나이벡이 미국 ‘사렙타테라퓨틱스’와 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’ 적용을 위한 물질이전(MTA) 및 물질평가계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 이번 MTA 체결로 나이벡의 약물전달플랫폼 기술이 유전자 치료제 분야로 확대될 것으로 예상된다.
이번 계약에 따라 나이벡은 ‘NIPEP-TPP’와 메신저리보핵산(mRNA)을 융합한 나노복합체를 사렙타에 전달할 계획이다. 나이벡은 해당 나노복합체의 세포실험과 동물실험도 진행한다. 이를 통해 골격근, 심장, 횡격막 등 표적 조직 대한 치료효과를 검증할 방침이다.
사렙타는 나이벡으로부터 이전받은 나노복합체를 개발 중인 근이영양증 치료제에 적용할 것으로 예상된다. 사렙타는 올해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 로슈와 공동 연구개발한 ‘뒤셴근이영양증(DMD)’ 치료제 ‘SRP-9001’에 대한 가속 승인을 받았다. DMD 유전자 치료제로는 세계 최초다.
DMD는 성염색체인 X염색체의 ‘디스트로핀(dystrophin)’ 유전자 이상으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 근육 형성에 꼭 필요한 단백질인 기능성 디스트로핀을 만들지 못하기 때문에 점차 근육이 분해된다. 남자아이 3500명 중에 1명 꼴로 발생하는 데 아직 효과적인 치료제가 없어 20세 전후 대부분 사망한다.
나이벡 관계자는 “사렙타는 개발 중인 다양한 유전자 치료제의 효능을 극대화하기 위해 나이벡의 약물전달플랫폼 기술에 이전부터 많은 관심을 표명해 왔다”며 “나이벡은 이미 NIPEP-TPP에 mRNA, 짧은간섭리보핵산(siRNA) 등 유전자를 합성하는 연구를 상당 기간 진행해 왔기 때문에 유전자 치료제에 빠르게 적용할 수 있을 것으로 예상한다”고 말했다.
사렙타는 정밀의학 기반 희귀 유전자치료제 개발 전문 회사다. 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있으며 DMD, 사지거들근이영양증(LGMD) 등 다양한 근이영양증 치료제를 개발하고 있다.
이영애 기자 0ae@hankyung.com
관련뉴스
