신경섬유종증 1형은 NF1 유전자의 변이로 생기는 희귀 난치성 질환이다. 이 질환이 있으면 신경계 뼈 피부 등에 발육 이상이 생긴다. 발생 위치에 따라 시력·청력 손실, 통증과 마비감 등 합병증을 일으킬 수 있다.
이 질환 치료를 위해 승인 받은 약은 영국 아스트라제네카와 미국 머크(MSD)가 개발한 ’코셀루고’ 뿐이다. 미국과 국내에서 각각 2020년과 2021년에 시판 허가를 받았다. 하지만 이 치료제는 적응증이 제한적이고 약값이 비싸 신약 수요가 높다고 업체 측은 설명했다.
이번 학회 발표는 이수앱지스와 팜캐드가 공동 연구를 시작한 뒤 처음 이룬 성과다. 인공지능(AI)을 활용해 NF1 표적단백질인 MEK1·MEK2과 기존 약물 간 분자동역학적 작용기전을 구현했다는 내용을 발표할 계획이다.
두 회사는 지난해 8월 공동연구계약을 맺고 NF1 유전자 변이에 의한 신경섬유종 치료제 개발을 시작했다. 팜캐드는 AI 신약개발 플랫폼인 ‘파뮬레이터’를 활용해 최적의 후보 약물 구조를 찾았다. 이수앱지스는 약물을 합성하고 효능을 입증하는 역할을 맡았다. 이들은 다수의 후보물질군을 도출하고 선별하는 단계를 거치고 있다.
황엽 이수앱지스 대표는 “공동연구를 시작한 지 8개월 만에 신경섬유종증 약물 작용기전을 정의하고 우수한 초기 후보물질을 도출하고 있다”며 “기존 치료제보다 결합력이 우수하고 치료 효능과 안전성이 개선된 신약을 빠르게 개발할 것”이라고 말했다.
EACR은 세계 100여 개국의 학계 산업계 의료계 전문가들이 참여하는 학회다. 올해는 내달 12~15일 이탈리아 토리노에서 열린다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
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