“플랫폼 기술과 임상 단계의 후보물질에 대한 연구 개발 및 기술이전에 박차를 가하겠습니다.”
조대웅 셀리버리 대표는 11일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 밝혔다.
셀리버리는 ‘약리물질 생체 내 전송기술(TSDT)’을 보유하고 있다. TSDT 플랫폼은 소수성 세포막 투과성 펩타이드(aMTD)를 이용한다. aMTD 특유의 휘어진 구조와 소수성을 띄는 성질을 이용해, 세포의 이중 지질막 구조를 통과하게 하는 기술이다.
조 대표는 “TSDT는 단백질 항체 펩타이드 핵산 저분자화합물 등 다양한 약리물질을 aMTD에 연결해 세포막을 직접 투과하고, 세포 간 연속 전송을 가능하게 해 조직 깊숙한 치료 부위까지 전달 가능하다”며 “뇌혈관장벽(BBB) 투과가 가능하고, 모든 조직을 표적할 수 있다”고 말했다.
셀리버리의 ‘AAV-TSDT’는 유전자 및 단백질 치료법을 융합한 플랫폼 기술이다. 대표적인 후보물질(파이프라인)은 파킨슨병 치료제 ‘AAV-aMTD-Parkin’이다. 셀리버리는 파킨 단백질에 TSDT를 접목해, BBB를 투과할 수 있는 재조합단백질인 ‘iCP-Parkin’을 개발했다.
Parkin 단백질은 파킨슨병의 가장 근본적인 병인인 ‘알파시뉴클레인(α-Synuclein)’을 제거하고, 산화스트레스에 의해 손상된 미토콘드리아 제거를 유도할 수 있는 단백질이다.
프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 ‘AAV-FXN-aMTD‘는 TSDT를 적용한 세포·조직투과성 aMTD-융합 Frataxin(FXN) 재조합단백질이다. 조 대표는 “현재 다케다 제약과 공동 연구개발을 진행하고 있다”며 “3단계 마일스톤 효능평가를 미국에서 진행하고 있으며, 기술이전 협의도 동시에 진행 중”이라고 했다.
세포투과성 펩타이드 치료제제인 ‘iCP-NI’의 임상 계획도 전했다. iCP-NI는 ‘인터루킨-6’, ‘인터페론-감마(IFN-γ)’, ‘티엔에프-알파(TNF-α)’ 등의 과도한 발현으로 인한 사이토카인 폭풍을 억제할 수 있다는 설명이다.
조 대표는 “현재 코로나19 치료제는 미국 폴란드 및 일본에서 주사제형 및 흡입제형으로 개발되고 있다”며 “패혈증 폐렴 및 코로나19 감염병에 대한 안전성평가시험에서 모든 독성시험을 통과해 현재 임상진입을 앞두고 있다”고 말했다.
이 외에도 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 아토피 피부염(AD)등 다양한 자가면역계 질환 치료제로 개발하고 있다고 했다.
조 대표는 “올해 코로나19 주사제형 및 흡입제형의 1상에 진입하고, 완료 이후 곧바로 2상에 진입하는 것이 목표”라며 “폐혈증과 아토피 피부염에 대한 주사제형 2상에 진입할 예정”이라고 말했다.
이같은 개발 상황을 감안할 때 이날 셀리버리가 공시한 100% 무상증자 결정은 적절한 시점에서 이뤄졌다고 조 대표는 강조했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com
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