HLB테라퓨틱스가 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 미국, 유럽 임상 3상 준비에 돌입키로 하고, 글로벌 안과 전문 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결했다고 18일 밝혔다.
안과 질환은 통상 2번의 반복적 임상결과가 요구되는데 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행함으로써 총 임상소요기간을 1개의 임상 3상 기간과 거의 동일하게 대폭 단축시킨다는 계획이다. 이번에 진행되는 3상 임상은 각각 신경영양성각막염 환자 약 60명을 대상으로 HLB테라퓨틱스의 신약물질 `RGN-259`를 투여하는 방식으로 진행된다.
RGN-259의 약효물질 티모신 베타 4(Tβ4)는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등 다양한 기전을 가지고 있어 안과질환에 효능을 보이는 후보물질이다.
과거 신경영양성각막염에 대한 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에도 불구하고 유의미한 p-value를 확인했으나, 자금 부족으로 임상을 일시 중단한 바 있다.
HLB그룹이 동사를 인수한 후, 신약 성공 가능성이 높은 후보물질로 판단해 이번에 2개의 임상을 동시 진행한다는 방침이다.
대표적 안과질환인 안구건조증의 경우 환자가 느끼는 증상(symptom)과 의사가 판단하는 징후(sign) 지표를 모두 만족해야 하는 어려움이 있는 반면, 신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)가 `완전한 치료(complete healing)`로 명확해 신약물질의 약효와 안전성이 입증될 경우 빠른 승인이 가능한 적응증이다.
현재 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만달러가 넘어 환자 부담이 매우 큰 실정이다. 이번에 리젠트리와 계약을 체결한 CRO가 옥서베이트의 임상에 참여한 바 있어 이 분야에 대한 임상 경험과 전문성을 확보하고 있다는 점도 이번 임상에 대한 기대감을 높이고 있다.
신경영양성각막염은 미국 내 연간 2만명 정도의 환자가 발생하고 있어 희귀질환으로서는 비교적 큰 시장을 형성하고 있다.
한편 HLB테라퓨틱스가 별도로 진행 중인 안구건조증 추가 임상(ARISE-4)의 경우 오는 10월경 미국 식품의약국(FDA)에 프로토콜 특별평가제도(SPA)를 신청할 계획이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜과 통계분석계획을 FDA측 구성원들과 같이 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 임상성공의 가능성을 높일 수 있다.
회사는 FDA의 안과 Division으로부터 SPA를 통한 공동작업에 적극 협력할 의사가 있다는 의견을 받은 바 있다고 밝힌 바 있다. 따라서 회사는 ARISE-4는 이미 완료한 3번의 안구건조증 임상 3상 스터디들과는 임상전략적 측면에서는 매우 차별화된 디자인이 될 것으로 기대하고 있다.
안기홍 HLB테라퓨틱스 대표는 "HLB테라퓨틱스가 HLB계열로 편입된 후 단기목표로 영업이익의 실현을, 그리고 중기목표로 신약의 상업화 단계 조기진입을 계획했다"며 "2022년 영업이익은 달성 가능한 단계에 진입한 바 이제 가능성 높은 희귀질환 적응증에 개발 자금을 신속히 투입해 신약의 상업화 가능성을 높여 나갈 것"이라고 강조했다.
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