젬백스, 진행성핵상마비 치료제 전임상 결과 국제학회 발표

젬백스앤카엘은 국제 파킨슨병 및 운동장애학회(MDS)에서 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 후보물질 ‘GV1001’의 전임상 결과를 발표한다고 23일 밝혔다.

MDS는 세계 각국의 파킨슨병 및 신경 퇴행성, 신경 발달 장애 등의 진단과 치료 분야 전문가가 최신 연구 결과를 공유하는 글로벌 학회다. 올해는 오는 27일부터 31일까지 덴마크 코펜하겐에서 개최된다.

젬백스에 따르면 타우 병증 유발 동물모델(TauP301L-BiFC)에서 GV1001의 전임상시험 결과가 MDS의 최신혁신초록(Late-breaking abstract, LBA)으로 채택됐다.

LBA는 세계적인 연구자들이 심사를 통해 임상적, 과학적으로 새롭고 중요하다고 판단해 채택하는 논문 초록이다. MDS의 LBA 채택률은 25% 내외다.

이번 학회에서 젬백스는 새롭게 개발한 PSP 마우스 모델을 사용한 4R 타우 병증 실험에서 GV1001이 운동 및 인지기능에 미치는 효과를 발표한다. 4R 타우는 타우 단백질의 여러 가지 형태 중 미세소관(세포 골격)에 결합하는 부위가 4개인 타우 단백질로, PSP에서 발견된다.

LBA는 포스터 세션이 열리는 3일 동안 게시된다. 젬백스는 매일 2시간의 공식적인 발표 및 질의응답 시간을 가진다. 채택된 초록은 오는 27일 MDS 학회 공식사이트에 온라인으로 게시된다. MDS 저널(Movement Disorders)의 증보판(supplement)으로 온라인 출판될 예정이다.

젬백스는 국내 최초로 희귀질환인 PSP 정복에 도전하고 있다. 서울시 보라매병원을 비롯해 5개 기관에서 PSP 임상 2상을 진행 중이다. 내년 미국 식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA)에 2상을 신청하는 등 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다.

젬백스 관계자는 “세계적인 학회가 GV1001의 PSP 전임상 연구 결과에 대해 그 혁신성을 인정했다”며 “현재 진행 중인 PSP 임상 2상에 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com