HLB테라퓨틱스, 고셔병 유전자치료제 개발 착수

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 오블라토를 통해 열성유전질환 중 하나인 고셔병의 유전자치료제 개발에 착수했다고 3일 밝혔다. 미충족 수요가 큰 희귀질환에 대한 신약후보물질(파이프라인) 확장에 나섰다고 했다.

고셔병은 몸 속의 낡은 세포들을 없애는 데 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈(GBA)가 유전자 이상으로 결핍돼 생긴다. 글루코세레브로시데이즈가 결핍되면 낡은 세포들이 간과 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계까지 전이돼 심각한 합병증을 일으킨다고 했다. 일부 환자는 중추신경계 손상으로 죽음에 이르기도 한다.

현재까지 허가된 치료제로는 결핍된 GBA를 대체하기 위해 인위적으로 만든 GBA를 주기적으로 보충하는 효소대체요법 또는 GBA 결핍 시 생기는 글루코실세라마이드의 합성을 억제하는 기질감소 치료제가 있다고 했다. 이 두 방법은 질병의 근본적인 치료가 아닌, 정상적인 생활을 유지할 수 있도록 한다. 이에 따라 환자는 평생 치료제를 투여받아야 한다. 효소대체요법의 경우 연간 4억~5억원의 약제비가 들어 부담도 크다고 했다.

HLB테라퓨틱스가 도입한 유전자치료제는 정상적인 GBA 유전자를 세포에 전달한다. 1회 투여로 환자가 정상 GBA를 만들도록 유도해, 정상 생활을 평생 혹은 상당기간 유지하는 것이 목표다. 이번 치료제를 도입한 상대방 등 세부조건은 공개하지 않았다.

HLB테라퓨틱스는 현재 고셔병 동물모델을 통한 효능 확인을 위해 치료제 생산을 준비 중이다. 유럽 동물시험 기관과 계약 체결을 앞두고 있다고 했다. 내년 1분기까지 동물에서 효능이 확인되면, 글로벌 임상을 위한 다양한 비임상시험을 연이어 추진할 계획이다. 회사는 유전자치료제를 회사의 또다른 핵심 기술로 육성할 방침이다.

안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 "안과와 뇌교종 분야 치료제 개발에 집중해온 HLB테라퓨틱스는 암백신 치료제 개발사인 이뮤노믹테라퓨틱스 투자에 이어, 유전자치료제 개발에도 착수해 기업가치 제고에 나섰다"며 "이번에 도입한 유전자치료제가 고셔병 동물모델에서 효능을 확인하면, 다른 유전질환에도 동일 플랫폼을 활용할 것"이라고 말했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com