레모넥스 “비대흉터 siRNA치료제 1상서 안전성·내약성 확인”

레모넥스는 비대흉터 치료제 ‘LEM-S401’의 임상 1상 용량증량시험 결과보고서(Clinical Study Report, CSR)를 수령했다고 12일 밝혔다.

레모넥스는 지난해 4월 식품의약품안전처로부터 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 유전자치료제 LEM-S401의 임상 1상을 승인받았다. 1상은 건강한 피험자를 대상으로 충북대병원에서 진행됐다. LEM-S401을 단회 피하주사 투여 후 안전성과 내약성 및 약동학적 특성을 비교 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단회투여, 단계적 용량증량 시험이다. 임상 결과 LEM-S401은 1상에서 우수한 안전성 및 내약성을 확인했다.

LEM-S401은 siRNA 기반의 비대흉터(hypertrophic scar)와 켈로이드성 흉터(keloid) 관련 유전자치료제다. 레모넥스가 자체 개발한 디그레더볼 약물전달기술을 적용했다. 비대흉터 및 켈로이드성 흉터는 외상 후 피부 진피 내 섬유조직이 과도하게 증식해 결정형태로 튀어나오는 질병이다. LEM-S401은 연결조직 성장인자(CTGF)의 발현을 억제함으로써 섬유화를 예방해, 흉터의 생성을 억제한다.

원철희 레모넥스 대표는 “이번 임상 결과는 회사의 차세대 약물전달 플랫폼인 디그레더볼의 인체 안전성을 증명해, 현재 개발 중인 메신저 리보핵산(mRNA) 백신과 Dual-acting RNA 유전자 치료제에도 유의미한 결과”라며 “향후 글로벌 RNA 유전자치료제 시장에서 디그레더볼 약물전달기술의 사용을 위한 글로벌 최초의 임상적 증례가 될 것”이라고 말했다.

이어 “건강한 피험자를 대상으로 한 LEM-S401의 인체 안전성 결과는 향후 디그레더볼의 mRNA 백신 및 치료제, siRNA 유전자치료제, 면역항암제 개발 및 기술이전에 활용 가능하다”며 “기존 지질나노입자(LNP)의 전신부작용 유발 및 저온유통망(콜드체인) 이슈를 해소해줄 글로벌 약물전달 플랫폼으로 사업을 확장 시킬 것”이라고 전했다.

한편 레모넥스는 빌먼린다게이츠 재단, 미국 국립보건원(NIH), 세계보건기구(WHO)가 주관한 GVIRF 포럼에 초청받아, mRNA-디그레더볼 백신 파이프라인 ‘LEM-mR203’의 전임상 결과를 공개했다. 식약처에 LEM-mR203의 임상 1상을 신청했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com