FDA, 아이오니스 ATTR 아밀로이드증藥 승인심사 수락

아이오니스파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제 ‘에플론테르센’의 품목허가 신청을 수락했다고 7일(현지시간) 밝혔다.

처방약허가신청자수수료법(PDUFA)에 따른 심사기일은 오는 12월 22일로 정해졌다. FDA는 수락 서신(acceptance letter)을 통해 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 언급했다. 추가 자료도 요청하지 않았다.

FDA는 허가 여부를 판단하는 데 어려움을 겪거나 쟁점이 발생하는 경우, 외부 전문가로 구성된 자문위원회 회의를 개최해 조언을 구한다. 심사 결과에 대한 해석이 나뉠 여지가 없다면 회의를 생략하기도 한다. FDA가 자문위 회의를 생략한다는 것은 허가에 긍정적인 신호로 받아들여진다.

아이오니스는 글로벌 임상 3상 연구 결과를 기반으로 에플론테르센의 허가를 신청했다. 회사는 3상 35주차 분석을 통해 치료 효과를 확인했다.

1차 유효성 평가지표인 투여 전(baseline)과 비교한 혈청 속 트랜스레틴(TTR) 농도는 위약군 대비 통계적으로 유의하게 감소했다. 치료 관련 심각한 이상반응(TEAE)은 위약에 비해 낮거나 유사했다.

ATTR 아밀로이드증은 말초신경 심장 눈 신장 중추신경 등 다양한 조직에서 TTR 아밀로이드 침착물이 부적절하게 만들어지고 응집되는 병이다. ATTR 아밀로이드증 환자는 신체 전반에 걸쳐 지속적으로 쇠약해지는 신경 손상을 경험한다. 점점 운동 기능을 상실한다. 5~15년 이내에 사망에 이른다.

에플론테르센은 TTR 단백질의 생산을 억제하는 기전의 안티센스 의약품이다. 안티센스 의약품은 특정 질병의 원인이 되는 단백질의 생성을 차단하는 약을 말한다. 에플론테르센은 매달 자가투여하는 피하주사제 제형으로 개발되고 있다.

아이오니스는 아스트라제네카와 에플론테르센을 공동 개발하고 있다. 아스트라제네카는 2021년 에플론테르센의 라틴아메리카를 제외한 지역에서의 상업화 권리를 도입했다. 아이오니스에 2억달러(약 2600억원)의 계약금 및 최대 4억8500만달러(약 6400억원)의 마일스톤(단계별기술료), 별도의 기술사용료(로열티)를 지급하는 조건이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com