알지노믹스, 희귀망막질환 유전자치료제 후보물질 호주 임상 곧 개시

유전자치료제 개발사 알지노믹스가 희귀 망막질환 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’가 호주 임상 진입을 위한 9부 능선을 넘었다.

알지노믹스는 유전성 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제 후보물질 RZ-004이 호주 유전기술규제처(OGTR)로부터 심의를 승인 받았다고 16일 밝혔다.

호주는 일반적인 의약품이 아닌 유전자치료제의 경우 임상계획승인 사전단계로 OGTR의 심의를 받도록 돼있다. 알지노믹스 관계자는 “임상 1상 진입을 위한 RZ-004의 안전성 및 환경위해성 평가가 완료되었다는 의미”라고 설명했다.

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지며, 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다.

RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA 교정 플랫폼기술(트랜스스플라이승 리보자임)을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신 리보핵산(RNA)을 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력손상 억제 및 시력회복을 유도한다.

홍성우 알지노믹스 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등으로 유전성 안과질환의 초기 임상개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”며 “호주를 시작으로 미국 및 유럽으로 임상개발 국가를 확대해 나갈 예정”이라 했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-004가 대상으로 하는 질환은 승인 받은 치료제가 전무할 뿐만 아니라 개발중인 치료제도 거의 없는 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 신속히 개발하겠다”고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com