월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛입니다. 오늘의 키워드는 ‘유전자 가위’인데요. 유전자 가위의 기본적인 작동 원리는 표적 위치의 DNA를 정확하게 절단하는 것에서 시작됩니다. 비정상적인 유전자를 잘라내고, 이를 이어 붙이거나 새 유전자 조각을 끼워넣는 등 편집할 수 있는 기술인건데요. 따라서 치료가 어려웠던 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 기술이라는 평가를 받으면서 각광받고 있습니다.
미국 FDA는 현지시각 8일, 즉 지난 금요일, 미국의 버텍스 파마슈티컬스와 스위스의 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동으로 개발한 ‘겸상 적혈구 빈혈증’ 치료제의 허가 심사를 승인했다고 밝혔습니다. 제품명은 ‘카스거비’이고요. 미국명으로는 ‘엑사셀’입니다. 이 치료제에는 유전자 가위 기술 중에서도 '꿈의 기술'로 불리는 3세대 '크리스퍼 카스 나인' 유전자 가위 기술이 적용됐고, 이는 문제가 생긴 DNA 부위를 찾은 후 카스 나인으로 절단해서 적혈구의 건강한 헤모글로빈을 증가시키는 방식입니다. 이처럼 현대 의학의 질병 정복에 새로운 패러다임이 열릴 거란 전망이 나오는 유전자 가위 기술을 이용한 치료제가 미국 FDA의 승인을 받은 건 이번이 처음인데요.
해당 발표 이후 치료제를 개발한 크리스퍼 세러퓨틱스는 금요일 장에서 급등하며 52주 신고가를 경신했습니다. FDA가 같은 병에 대한 또 다른 방식의 유전자 치료제인 ‘리프게니아’를 승인하면서 주가가 밀리긴 했는데요. 그럼에도 크리스퍼 세러퓨틱스는 올해 들어 현재까지 60% 가까이 상승했습니다.
글로벌 IB들도 크리스퍼 세러퓨틱스에 대해 대체로 우호적인 투자 의견을 제시했습니다. 12월 8일 FDA 승인과 함께, 미주호와 트루이스트, 니덤 모두 투자의견을 제시했는데요. 세 증권사 모두 기존의 매수 의견을 유지했습니다. 미주호 만이 목표가도 제시했는데요. 82달러로 제시했습니다. 8일 크리스퍼 세러퓨틱스가 52주 신고가를 경신했을 때는 주가가 76달러 선까지 상승한 바 있습니다. 현재는 66달러 선에서 거래되고 있습니다.
또, 공동 개발사인 버텍스 주가 역시 금요일 장에서 1% 하락 했는데요. 올해 들어 현재까지 주가가 20% 이상 상승한 만큼, 이미 유전자 가위 치료제에 대한 기대감이 주가에 선반영 됐다고 볼 수 있습니다. 특히 카스게비는 지난달에 이미 영국 당국으로부터 승인을 받았기 때문에 FDA 승인도 거의 확실시된 상태였고, 이번 승인이 단기적인 주가 상승 촉매가 되기에는 부족했다는 해석이 나오고 있습니다.
외신들 반응도 살펴보겠습니다. 우선 CNN은 겸상 적혈구 빈혈증으로 고통받고 있는 사람들이 미국에서만 약 10만 명에 달할 것이라는 수치를 언급하며, FDA의 이번 승인이 이들에게 희망을 가져다주었다고 보도했습니다. 블룸버그 역시 첫 번째 크리스퍼 유전자 가위 치료제가 유전자 편집 기술 혁명의 시작점이라고 평가했습니다. 이 기술의 가장 큰 잠재력은 문제가 있는 유전자 코드를 몸 안에서 고칠 수 있는 점에 있다면서, 의료 기술의 획기적인 이정표라고 평가했습니다.
다만, 외신들은 새로운 치료법이 나왔다고 해서 모든 사람이 혜택을 누릴 수 있는 건 아니라고 지적했습니다. 우선 치료에 필요한 비용이 적지 않기 때문인데요. 유전자 편집에만 220만 달러, 우리 돈으로 약 29억원의 비용이 들고요. 또, 치료를 위해 막대한 시간도 필요합니다. 그럼에도 이 같은 치료법은 불치병으로 여겨지던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게는 새로운 희망이 될 것으로 보인다고 덧붙였습니다.
그렇다면 이 유전자 가위 치료 기술, 앞으로의 전망은 어떻게 될까요? 글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치에 따르면, 세계 유전자 편집 시장 규모는 올해 80억 4천만 달러에서 연평균 15.7% 성장해 2032년에는 299억 3천만 달러에 달할 것으로 전망되고 있습니다. 또, 현재 승인을 받은 카스거비는 겸상 적혈구 빈혈증 치료용이지만, 가이드 RNA가 가리키는 표적 유전자를 바꿔서 설정할 수 있습니다. 그렇게 되면 다양한 질병에 크리스퍼 유전자 가위를 응용할 수 있는데요.
유전자 편집 기술을 적용할 수 있는 분야도 다양합니다. 현재 혈액 질환, 암, 중추신경계 질환 등 다양한 분야에 적용하기 위한 연구가 진행 중이고요. 후속 임상 시험들도 활발하게 진행 중인데요. 헬스케어 컨설팅 업체 아이큐비아에 따르면, 전 세계적으로 20개 기업에서 39건의 임상이 진행되고 있는데요. 특히 혈액학과 항암 분야가 많은 걸로 나타났습니다. 또 진행중인 임상의 약 59%는 1상 단계인 것으로 파악되고 있습니다.
크리스퍼 유전자 가위는 최신 기술인지라 선두그룹과 격차가 크게 벌어지지 않은 만큼 많은 기업들의 연구가 활발한데요. 먼저, 우리나라 바이오 기업 툴젠은 유전자 가위 관련 특허를 다수 보유하고 있습니다. 툴젠은 이 기술을 적용해서 희소 질환인 샤르코 마리 투스병 치료제를 개발 중에 있고요. 국내기업 진코어 역시 유전자 가위 플랫폼으로 신경세포 기능 저하를 치료하는 기술을 개발할 계획입니다. 아스트라제네카는 자회사인 알렉시온을 통해 지난해 10월, 유전자 편집 전문 업체 로직 바이오를 6800만 달러에 인수했습니다. 일라이릴리는 빔테라퓨틱스가 보유한 버브테라퓨틱스의 유전자 편집 약물 옵션 권리를 사들이기도 했습니다.
이렇게 오늘 월렛에서는 유전자 가위 기술에 대해서 알아봤습니다. 유전자를 직접 다루는 신기술이다보니 적절한 규제를 병행하되 개발을 늦추지 말아야 한다는 시각과, 어떤 부정적 영향이 생길지 모르니 조심스럽게 발전시켜야 한다는 목소리가 공존하는 상황인데요. 인류가 DNA를 고쳐 질병을 직접 치료하는 시대는 어떤 모습일지 기대됩니다. 지금까지 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛이었습니다.
조윤지 외신캐스터
미국 FDA는 현지시각 8일, 즉 지난 금요일, 미국의 버텍스 파마슈티컬스와 스위스의 크리스퍼 세러퓨틱스가 공동으로 개발한 ‘겸상 적혈구 빈혈증’ 치료제의 허가 심사를 승인했다고 밝혔습니다. 제품명은 ‘카스거비’이고요. 미국명으로는 ‘엑사셀’입니다. 이 치료제에는 유전자 가위 기술 중에서도 '꿈의 기술'로 불리는 3세대 '크리스퍼 카스 나인' 유전자 가위 기술이 적용됐고, 이는 문제가 생긴 DNA 부위를 찾은 후 카스 나인으로 절단해서 적혈구의 건강한 헤모글로빈을 증가시키는 방식입니다. 이처럼 현대 의학의 질병 정복에 새로운 패러다임이 열릴 거란 전망이 나오는 유전자 가위 기술을 이용한 치료제가 미국 FDA의 승인을 받은 건 이번이 처음인데요.
해당 발표 이후 치료제를 개발한 크리스퍼 세러퓨틱스는 금요일 장에서 급등하며 52주 신고가를 경신했습니다. FDA가 같은 병에 대한 또 다른 방식의 유전자 치료제인 ‘리프게니아’를 승인하면서 주가가 밀리긴 했는데요. 그럼에도 크리스퍼 세러퓨틱스는 올해 들어 현재까지 60% 가까이 상승했습니다.
글로벌 IB들도 크리스퍼 세러퓨틱스에 대해 대체로 우호적인 투자 의견을 제시했습니다. 12월 8일 FDA 승인과 함께, 미주호와 트루이스트, 니덤 모두 투자의견을 제시했는데요. 세 증권사 모두 기존의 매수 의견을 유지했습니다. 미주호 만이 목표가도 제시했는데요. 82달러로 제시했습니다. 8일 크리스퍼 세러퓨틱스가 52주 신고가를 경신했을 때는 주가가 76달러 선까지 상승한 바 있습니다. 현재는 66달러 선에서 거래되고 있습니다.
또, 공동 개발사인 버텍스 주가 역시 금요일 장에서 1% 하락 했는데요. 올해 들어 현재까지 주가가 20% 이상 상승한 만큼, 이미 유전자 가위 치료제에 대한 기대감이 주가에 선반영 됐다고 볼 수 있습니다. 특히 카스게비는 지난달에 이미 영국 당국으로부터 승인을 받았기 때문에 FDA 승인도 거의 확실시된 상태였고, 이번 승인이 단기적인 주가 상승 촉매가 되기에는 부족했다는 해석이 나오고 있습니다.
외신들 반응도 살펴보겠습니다. 우선 CNN은 겸상 적혈구 빈혈증으로 고통받고 있는 사람들이 미국에서만 약 10만 명에 달할 것이라는 수치를 언급하며, FDA의 이번 승인이 이들에게 희망을 가져다주었다고 보도했습니다. 블룸버그 역시 첫 번째 크리스퍼 유전자 가위 치료제가 유전자 편집 기술 혁명의 시작점이라고 평가했습니다. 이 기술의 가장 큰 잠재력은 문제가 있는 유전자 코드를 몸 안에서 고칠 수 있는 점에 있다면서, 의료 기술의 획기적인 이정표라고 평가했습니다.
다만, 외신들은 새로운 치료법이 나왔다고 해서 모든 사람이 혜택을 누릴 수 있는 건 아니라고 지적했습니다. 우선 치료에 필요한 비용이 적지 않기 때문인데요. 유전자 편집에만 220만 달러, 우리 돈으로 약 29억원의 비용이 들고요. 또, 치료를 위해 막대한 시간도 필요합니다. 그럼에도 이 같은 치료법은 불치병으로 여겨지던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게는 새로운 희망이 될 것으로 보인다고 덧붙였습니다.
그렇다면 이 유전자 가위 치료 기술, 앞으로의 전망은 어떻게 될까요? 글로벌 시장조사업체 프리시던스 리서치에 따르면, 세계 유전자 편집 시장 규모는 올해 80억 4천만 달러에서 연평균 15.7% 성장해 2032년에는 299억 3천만 달러에 달할 것으로 전망되고 있습니다. 또, 현재 승인을 받은 카스거비는 겸상 적혈구 빈혈증 치료용이지만, 가이드 RNA가 가리키는 표적 유전자를 바꿔서 설정할 수 있습니다. 그렇게 되면 다양한 질병에 크리스퍼 유전자 가위를 응용할 수 있는데요.
유전자 편집 기술을 적용할 수 있는 분야도 다양합니다. 현재 혈액 질환, 암, 중추신경계 질환 등 다양한 분야에 적용하기 위한 연구가 진행 중이고요. 후속 임상 시험들도 활발하게 진행 중인데요. 헬스케어 컨설팅 업체 아이큐비아에 따르면, 전 세계적으로 20개 기업에서 39건의 임상이 진행되고 있는데요. 특히 혈액학과 항암 분야가 많은 걸로 나타났습니다. 또 진행중인 임상의 약 59%는 1상 단계인 것으로 파악되고 있습니다.
크리스퍼 유전자 가위는 최신 기술인지라 선두그룹과 격차가 크게 벌어지지 않은 만큼 많은 기업들의 연구가 활발한데요. 먼저, 우리나라 바이오 기업 툴젠은 유전자 가위 관련 특허를 다수 보유하고 있습니다. 툴젠은 이 기술을 적용해서 희소 질환인 샤르코 마리 투스병 치료제를 개발 중에 있고요. 국내기업 진코어 역시 유전자 가위 플랫폼으로 신경세포 기능 저하를 치료하는 기술을 개발할 계획입니다. 아스트라제네카는 자회사인 알렉시온을 통해 지난해 10월, 유전자 편집 전문 업체 로직 바이오를 6800만 달러에 인수했습니다. 일라이릴리는 빔테라퓨틱스가 보유한 버브테라퓨틱스의 유전자 편집 약물 옵션 권리를 사들이기도 했습니다.
이렇게 오늘 월렛에서는 유전자 가위 기술에 대해서 알아봤습니다. 유전자를 직접 다루는 신기술이다보니 적절한 규제를 병행하되 개발을 늦추지 말아야 한다는 시각과, 어떤 부정적 영향이 생길지 모르니 조심스럽게 발전시켜야 한다는 목소리가 공존하는 상황인데요. 인류가 DNA를 고쳐 질병을 직접 치료하는 시대는 어떤 모습일지 기대됩니다. 지금까지 월가의 돈이 되는 트렌드, 월렛이었습니다.
조윤지 외신캐스터
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