박셀바이오 "신약 후보물질 'Vax-NK' 조건부 허가 상반기 판가름 날 것"

이제중 박셀바이오 대표(사진)가 2020년 기업공개(IPO) 후 5년 차에 접어든 박셀바이오의 새해 청사진을 16일 공개했다. 면역세포 중 한 종류인 NK세포를 이용한 선도 후보물질 ‘Vax-NK’가 식품의약품안전처 조건부허가를 받고, 세계 첫 동물면역항암제 ‘박스루킨’을 출시해 매출을 내는 게 이 대표가 그리는 올해 ‘최적의 그림’이다.

○조건부승인 갈림길에 서는 Vax-NK

박셀바이오는 지난해 9월 간세포암 환자를 대상으로 Vax-NK 임상 2a상을 마쳤다. 간암 환자를 위한 표준치료법 중 하나인 간동맥 내 항암주입요법(HAIC) 후 5회씩 두 번 Vax-NK를 투여하는 임상이었다. 충분한 추적조사를 마친 뒤 결과를 분석한 최종보고서를 오는 3~5월 식약처에 전달할 예정이다. 식약처는 최종보고서를 근거로 조건부승인 여부를 판단하게 된다.

이 대표는 임상 데이터에 대해 자신하는 분위기였다. 다른 간세포암 치료법 대비 Vax-NK가 모든 효능 평가지표에서 앞섰기 때문이다.

업계가 보는 Vax-NK 임상 데이터상의 약점은 적은 환자 수다. 임상 1상에서 11명, 임상 2a상에서 16명이 임상에 참여했다. 식약처 허가를 받기 위해선 대조군이 필요하지 않겠느냐는 시각도 있다. 이 대표는 “식약처의 결정에 따라 소라페닙이나 HAIC요법 또는 최근 널리 쓰이는 티쎈트릭+아바스틴 병용요법을 대조군으로 하는 추가 임상도 고려하고 있다”고 덧붙였다.

○2.5세대 Vax-NK도 출격 준비

박셀바이오는 NK세포의 순도와 품질을 높인 2.5세대 Vax-NK의 출격도 준비하고 있다. 앞서 간세포암 치료 목적으로 임상을 한 Vax-NK는 2세대다. 2.5세대의 가장 큰 차별점은 세포치료제의 더 긴 수명이다. 이 대표는 “2.5세대는 2세대 대비 세포의 수명과 직결되는 ‘텔로미어’가 더 길다”며 “체내에서 더 오래 생존할 수 있고, 더 장기간 암을 억제하는 효과를 기대할 수 있다”고 말했다. 2.5세대 Vax-NK는 진행성 췌장암 환자를 대상에서 첫 임상 데뷔가 예상된다. 박셀바이오는 지난해 7월 췌장암 치료 목적으로 Vax-NK에 대한 임상 2a상 시험계획(IND)을 식약처에 제출했다. 식약처의 IND 승인 시점이 변수이긴 하나 업계는 늦어도 하반기에는 임상을 시작할 수 있을 것으로 보고 있다.

○CAR-T, ADC-NK 등 신기술 대기 중

이 대표는 Vax-NK에 이은 다음 세대 먹거리에 대해서도 소개했다. 가장 개발 진도가 빠른 건 다발골수종 치료를 위한 B세포성숙항원(BCMA) 키메릭 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 연내 임상 개시를 노리고 있어, 이 대표가 그리는 올해의 청사진에 포함됐다. 국내엔 얀센의 BCMA CAR-T ‘카빅티’가 승인돼 있지만 아직 출시되지 않은 상태다. 환자 맞춤형의 자가 세포치료제여서 카빅티를 만들려면 해외에 있는 세포치료제 제조시설을 이용해야 한다.

미국 벤처기업인 코리아테라퓨틱스와 공동개발 중인 ADC-NK도 새로운 먹거리다. 암항원을 표적하는 항체에 화학항암제를 붙인 ADC를 NK세포치료제와 연결하려는 시도다. 위암 및 유방암 환자에게서 발견되는 HER2 항원을 표적으로 개발하고 있다.

박셀바이오는 지난해 유상증자로 약 700억원을 확보해 한동안 임상개발에 집중할 수 있게 됐다. 박셀바이오는 동물 면역항암제 ‘박스루킨15’와 동물 면역기능보조제 ‘골드뮨’으로 매출을 확대해 나가며 사업동력을 강화하겠다는 계획이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com