나이벡, 폐동맥고혈압 동물실험 효능 확인

나이벡은 주요 후보물질 중 하나인 폐섬유증 치료제(NIPEP-PF)가 희귀질환인 폐동맥고혈압에서도 효과가 있다는 사실을 동물실험(마우스)을 통해 확인했다고 26일 밝혔다.

실험에서는 모노크로탈린에 의해 유발된 폐동맥고혈압 동물에 역형성림프종인산화효소(ALK) 수용체에 작용하는 단백질 치료제를 투여했다. 혈관 두께 및 염증 개선을 관찰했다.

폐동맥고혈압이 유발된 쥐의 혈관두께는 정상 쥐보다 약 400% 증가했다. ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제를 투여한 결과, 정상 쥐의 혈관과 유사한 두께로 돌아왔다. 폐 조직에 존재하는 염증세포의 수도 크게 감소해 폐동맥고혈압 및 염증개선에 효과가 있다는 사실을 확인했다.

폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 전달하는 폐동맥에 이상이 발생해 압력이 상승하는 희귀 난치질환이다. 진단이 어렵고, 치명률도 높은 것으로 알려졌다. 치료가 제대로 이뤄지지 않으면 평균 2~3년 내 사망할 수 있는 질환이다. 만성폐쇄성폐질환이나, 전신홍반루푸스, 전신 경화증 등의 자가면역질환이 있는 경우에도 폐동맥고혈압의 발생 위험이 높아진다고 알려져 있다.

현재까지 승인된 치료제는 폐동맥이 좁아지는 것을 지연시키는 약물들뿐이라고 했다. 나이벡은 폐동맥고혈압이 ALK 수용체에서 발생한 돌연변이로 발생하는 점에 주목했다.

나이벡 관계자는 "ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제에 대해서는 선별 단계부터 대량생산 연구를 동시 진행해 연구기간을 크게 단축할 수 있었다"며 "이미 대량생산 공정을 수립해 내년에 전임상 독성시험을 수행하고, 임상 1상을 신청할 계획"이라고 말했다. 이어 "폐동맥고혈압 치료제에 관심이 있는 글로벌 제약사와 지난 6월 '바이오USA' 이후 지속적으로 기술에 대한 논의를 하고 있다"고 했다.

나이벡이 개발 중인 폐섬유증 치료제는 펩타이드 기반 치료제와 ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제가 있다. 펩타이드 기반 치료제는 블레오마이신으로 유도된 폐섬유증 동물에서 유효성을 입증했다. 내년 임상 1상에 진입할 계획이다. 또 폐 조직에서 유효 농도를 높이기 위해 흡입제형으로 개발 중이다.

ALK 수용체에 작용하는 단백질 치료제는 지난해 개발을 시작해 폐섬유증 파이프라인에 편입했다. 폐섬유증 동물에서 폐 조직에 침착되는 콜라겐이 감소되는 것을 확인했다.

한민수 기자