셀리버리는 일본 다케다로부터 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 후보물질의 동물실험 최종 결과를 전달받았다고 10일 밝혔다.프리드리히 운동실조증 (FRDA)은 유전적 이상에 의한 프라탁신(FXN) 단백질의 결핍으로 발병한다. 뇌신경세포와 심장근육세포의 손상으로 10세를 전후해 보행·운동실조증이 발병해 걷지 못하게 된다. 또 비대성 심근증의 발병으로 청년기를 못 넘기고 사망에 이르는 선천적 유전질환이다.
현재 프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없다는 설명이다. 셀리버리와 다케다는 프라탁신 단백질을 뇌세포와 심장세포에 직접 보충하는 방식의 치료제를 공동 개발하고 있다. 셀리버리의 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)을 적용해 세포·조직투과성 프라탁신(CP-FXN)을 개발했다.
이번 실험은 다케다가 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 평가했다. 프라탁신 단백질 결핍 형질전환 동물이 사용됐다. 실험 결과 CP-FXN 투여 동물들은 12주차에서도 높은 생존율을 보였다. CP-FXN을 투여하지 않은 동물들은 8주차부터 시작해 12주차에 모두 사망했다.
셀리버리 공동개발 책임자는 "동일 유전병 동물모델에서 다케다가 그동안 개발해온 다른 치료제들의 효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줬다"며 "이번 결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내 기술이전 협상 및 계약의 규모를 키워줄 것으로 기대하고 있다"고 말했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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