한국노바티스주식회사 (대표이사 피터 야거)의 길레니아 (성분:핀골리모드)’가 재발-이장성 다발성경화증(RRMS: Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis) 치료제로 식품의약품안전청의 승인을 받았다.
최초의 경구용 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’는 일본미츠비시 타나베 제약사로부터 라이센스 받아 개발한 약물로, 중추신경계에서 면역체계 공격을 줄이는 새로운 계열인 스핑고신 1-인산 수용체 조절자이다.
이번 식약청의 승인은 길레니아에 대한 두 건의 제3상 임상연구결과를 바탕으로 이루어졌다.
1년간 1,292명의 재발-이장성 다발성경화증 환자들을 대상으로 1년간 진행한 TRANSFORMS 임상연구에서 길레니아는 기존 치료제인 인터페론 베타1a IM (근육주사)에 비해 연간재발률이 52% 감소(p<0.001)1 하였으며 뇌 위축비율도 현저히 감소한 것으로 나타났다. (0.31% versus 0.45%; p<0.001)1. <br>
한편 2년간 1,272명의 재발성 다발성경화증 환자들을 대상으로 진행된 대규모 제3상 임상연구인 FREEDOMS 연구결과, 길레니아 0.5mg 치료군에서 일차유효성 평가기준인 연간재발률이 위약대비 54% (p<0.001) 감소하였을 뿐만 아니라 장애 진행위험율의 경우 위약대비 치료 3개월 후 30% (p<0.05), 치료 6개월 후 37% 감소한 것으로 나타났다. <br>
두 건의 임상연구결과는 지난해 뉴잉글랜드오브메디신(NEJM) 지에 게재된 바 있다.
한국노바티스 대표이사 피터야거 사장은 “이번 식약청 승인으로 국내 다발성 경화증 환자들도 혁신적인 경구용 치료제를 사용할 수 있게 된 것은 매우 고무적인 일”이라면서 “길레니아는 연구결과에서 입증된 그 효과와 안전성을 바탕으로 재발-이장성 다발성경화증 환자와 의료진 모두에게 새로운 치료옵션을 제공할 것”으로 전망했다.
다발성경화증은 뇌와 척수를 포함한 중추신경계의 섬유신경을 보호하는 수초(myelin sheath)에 손상이 생겨서 발생하는 중추신경계의 자가면역질환이다. 수초는 신체 여러 부위에 신경전달을 담당하는 중추신경계의 신경섬유를 감싸서 보호하는 지방물질로 뇌와 신체 각 부위 간 신경자극 전도를 신속하게 할 수 있도록 역할을 한다. 면역체계의 이상으로 이러한 수초가 손상되어 신경자극의 전도속도를 감소시키거나 차단함으로써 다양한 다발성경화증 증상이 나타나게 된다. 특히 재발-이장성 다발성경화증은 다발성 경화증의 가장 일반적인 형태로 급성 발병 후 증세의 완화와 재발이 반복적으로 나타나는 것이 특징이다.
길레니아가 어떠한 작용을 하는지 정확히 알려져 있는 것은 아니나, 림프구에 있는 스핑고신 1-인산 수용체(S1PR) 와 결합해 백혈구 (림프구)를 림프절에 잔류시킴으로써 중추신경계에 도달하지 못하게 한다. 따라서 중추신경계로 이동하여 수초를 공격하고 손상시키는 백혈구의 수가 감소한다. 길레니아의 복용을 중지하게 되면 수 일 내 체내 백혈구 수가 증가하기 시작해 1-2개월 후엔 정상치로 돌아가게 된다.
만성적, 진행성 질환인 다발성경화증은 환자들의 장애를 유발하며 미국에서 40만 명 이상, 전세계적으로 210만 명 이상의 환자가 앓고 있다. 보통 다발성경화증은 20대에서 50대 사이의 청년층에서 주로 발병하며 남성보다는 여성의 발병률이 높다. 국내에서는 10만 명 당 3.5~3.6명이 발병하는 것으로 보고되었다.
길레니아는 국내를 포함하여 미국, 캐나다, 유럽연합, 호주, 스위스 등을 포함하여 35개 국에서 사용허가를 받았다.
최초의 경구용 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’는 일본미츠비시 타나베 제약사로부터 라이센스 받아 개발한 약물로, 중추신경계에서 면역체계 공격을 줄이는 새로운 계열인 스핑고신 1-인산 수용체 조절자이다.
이번 식약청의 승인은 길레니아에 대한 두 건의 제3상 임상연구결과를 바탕으로 이루어졌다.
1년간 1,292명의 재발-이장성 다발성경화증 환자들을 대상으로 1년간 진행한 TRANSFORMS 임상연구에서 길레니아는 기존 치료제인 인터페론 베타1a IM (근육주사)에 비해 연간재발률이 52% 감소(p<0.001)1 하였으며 뇌 위축비율도 현저히 감소한 것으로 나타났다. (0.31% versus 0.45%; p<0.001)1. <br>
한편 2년간 1,272명의 재발성 다발성경화증 환자들을 대상으로 진행된 대규모 제3상 임상연구인 FREEDOMS 연구결과, 길레니아 0.5mg 치료군에서 일차유효성 평가기준인 연간재발률이 위약대비 54% (p<0.001) 감소하였을 뿐만 아니라 장애 진행위험율의 경우 위약대비 치료 3개월 후 30% (p<0.05), 치료 6개월 후 37% 감소한 것으로 나타났다. <br>
두 건의 임상연구결과는 지난해 뉴잉글랜드오브메디신(NEJM) 지에 게재된 바 있다.
한국노바티스 대표이사 피터야거 사장은 “이번 식약청 승인으로 국내 다발성 경화증 환자들도 혁신적인 경구용 치료제를 사용할 수 있게 된 것은 매우 고무적인 일”이라면서 “길레니아는 연구결과에서 입증된 그 효과와 안전성을 바탕으로 재발-이장성 다발성경화증 환자와 의료진 모두에게 새로운 치료옵션을 제공할 것”으로 전망했다.
다발성경화증은 뇌와 척수를 포함한 중추신경계의 섬유신경을 보호하는 수초(myelin sheath)에 손상이 생겨서 발생하는 중추신경계의 자가면역질환이다. 수초는 신체 여러 부위에 신경전달을 담당하는 중추신경계의 신경섬유를 감싸서 보호하는 지방물질로 뇌와 신체 각 부위 간 신경자극 전도를 신속하게 할 수 있도록 역할을 한다. 면역체계의 이상으로 이러한 수초가 손상되어 신경자극의 전도속도를 감소시키거나 차단함으로써 다양한 다발성경화증 증상이 나타나게 된다. 특히 재발-이장성 다발성경화증은 다발성 경화증의 가장 일반적인 형태로 급성 발병 후 증세의 완화와 재발이 반복적으로 나타나는 것이 특징이다.
길레니아가 어떠한 작용을 하는지 정확히 알려져 있는 것은 아니나, 림프구에 있는 스핑고신 1-인산 수용체(S1PR) 와 결합해 백혈구 (림프구)를 림프절에 잔류시킴으로써 중추신경계에 도달하지 못하게 한다. 따라서 중추신경계로 이동하여 수초를 공격하고 손상시키는 백혈구의 수가 감소한다. 길레니아의 복용을 중지하게 되면 수 일 내 체내 백혈구 수가 증가하기 시작해 1-2개월 후엔 정상치로 돌아가게 된다.
만성적, 진행성 질환인 다발성경화증은 환자들의 장애를 유발하며 미국에서 40만 명 이상, 전세계적으로 210만 명 이상의 환자가 앓고 있다. 보통 다발성경화증은 20대에서 50대 사이의 청년층에서 주로 발병하며 남성보다는 여성의 발병률이 높다. 국내에서는 10만 명 당 3.5~3.6명이 발병하는 것으로 보고되었다.
길레니아는 국내를 포함하여 미국, 캐나다, 유럽연합, 호주, 스위스 등을 포함하여 35개 국에서 사용허가를 받았다.
관련뉴스
