뇌질환 줄기세포치료제 전문 개발기업 메디노의 ‘신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 치료제(코드명: HIEstem)’가 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.
신생아 저산소성 허혈성 뇌병증은 전 세계적으로 모든 신생아 사망의 원인 중 4분의 1에 해당하는 질병이지만, 아직까지 치료제가 개발되지 않은 상태이다.
메디노는 자사의 줄기세포치료제 HIEstem이 식약처로부터 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’에 따른 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다고 4일 밝혔다. 대상 적응증은 신생아의 뇌로 전달되는 혈류의 부족을 원인으로 뇌조직에 산소 전달이 되지 않아 발생하는 비가역적인 뇌 손상이 발생하는 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증이다.
이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 메디노는 ‘HIEstem’의 임상 2상 이후, 신속 품목허가 및 조건부 품목허가를 신청할 수 있게 됐다. 현재 ‘HIEstem’은 국내 임상 1상을 진행 중이다.
메디노에 따르면 이 후보물질은 제대에서 유래한 동종 중간엽줄기세포치료제로써, 트롬빈 전처리 과정을 통해 효능을 증진시킨 것이 특징이다. 현재 메디노는 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증을 비롯해 미숙아 뇌실내 출혈(Intraventricular Hemorrhage, IVH) 등으로 적응증을 확대해 나가고 있다.
메디노 관계자는 “신생아 저산소성 허혈성 뇌병증은 치료제 HIEstem의 개발 단계 희귀의약품 지정은 국내에서 개발하고 있는 희귀의약품 중 31번째에 해당한다”면서, “향후 저출산 시대에 미충족 수요가 높은 신생아 관련 희귀질환을 극복을 통해 국민의 삶의 질 향상 및 K-바이오 경쟁력 확보에 기여할 수 있다는데 중요한 의미가 있다”라고 말했다.
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