헬릭스미스가 최근 조기 종료한 당뇨병성 족부궤양(DFU) 임상을 실패로 받아들이는 일부 주주들의 우려를 해소하기 위해 입을 열었다.
헬릭스미스는 22일 홈페이지를 통해 DFU 임상 데이터 및 주요 사항에 대해 많은 주주들의 문의가 있다며 답변을 게재했다. 회사는 지난 17일 임상환자 모집 속도가 느려 DFU 임상 3상을 조기 종료했다고 공시했다.
이번 임상에 참여한 44명을 분석한 결과, 신경허혈성 궤양군에서 높은 완치율(63%)이 나타났다. 동맥경화도를 확인하기 위한 발목상완지수(ABI)에서는 위약군 대비 엔젠시스 투여군이 0.25 높은 수치를 보였다.
이같은 치료 효과 확인에도 조기 종료를 부정적으로 받아들이면서 헬릭스미스의 주가는 하락했다는 판단이다. 헬릭스미스 측은 적은 수의 피험자에서도 통계적으로 유의한 결과를 얻었기 때문에 향후 엔젠시스 개발 가능성은 높다고 보고 있다.
회사 관계자는 "이번 DFU 임상은 실패가 아닌 일시 중지에 가깝다"며 "일본 기업 안젠스의 경우 엔젠시스와 유사한 플라스미드 DNA를 사용한 중증하지허혈(CLI) 치료제의 시판 허가 당시 임상 환자는 40명에 그쳤다"고 말했다.
DFU 임상에서 환자 등록속도가 더딘 이유에 대해서는 환자 선정과 제외 기준을 너무 엄격하게 잡아 선별 환자 중 탈락율이 높았다고 답했다. 헬릭스미스는 재추진할 DFU 임상에서는 신경병성 궤양으로 환자를 확대하고, 선별 기간 단축 및 사전선별(pre-screening)을 도입해 탈락율을 낮출 계획이다.
또 완치율 재산정에서 3명을 제외한 것과 관련해서는 환자에 따라 궤양 부피가 최대 15만배까지 차이가 있었기 때문이었다고 설명했다. 이상치(Outlier)에 속하는 극단적인 값들은 결과값을 크게 왜곡시키기 때문에 통계학적으로 제외가 가능하다는 것이다.
헬릭스미스는 앞으로 임상 설계(프로토콜)을 재정비해 DFU 임상 3상을 다시 시작할 계획이다. 올 하반기 DFU 3상의 상세 결과 발표를 계기로 본격적으로 협력사를 구해 공동으로 실시하는 것을 우선하고 있다. 시작 후 2년 내 임상 3상을 마치고, 그 1년 뒤에는 시판허가를 목표하고 있다.
회사 관계자는 "2019년 기준 DFU 치료제품 시장 규모는 9조4000억원으로 큰데, 사실상 효과적인 치료법이 없어 미충족 의료 수요가 많다"며 "다만 지금 당뇨병성 신경병증(DPN)에 모든 자원을 투입하고 있기 때문에 자원 배분에 신중을 기하고 있다"고 했다.
한민수 기자
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