41억원짜리 첨단 유전자치료제 '리프제니아' 곧 세계 첫 환자투약 할 듯

7일 업계에 따르면 겸형 적혈구 빈혈증 치료를 위한 세포유전자치료제 ‘리프제니아’로 치료 받는 환자가 곧 나올 전망이다.

리프제니아의 개발사 블루버드바이오는 치료를 희망하는 환자의 세포를 처음으로 채취했다고 6일(미국 시간) 밝혔다.

회사에 따르면 리프제니아 치료를 받을 수 있는 미국내 60개 치료 센터 중 워싱턴DC 소재 국립어린이병원에서 첫 환자가 나왔다. 채취한 조혈모세포에 정상적인 헤모글로빈을 생산하는 치료용 유전자를 바이러스로 삽입한 뒤 다시 환자에 재이식될 예정이다.

겸형 적혈구 빈혈증은 아프리카 출신 흑인에게 주로 나타나는 희소 유전병이다. 적혈구내 헤모글로빈 단백질에 생긴 이상으로 체내에서 산소가 제대로 운반되지 못한다. 또 비정상적으로 모양이 변한 적혈구가 혈관을 막아 혈관폐색을 일으키면 쇼크로 사망할 위험성이 있다.

리프제니아는 ‘카스게비’와 함께 지난 1월 한날 한시에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 겸형 적혈구 빈혈증 치료제다. 하지만 카스게비가 크리스퍼 유전자교정 기술을 접목한 세계 첫 인체의약품으로 조명을 받으면서 리프제니아는 상대적으로 대중에게 알려지지 못했다.

치료비용 또한 카스게비(29억원)보다 비싼 41억원으로 책정돼 가격경쟁력이 상대적으로 부족한 것이 아니냐는 지적이 나오기도 했다. 경쟁의약품 대비 비싼 치료비용 때문에 보험 적용이 어려워지는 것이냐는 우려도 있었으나 블루버드바이오는 미국 주요 보험사와 보험금 지급 논의를 마쳤다고 밝히기도 했다.

시장 침투 속도는 카스게비가 소폭 더 빠르다는 평가가 나온다. 업계에 따르면 카스게비 개발사인 버텍스 파마슈티컬스는 지난달 기준 환자 5명을 확보해 조혈모세포를 채취했다. 생산과 품질 검증을 마치는 되는대로 치료가 진행될 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com