한미약품·GC녹십자, 희귀질환 LSD 신약 공동개발 착수

한미약품은 GC녹십자와 유전성 희귀질환인 리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위한 혁신신약 공동개발 계약을 맺었다고 27일 밝혔다. 지난 2월 양해각서(MOU)를 체결한 이후 본계약이다.

LSD는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 리소좀이 알 수 없는 이유로 체내에 축적되는 희귀 질환이다. 심각한 대사질환을 유발하고 심하면 사망에까지 이른다. LSD로 인한 대사질환은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것으로 알려졌다. 국내에는 400여명의 환자가 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 'ERT(Enzyme Replacement Therapy)' 요법으로 주로 치료한다. 이 같은 1세대 치료법은 1~2주에 한 번씩 내원해 여러 시간 정맥주사를 맞아야 한다.

양사는 반감기 및 복약 편의성을 개선한 혁신신약의 공동개발을 추진한다. 한미의 장기 지속형 신약 개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 협력이 진행된다. 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 함께 수행해 시너지 효과를 극대화한다는 방침이다.

권세창 한미약품 사장은 "한미약품과 GC녹십자는 지난 2월부터 구체적인 협력을 지속해 왔다"며 "양사 역량을 극대화해 차별화된 치료제를 개발하도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 사장은 "양사 협력이 환자들 삶에 의미 있는 변화를 만들 수 있길 기대한다"며 "미충족 의료수요가 높은 분야를 중심으로 앞으로도 다양한 협력을 이어가겠다"고 했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com