압타바이오는 파킨슨병 전문가인 미국 델라웨어대의 김용환 교수팀과 APX-NEW의 효과를 확인하고, 관련 논문을 생화학 분야 학술지인 'International Journal of Molecular Sciences' 최신호에 게재했다고 했다.
파킨슨병은 중뇌 흑질의 도파민 신경세포가 점차 사멸돼 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애 및 인지 기능에 영향을 주는 퇴행성 뇌질환이다. 주요 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적돼 단백질 집합체(루이소체)가 과도하게 쌓이는 것이다.
파킨슨병 치료제의 시장 규모는 2026년 11조원에 달할 것으로 예상된다. 그러나 증상 완화제인 레보도파 외에 치료제가 거의 없다는 설명이다.
APX-NEW는 신경세포 및 파킨슨병 동물모델에서 산화 스트레스(ROS) 저해를 통해 알파시누클레인의 축적 및 단백질 응집을 감소시켜 도파민 신경 손실 및 운동장애 개선을 확인했다.
이번 연구에 사용된 동물모델은 파킨슨병의 실제 기전에 가장 유사한 모델로, 병리학적 현상을 재현하면서 운동 및 근육 능력 감소를 유발한다고 했다.
압타바이오 관계자는 "비임상 단계의 APX-NEW가 피킨슨병 치료 효과 및 뇌혈관장벽(BBB)를 통과하는 등 유의미한 결과를 냈다"며 "항체 치료제 연구가 주류를 이루고 있는 상황에서 알파시누클레인을 저해하는 경구용 첫 저분자 화합물이 될 수 있도록 개발에 박차를 가할 예정"이라고 말했다.
한민수 기자
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