젬백스, 진행성핵상마비 美 임상 2상 시험계획 FDA 승인

젬백스앤카엘은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘GV1001’의 진행성핵상마비(PSP) 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 13일 밝혔다.

PSP는 파킨슨병과 유사한 증상이 나타나 파킨슨증후군 중 하나로 분류된다. PSP는 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고 파킨슨병의 기존 치료제에도 잘 반응하지 않는다. 아직 PSP를 적응증으로 승인된 약은 없어 근본 치료제에 대한 미충족 수요가 존재한다.

젬백스는 임상 2상을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인할 예정이다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여한다. 임상은 30~40개 기관에서 진행된다. 향후 영국과 유럽의약품청(EMA)에서의 IND 신청도 계획하고 있다.

젬백스는 이미 국내에서 PSP 임상 2상을 진행하고 있다. 지난 6월 첫 환자를 등록했다. 지금까지 전체 대상자의 79%인 59명의 환자 등록을 마쳤다.

GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약이다. 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려졌다. 젬백스는 GV1001의 PSP 전임상시험에서 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에 대해 통계적으로 의미 있는 효능을 확인했다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 뇌 내 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전이 확인된 신약후보물질”이라며, “GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 했다.

젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 국내 희귀·필수의약품센터에서 지정 추천서를 발급받아 식품의약품안전처에 희귀의약품 지정을 신청했다. 희귀의약품에 지정되면 국내 2상에서 유효성을 확인한 후 조건부 신약 신청을 통해 상업화할 수 있다. 젬백스는 향후 미국 등 해외에서도 GV1001의 희귀의약품 지정을 위한 절차를 진행할 예정이다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com