젬백스, GV1001 글로벌 알츠하이머 임상 2상 환자모집 완료

젬백스앤카엘이 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 글로벌 임상 2상 시험 환자 모집을 마쳤다고 12일 발표했다.

이번 임상시험에는 미국에서 83명, 유럽에서 116명으로 총 199명 환자가 등록됐다. 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자에는 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 GV1001의 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 환자의 인지능력과 행동을 평가하는 ADAS-cog 평가척도다.

젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받았으며 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.

알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환이다. 신경세포 등 뇌에서의 세포간 소통능력이 손상되 발생하며, 염증반응, 뇌세포 사멸 등으로 이어져 일상생활 기능을 점진적으로 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물이 시판됐으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 앞선 임상 1상에서 부작용과 이상반응이 나타나지 않았다”며 “알츠하이머의 원인이 되는 아밀로이드 베타 단백질과 타우단백질의 응축을 막는 작용기전을 갖고 있다”고 했다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(GnRHR)에 결합해 미세아교세포와 성상세포를 직접 조절하는 기전도 입증했다.

이 관계자는 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라며 “안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 마쳤으며 연내 모든 환자의 투약이 마무리될 예정이다. 아울러 FDA의 임상 2상 시험계획(IND)도 승인받았다. 미국과 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다.
이우상 기자 idol@hankyung.com