기를 기대한다"고 했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com