[PRNewswire] 이노비오, INO-3107에 대해 미국 FDA로부터 오판 의약품 지정 받아
-- INO-3107, 재발성호흡기유두종(RRP)을 치료하는 DNA 의약품
(플리머스미팅, 펜실베이니아주 2020년 7월 30일 PRNewswire=연합뉴스) 이노비오(나스닥: INO)은 미국식품의약국(FDA)이 재발성호흡기유두종(RRP) 치료를 위한 1/2상 실험에서 평가 중인 동사의 DNA 의약품 INO-3107을 오판(orphan) 의약품으로 지정했다고 오늘 발표했다.
RRP는 인간유두종바이러스(HPV) 타입 6과 11 감염이 일으키는 희귀 질병이다. RRP는 비암성 종양을 자라게 함으로써 생명을 위협하는 기도 폐색에 이르게 하고 드문 경우 암으로 진전될 수도 있다. 현재, 이 질병은 완치가 불가능하고 대부분은 일시적으로 기도를 확보하기 위해 커진 종양을 제거하는 수술 치료를 받는다. 종양은 거의 항상 재발하기 때문에 수술이 반복되어야 하며 흔히 일 년에 여러 차례 받기도 한다. RRP는 이 질병을 안고 살아가는 사람들의 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있다.
오판 의약품 지정 목적은 희귀 질병에 대한 의약품의 개발을 촉진시키는 데 있다. FDA는 희귀 질병이나 증상의 예방, 진단과 치료가 목적인 의약품에 오판 의약품 자격을 부여한다. 미국에서, 오판 질병은 미국에서 연간 20만 명 이하의 환자가 발생하는 질병이나 증상으로 정의한다. INO-3107은 FDA로부터 받은 본 오판 의약품 지정을 통해 임상 시험에서 발생하는 비용에 대한 조세 감면, 신약신청(NDA) 수수료 면제, FDA의 연구비 무상 지원, 그리고 가장 중요하기로는 RRP 치료제로 승인이 된 이후 7년 동안 미국 시장을 독점할 수 있는 권리 등의 다양한 개발 인센티브 수혜 자격이 생긴다.
이노비오의 규제 관련 업무 담당 선임부사장 아미 샤 브라운Ph.D., MPH는 "INO-3107이 FDA 오판 의약품 지정을 받은 것은 이 희귀 질병에 대한 이노비오의 DNA 의약품 개발 여정에 있어 중요한 이정표이며 이 심각한 질병에 대한 의학적 언멧 니즈의 해결이 중요하다는 사실을 분명히 보여 주는 것"이라고 말했다.
복수의 병원에서 오픈 레이블로 진행되는 INO-3107의 1/2상 실험은 미국 내에서 63명의 환자를 모집하기 위한 등록이 시작되었으며 HPV 6 및/혹은 11이 일으킨 RRP 환자들로서 관련 유두종(들) 제거를 위해 지난 3년 동안 매년 최소 두 번의 수술 치료가 필요했던 환자들에 대한 INO-3107의 효능, 안전성, 인용성과 면역원성을 평가할 예정이다. 이 실험에서는, 성인 환자들이 먼저 자신들의 유두종 제거 수술을 받은 다음 INO-3107를 3주마다 한 번씩 네 번 투약 받는다. 주평가지표는 INO-3107의 첫 투약 후 수술 치료 사이에 직전 연구 치료 기간 대비 두 배 이상의 기간이 된다.
작년에, 이노비오는 INO-3106(HPV 6가 일으키는 RRP를 표적으로 하는 DNA 의약품 후보 물질)에 대한 시범 임상 연구 데이터를 과학 저널 백신(MDPI)에 게재했다. 연구 결과 INO-3106이 면역원성과 관여 그리고 세포 독성이 있는 T 세포 등 HPV 6 특이 세포 반응의 확대를 생성했다는 사실을 알게 되었다. 또한 이 논문은 이노비오의 면역 치료제를 통해 종전에는 이 질병을 관리하기 위해 수년 동안 매년 약 두 번의 수술을 받아야 했던 환자 두 명 중 두 명이 상당 기간 수술의 필요성을 순연시킬 수 있었음을 보여주었는데, 첫 번째 환자는 1년 반 이상 수술을 순연(584일 동안 무수술)시킬 수 있었으며, 두 번째 환자는 2년 반 이상 수술 없이(915일 이상 무수술) 지낼 수 있었다.
RRP
재발성호흡기유두종(RRP)은 인간유두종바이러스가 일으키며 호흡기 안에 종양이 자라는 것이 그 특징인 희귀 질병(미국에 1만5천 명의 실질 확진자가 있는 것으로 추정)이다. 유두종은 비록 양성일지라도 심지어는 생명을 위협하는 심각한 기도 폐색과 호흡기 합병증을 일으킨다. 이 질병이 다른 질병과 구별되는 면은 유두종 제거 수술 이후에도 종양이 재발하는 경향이 있다는 점이다. 치료를 받지 않아 RRP가 폐 안에서 진전될 경우, 환자들은 재발성폐렴, 만성폐질환(기관지확장증) 그리고 궁극적으로는 진행성폐부전에 걸릴 가능성이 있다. 드문 경우 유두종은 암(악성으로 변형)이 되어 편평상피암으로 진전된다. 그 외의 RRP 증상에는 쉰 목소리, 수면 및 목 삼킴 장애, 만성 기침 등이 포함될 수 있다. RRP 증상은 보통 성인보다 아동들이 더 심하다. 아동들에 있어 이 질병은 4세 전후에 가장 많이 진단된다. 성인의 경우 이 질병은 30대 혹은 40대에서 가장 많이 발생한다.
이노비오의 DNA 의약품 플랫폼
이노비오는 HPV 관련 질병, 암 그리고 전염병대비혁신연합(CEPI)과 미국 국방성의 기부금을 통해 개발되고 있으며 코로나바이러스가 일으키는 MERS 및 COVID-19 등 감염병에 초점을 맞춰 개발하고 있는 15건의 DNA 의약품 임상 프로그램을 진행하고 있다. DNA 의약품은 컴퓨터 시퀀싱 기술을 통해 합성하고 재조합하며 인체 내에 특정 면역 반응이 생기도록 설계된 작은 원의 이중 가닥 DNA인 최적화 DNA 플라스미드들로 구성된다.
이노비오의 DNA 의약품들은 최적화된 플라스미드들을 셀렉트라(CELLECTRA(R))라는 전용 휴대형 스마트 주사기를 사용하여 근육내 및 피부내 세포에 직접 주입한다. 셀렉트라(R)는 짧은 전기 펄스를 이용하여 세포 안에 다시 메꿀 수 있는 구멍을 작게 내서 플라스미드들이 들어갈 수 있도록 함으로써 기타의 DNA 그리고 mRNA와 같은 기타 핵산 방식에 있는 핵심적인 한계를 해결한다. 동 DNA 플라스미드들이 일단 세포 안에 들어가면 세포가 표적 항원을 만들어 낼 수 있도록 한다. 이 항원은 자연스럽게 세포 안으로 들어가서 바람직한 T 세포와 항체가 중재하는 면역 반응을 촉발한다. 셀렉트라 기기를 통한 주입 기술은 동 DNA 의약품이 인체 세포에 직접 효율적으로 주입되어 면역 반응을 확실히 일으킬 수 있다. 이노비오의 DNA 의약품들은 어떤 방식으로도 한 개인이 갖고 있는 DNA에 간여하거나 변화를 가하지 않는다. 이노비오의 DNA 의약품 플랫폼의 장점은 DNA 의약품들을 빠르게 설계하고 제조할 수 있는 능력, 동 의약품의 저장과 운송 과정에서 냉동이 필요하지 않은 제품들의 안정성, 튼튼한 면역 반응, 임상 시험 과정에서 나타났던 안전성 및 인용성 등이다.
이노비오는 다양한 임상 시험 과정에서 7천 건 이상의 투약으로 이노비오가 연구 중인 DNA 의약품이 투여된 2천 명 이상의 환자들을 통해 긴급한 전 세계적 보건 니즈를 충족하는 DNA 의약품 후보 물질을 신속하게 만들어 낸 강력한 실적을 보유하고 있다.
이노비오
이노비오는 감염병, 암과 HPV가 일으키는 질병들로부터 사람들을 치료 및 보호하기 위해 정밀하게 설계된 DNA 의약품의 신속한 출시에 초점을 맞추고 있는 바이오테크 회사이다. 이노비오는 전용 스마트 기기를 통해 DNA 의약품을 인체 피부 안에 직접 주입하여 강하고 내성 높은 면역 반응을 생성한 임상 결과를 보여왔던 최초이자 유일한 기업이다. 구체적으로 말하면, 이노비오의 대표 의약품 후보 물질인 VGX-3100은 현재 전암성 자궁이형성증의 3상을 진행 중이며 고위험 HPV 16과 18을 2b상에서 파괴하고 제거했다. 고위험 HPV는 자궁암의 70%, 항문암의 91%, 여성기암의 69%를 일으킨다. 또한 HPV 관련 암과 HPV 관련 희귀 질병인 재발성 호흡기 유두종(RRP), HPV와 무관한 암들인 다형성교아종(GBM) 및 전립선암을 표적으로 하는 프로그램의 개발뿐만 아니라 지카, 라사열병, 에볼라, HIV 그리고 코로나바이러스가 일으키는 MERS와 COVID-19 질병 등 외부 자금을 지원받는 감염병의 DNA 백신 개발 프로그램도 진행 중이다. 파트너와 협업 기관들에는 애드백신, 아폴로바이오코포레이션, 아스트라제네카, 빌앤드멜린다게이츠재단, 전염병대비혁신연합(CEPI), 방위고등연구계획국(DARPA)/화생방 및 핵 방어를 위한 연합 프로그램 담당관실(JPEO-CBRND)/국방부(DOD), 진원생명과학/VGXI, HIV백신시험네트워크, 국제백신연구소(IVI), 의료CBRN국방컨소시엄(MCDC), 국립암연구소, 국립보건원, 국립알러지전염병연구소, 올로지바이오서비시즈, 파커암면역치료연구소, 플럼라인생명과학, 리제네론, 리히터-헬름바이오로직스, 로슈/제넨텍, 펜실베이니아대학, 월터리드육군연구소와 와이스타연구소가 있다. 또한 이노비오는 이사회에 여성을 20% 이상 참여시키는 회사들에 주는 2020 위민온보드 "W" 데지그네이션 상을 받은 자랑스러운 기업이기도 하다. 상세 정보가 필요할 경우 www.inovio.com을 방문하기 바란다.
연락처:
미디어: Jeff Richardson, 267-440-4211, jrichardson@inovio.com
투자자: Ben Matone, 484-362-0076, ben.matone@inovio.com
이 언론 배포문에는 DNA 의약품 개발을 위한 당사 계획이 포함된 당사 사업, 전임상 연구 및 임상 시험의 계획된 착수와 진행 그리고 그러한 연구 및 실험에서 나온 데이터의 가용성 및 타이밍이 포함된 당사 연구 개발 프로그램에 대한 예상에 관련된 미래 예측성 언급이 들어 있다. 실제의 사건과 결과는 전임상 연구, 임상 시험과 제품 개발 프로그램, 제조 및 상용화 활동과 그 성과, 주입 메커니즘인 전기천공 기술의 안전성과 효능을 증명하거나 가능성 있는 DNA 의약품 개발을 위해 지속 중인 연구 활동을 지원할 수 있는 자금의 확보 가능성, DNA 의약 제품의 당사 파이프라인을 지원할 수 있는 당사의 능력, 당사가 라이선스하는 제품의 개발과 상용화 일정을 달성하고 당사에 미래의 대금과 로열티를 지불할 수 있도록 제품을 판매할 수 있는 당사 협업사들의 능력, 당사 자본 조달 리소스의 적정성, 당사 혹은 당사 협업사들이 목표로 하는 질병을 치료할 수 있으며 당사 혹은 당사 협업사들이 개발을 희망하는 요법 혹은 치료제보다 효능이 좋거나 비용 효율성이 높은 다른 요법 혹은 치료제의 출현 혹은 출현 가능성, 제품의 생산물 책임에 관련된 문제, 특허와 관련되며 특허 혹은 특허 라이선스가 해당 기술을 타사가 사용하지 못하도록 막는 의미 있는 보호 장치를 당사에 제공할 수 있는지, 그러한 소유권이 강제되거나 방어되고 혹은 타사의 권리를 침해하거나 침해가 주장되고 혹은 소유권 무효 주장에 대항할 수 있는지와 당사가 필요 자금을 조달하거나 고발, 보호 혹은 방어하는 데 필요할지도 모를 기타의 중요한 리소스에 전념할 수 있는지에 관련된 문제, 기업 지출 수준, 잠재적인 기업 혹은 기타 파트너들에 의한 당사 기술의 평가, 자금 시장 상황, 정부 보건 정책의 영향 그리고 2019년 12월 31일 마감 연도의 10-K 양식 당사 결산보고서와 2020년 6월 30일에 마감된 10-Q 양식 당사 분기 보고서 그리고 당사가 때때로 작성하여 증권거래위원회에 제출한 기타 자료 등이 포함된 다수 요소의 결과로서 여기에 나와 있는 예측과는 다를 수 있다. 당사 파이프라인에 있는 제품 후보 물질이 성공적으로 개발, 제조되거나 상용화되며, 임상 시험의 최종 결과가 라이선스된 제품의 판매에 필요한 규제 당국의 승인을 받는 데 적합하거나 여기에 나와 있는 미래 예측성 정보가 정확한 것으로 증명된다는 보장은 없다. 미래 예측성 언급은 이 배포문의 시점에 한해 유효하며, 당사는 법률이 요구하는 것을 제외하고 이들 언급을 업데이트하거나 개정할 책임을 지지 않는다.
출처: INOVIO Pharmaceuticals, Inc.
INOVIO Receives Orphan Drug Designation From U.S. FDA for DNA Medicine INO-3107 To Treat Rare Disease Recurrent Respiratory Papillomatosis (RRP)
PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, July 29, 2020 /PRNewswire/ -- INOVIO (NASDAQ: INO) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted orphan drug designation for INO-3107, its DNA medicine being evaluated in a Phase 1/2 trial for treatment of recurrent respiratory papillomatosis (RRP).
RRP is a rare disease caused by human papillomavirus (HPV) types 6 and 11 infections. RRP causes noncancerous tumor growths leading to life-threatening airway obstructions and can progress to cancer in rare cases. Currently, the disease is incurable and is mostly treated by surgery to remove the tumor growths to temporarily restore the airway. The tumor almost always recurs and the surgery must be repeated, often multiple times a year. RRP can severely impact the quality of life for those living with the disease.
Orphan drug designation is intended to advance drug development for rare diseases. FDA grants orphan drug status to medicines intended for the prevention, diagnosis, and treatment of rare diseases or conditions. In the United States, an orphan disease is defined as a disease or condition with a prevalence of less than 200,000 patients in the United States annually. This orphan drug designation from the FDA qualifies INO-3107 for various development incentives, including a tax credit on expenditures incurred in clinical studies, a waiver of the New Drug Application (NDA) fee, research grant awarded by the FDA, and most importantly, 7 years of U.S. market exclusivity upon approval for the treatment of RRP.
Ami Shah Brown, Ph.D., MPH, INOVIO's Senior Vice President, Regulatory Affairs, said, "Receiving FDA's orphan drug designation for INO-3107 is an important milestone in the development of INOVIO's DNA medicine for this rare disease and clearly underscores the importance of addressing the unmet medical need for this debilitating condition."
The open-label, multicenter INO-3107 Phase 1/2 trial is currently open to enrollment to recruit 63 subjects in the U.S. and will evaluate the efficacy, safety, tolerability, and immunogenicity of INO-3107 in subjects with HPV 6 and/or 11-associated RRP who have required at least two surgical interventions per year for the past three years for the removal of associated papilloma(s). For this study, adult subjects will first undergo surgical removal of their papilloma(s) and then receive four doses of INO-3107, one every three weeks. The primary efficacy endpoint will be a doubling or more in the time between surgical interventions following the first dose of INO-3107 relative to the frequency prior to study therapy.
Last year, INOVIO published data from its pilot clinical study of INO-3106 (DNA medicine candidate targeting HPV 6-caused RRP) in the scientific journal Vaccines (MDPI). Study results demonstrated that INO-3106 generated immunogenicity and engagement and expansion of an HPV 6-specific cellular response, including cytotoxic T cells. The paper also showed that INOVIO's immunotherapy allowed two out of two patients who previously required approximately two surgeries per year for several years to manage this disease to delay the need for surgery to a robust degree; one patient was able to delay surgery for over a year and a half (584 days surgery-free) and a second remained surgery-free for over two and a half years (over 915 days surgery-free).
About RRP
Recurrent respiratory papillomatosis (RRP) is a rare disease (estimated at 15,000 active cases in the U.S.) that is characterized by the growth of tumors in the respiratory tract caused by the human papillomavirus. Although benign, papillomas can cause severe, even life-threatening airway obstruction and respiratory complications. A distinguishing aspect of this disease is the tendency for the papilloma to recur after surgical procedures to remove them. Left untreated, if RRP develops in the lungs, affected individuals can potentially experience recurrent pneumonia, chronic lung disease (bronchiectasis) and, ultimately, progressive pulmonary failure. In rare cases papillomas can become cancerous (malignant transformation) developing into squamous cell carcinoma. Additional symptoms of RRP can include hoarse voice, difficulty in sleeping and swallowing, and chronic coughing. RRP symptoms are usually more severe in children than in adults. In children, the disorder is most often diagnosed at or around the age of four years. In adults, the disorder occurs most often in the third or fourth decade.
About INOVIO's DNA Medicines Platform
INOVIO has 15 DNA medicine clinical programs currently in development focused on HPV-associated diseases, cancer, and infectious diseases, including coronaviruses associated with MERS and COVID-19 diseases being developed under grants from the Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI) and the U.S. Department of Defense. DNA medicines are composed of optimized DNA plasmids, which are small circles of double-stranded DNA that are synthesized or reorganized by a computer sequencing technology and designed to produce a specific immune response in the body.
INOVIO's DNA medicines deliver optimized plasmids directly into cells intramuscularly or intradermally using INOVIO's proprietary hand-held smart device called CELLECTRA(R). The CELLECTRA device uses a brief electrical pulse to reversibly open small pores in the cell to allow the plasmids to enter, overcoming a key limitation of other DNA and other nucleic acid approaches, such as mRNA. Once inside the cell, the DNA plasmids enable the cell to produce the targeted antigen. The antigen is processed naturally in the cell and triggers the desired T cell and antibody-mediated immune responses. Administration with the CELLECTRA device ensures that the DNA medicine is efficiently delivered directly into the body's cells, where it can go to work to drive an immune response. INOVIO's DNA medicines do not interfere with or change in any way an individual's own DNA. The advantages of INOVIO's DNA medicine platform are how fast DNA medicines can be designed and manufactured; the stability of the products, which do not require freezing in storage and transport; and the robust immune response, safety profile, and tolerability that have been demonstrated in clinical trials.
With more than 2,000 patients receiving INOVIO investigational DNA medicines in more than 7,000 applications across a range of clinical trials, INOVIO has a strong track record of rapidly generating DNA medicine candidates with potential to meet urgent global health needs.
About INOVIO
INOVIO is a biotechnology company focused on rapidly bringing to market precisely designed DNA medicines to treat and protect people from infectious diseases, cancer, and diseases associated with HPV. INOVIO is the first and only company to have clinically demonstrated that a DNA medicine can be delivered directly into cells in the body via a proprietary smart device to produce a robust and tolerable immune response. Specifically, INOVIO's lead candidate VGX-3100, currently in Phase 3 trials for precancerous cervical dysplasia, destroyed and cleared high-risk HPV 16 and 18 in a Phase 2b clinical trial. High-risk HPV is responsible for 70% of cervical cancer, 91% of anal cancer, and 69% of vulvar cancer. Also in development are programs targeting HPV-related cancers and a rare HPV-related disease, recurrent respiratory papillomatosis (RRP); non-HPV-related cancers glioblastoma multiforme (GBM) and prostate cancer; as well as externally funded infectious disease DNA vaccine development programs in Zika, Lassa fever, Ebola, HIV, and coronaviruses associated with MERS and COVID-19 diseases. Partners and collaborators include Advaccine, ApolloBio Corporation, AstraZeneca, The Bill & Melinda Gates Foundation, Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI), Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA)/Joint Program Executive Office for Chemical, Biological, Radiological and Nuclear Defense (JPEO-CBRND)/Department of Defense (DOD), GeneOne Life Science/VGXI, HIV Vaccines Trial Network, International Vaccine Institute (IVI), Medical CBRN Defense Consortium (MCDC), National Cancer Institute, National Institutes of Health, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, Ology Bioservices, the Parker Institute for Cancer Immunotherapy, Plumbline Life Sciences, Regeneron, Richter-Helm BioLogics, Roche/Genentech, University of Pennsylvania, Walter Reed Army Institute of Research, and The Wistar Institute. INOVIO also is a proud recipient of 2020 Women on Boards "W" designation recognizing companies with more than 20% women on their board of directors. For more information, visit www.inovio.com.
CONTACTS:
Media: Jeff Richardson, 267-440-4211, jrichardson@inovio.com
Investors: Ben Matone, 484-362-0076, ben.matone@inovio.com
This press release contains certain forward-looking statements relating to our business, including our plans to develop DNA medicines, our expectations regarding our research and development programs, including the planned initiation and conduct of preclinical studies and clinical trials, and the availability and timing of data from those studies and trials. Actual events or results may differ from the expectations set forth herein as a result of a number of factors, including uncertainties inherent in pre-clinical studies, clinical trials, product development programs and commercialization activities and outcomes, the availability of funding to support continuing research and studies in an effort to prove safety and efficacy of electroporation technology as a delivery mechanism or develop viable DNA medicines, our ability to support our pipeline of DNA medicine products, the ability of our collaborators to attain development and commercial milestones for products we license and product sales that will enable us to receive future payments and royalties, the adequacy of our capital resources, the availability or potential availability of alternative therapies or treatments for the conditions targeted by us or our collaborators, including alternatives that may be more efficacious or cost effective than any therapy or treatment that we and our collaborators hope to develop, issues involving product liability, issues involving patents and whether they or licenses to them will provide us with meaningful protection from others using the covered technologies, whether such proprietary rights are enforceable or defensible or infringe or allegedly infringe on rights of others or can withstand claims of invalidity and whether we can finance or devote other significant resources that may be necessary to prosecute, protect or defend them, the level of corporate expenditures, assessments of our technology by potential corporate or other partners or collaborators, capital market conditions, the impact of government healthcare proposals and other factors set forth in our Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2020 and other filings we make from time to time with the Securities and Exchange Commission. There can be no assurance that any product candidate in our pipeline will be successfully developed, manufactured or commercialized, that final results of clinical trials will be supportive of regulatory approvals required to market products, or that any of the forward-looking information provided herein will be proven accurate. Forward-looking statements speak only as of the date of this release, and we undertake no obligation to update or revise these statements, except as may be required by law.
Source: INOVIO Pharmaceuticals, Inc.
[편집자 주] 본고는 자료 제공사에서 제공한 것으로, 연합뉴스는 내용에 대해 어떠한 편집도 하지 않았음을 밝혀 드립니다.
(끝)
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-- INO-3107, 재발성호흡기유두종(RRP)을 치료하는 DNA 의약품
(플리머스미팅, 펜실베이니아주 2020년 7월 30일 PRNewswire=연합뉴스) 이노비오(나스닥: INO)은 미국식품의약국(FDA)이 재발성호흡기유두종(RRP) 치료를 위한 1/2상 실험에서 평가 중인 동사의 DNA 의약품 INO-3107을 오판(orphan) 의약품으로 지정했다고 오늘 발표했다.
RRP는 인간유두종바이러스(HPV) 타입 6과 11 감염이 일으키는 희귀 질병이다. RRP는 비암성 종양을 자라게 함으로써 생명을 위협하는 기도 폐색에 이르게 하고 드문 경우 암으로 진전될 수도 있다. 현재, 이 질병은 완치가 불가능하고 대부분은 일시적으로 기도를 확보하기 위해 커진 종양을 제거하는 수술 치료를 받는다. 종양은 거의 항상 재발하기 때문에 수술이 반복되어야 하며 흔히 일 년에 여러 차례 받기도 한다. RRP는 이 질병을 안고 살아가는 사람들의 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있다.
오판 의약품 지정 목적은 희귀 질병에 대한 의약품의 개발을 촉진시키는 데 있다. FDA는 희귀 질병이나 증상의 예방, 진단과 치료가 목적인 의약품에 오판 의약품 자격을 부여한다. 미국에서, 오판 질병은 미국에서 연간 20만 명 이하의 환자가 발생하는 질병이나 증상으로 정의한다. INO-3107은 FDA로부터 받은 본 오판 의약품 지정을 통해 임상 시험에서 발생하는 비용에 대한 조세 감면, 신약신청(NDA) 수수료 면제, FDA의 연구비 무상 지원, 그리고 가장 중요하기로는 RRP 치료제로 승인이 된 이후 7년 동안 미국 시장을 독점할 수 있는 권리 등의 다양한 개발 인센티브 수혜 자격이 생긴다.
이노비오의 규제 관련 업무 담당 선임부사장 아미 샤 브라운Ph.D., MPH는 "INO-3107이 FDA 오판 의약품 지정을 받은 것은 이 희귀 질병에 대한 이노비오의 DNA 의약품 개발 여정에 있어 중요한 이정표이며 이 심각한 질병에 대한 의학적 언멧 니즈의 해결이 중요하다는 사실을 분명히 보여 주는 것"이라고 말했다.
복수의 병원에서 오픈 레이블로 진행되는 INO-3107의 1/2상 실험은 미국 내에서 63명의 환자를 모집하기 위한 등록이 시작되었으며 HPV 6 및/혹은 11이 일으킨 RRP 환자들로서 관련 유두종(들) 제거를 위해 지난 3년 동안 매년 최소 두 번의 수술 치료가 필요했던 환자들에 대한 INO-3107의 효능, 안전성, 인용성과 면역원성을 평가할 예정이다. 이 실험에서는, 성인 환자들이 먼저 자신들의 유두종 제거 수술을 받은 다음 INO-3107를 3주마다 한 번씩 네 번 투약 받는다. 주평가지표는 INO-3107의 첫 투약 후 수술 치료 사이에 직전 연구 치료 기간 대비 두 배 이상의 기간이 된다.
작년에, 이노비오는 INO-3106(HPV 6가 일으키는 RRP를 표적으로 하는 DNA 의약품 후보 물질)에 대한 시범 임상 연구 데이터를 과학 저널 백신(MDPI)에 게재했다. 연구 결과 INO-3106이 면역원성과 관여 그리고 세포 독성이 있는 T 세포 등 HPV 6 특이 세포 반응의 확대를 생성했다는 사실을 알게 되었다. 또한 이 논문은 이노비오의 면역 치료제를 통해 종전에는 이 질병을 관리하기 위해 수년 동안 매년 약 두 번의 수술을 받아야 했던 환자 두 명 중 두 명이 상당 기간 수술의 필요성을 순연시킬 수 있었음을 보여주었는데, 첫 번째 환자는 1년 반 이상 수술을 순연(584일 동안 무수술)시킬 수 있었으며, 두 번째 환자는 2년 반 이상 수술 없이(915일 이상 무수술) 지낼 수 있었다.
RRP
재발성호흡기유두종(RRP)은 인간유두종바이러스가 일으키며 호흡기 안에 종양이 자라는 것이 그 특징인 희귀 질병(미국에 1만5천 명의 실질 확진자가 있는 것으로 추정)이다. 유두종은 비록 양성일지라도 심지어는 생명을 위협하는 심각한 기도 폐색과 호흡기 합병증을 일으킨다. 이 질병이 다른 질병과 구별되는 면은 유두종 제거 수술 이후에도 종양이 재발하는 경향이 있다는 점이다. 치료를 받지 않아 RRP가 폐 안에서 진전될 경우, 환자들은 재발성폐렴, 만성폐질환(기관지확장증) 그리고 궁극적으로는 진행성폐부전에 걸릴 가능성이 있다. 드문 경우 유두종은 암(악성으로 변형)이 되어 편평상피암으로 진전된다. 그 외의 RRP 증상에는 쉰 목소리, 수면 및 목 삼킴 장애, 만성 기침 등이 포함될 수 있다. RRP 증상은 보통 성인보다 아동들이 더 심하다. 아동들에 있어 이 질병은 4세 전후에 가장 많이 진단된다. 성인의 경우 이 질병은 30대 혹은 40대에서 가장 많이 발생한다.
이노비오의 DNA 의약품 플랫폼
이노비오는 HPV 관련 질병, 암 그리고 전염병대비혁신연합(CEPI)과 미국 국방성의 기부금을 통해 개발되고 있으며 코로나바이러스가 일으키는 MERS 및 COVID-19 등 감염병에 초점을 맞춰 개발하고 있는 15건의 DNA 의약품 임상 프로그램을 진행하고 있다. DNA 의약품은 컴퓨터 시퀀싱 기술을 통해 합성하고 재조합하며 인체 내에 특정 면역 반응이 생기도록 설계된 작은 원의 이중 가닥 DNA인 최적화 DNA 플라스미드들로 구성된다.
이노비오의 DNA 의약품들은 최적화된 플라스미드들을 셀렉트라(CELLECTRA(R))라는 전용 휴대형 스마트 주사기를 사용하여 근육내 및 피부내 세포에 직접 주입한다. 셀렉트라(R)는 짧은 전기 펄스를 이용하여 세포 안에 다시 메꿀 수 있는 구멍을 작게 내서 플라스미드들이 들어갈 수 있도록 함으로써 기타의 DNA 그리고 mRNA와 같은 기타 핵산 방식에 있는 핵심적인 한계를 해결한다. 동 DNA 플라스미드들이 일단 세포 안에 들어가면 세포가 표적 항원을 만들어 낼 수 있도록 한다. 이 항원은 자연스럽게 세포 안으로 들어가서 바람직한 T 세포와 항체가 중재하는 면역 반응을 촉발한다. 셀렉트라 기기를 통한 주입 기술은 동 DNA 의약품이 인체 세포에 직접 효율적으로 주입되어 면역 반응을 확실히 일으킬 수 있다. 이노비오의 DNA 의약품들은 어떤 방식으로도 한 개인이 갖고 있는 DNA에 간여하거나 변화를 가하지 않는다. 이노비오의 DNA 의약품 플랫폼의 장점은 DNA 의약품들을 빠르게 설계하고 제조할 수 있는 능력, 동 의약품의 저장과 운송 과정에서 냉동이 필요하지 않은 제품들의 안정성, 튼튼한 면역 반응, 임상 시험 과정에서 나타났던 안전성 및 인용성 등이다.
이노비오는 다양한 임상 시험 과정에서 7천 건 이상의 투약으로 이노비오가 연구 중인 DNA 의약품이 투여된 2천 명 이상의 환자들을 통해 긴급한 전 세계적 보건 니즈를 충족하는 DNA 의약품 후보 물질을 신속하게 만들어 낸 강력한 실적을 보유하고 있다.
이노비오
이노비오는 감염병, 암과 HPV가 일으키는 질병들로부터 사람들을 치료 및 보호하기 위해 정밀하게 설계된 DNA 의약품의 신속한 출시에 초점을 맞추고 있는 바이오테크 회사이다. 이노비오는 전용 스마트 기기를 통해 DNA 의약품을 인체 피부 안에 직접 주입하여 강하고 내성 높은 면역 반응을 생성한 임상 결과를 보여왔던 최초이자 유일한 기업이다. 구체적으로 말하면, 이노비오의 대표 의약품 후보 물질인 VGX-3100은 현재 전암성 자궁이형성증의 3상을 진행 중이며 고위험 HPV 16과 18을 2b상에서 파괴하고 제거했다. 고위험 HPV는 자궁암의 70%, 항문암의 91%, 여성기암의 69%를 일으킨다. 또한 HPV 관련 암과 HPV 관련 희귀 질병인 재발성 호흡기 유두종(RRP), HPV와 무관한 암들인 다형성교아종(GBM) 및 전립선암을 표적으로 하는 프로그램의 개발뿐만 아니라 지카, 라사열병, 에볼라, HIV 그리고 코로나바이러스가 일으키는 MERS와 COVID-19 질병 등 외부 자금을 지원받는 감염병의 DNA 백신 개발 프로그램도 진행 중이다. 파트너와 협업 기관들에는 애드백신, 아폴로바이오코포레이션, 아스트라제네카, 빌앤드멜린다게이츠재단, 전염병대비혁신연합(CEPI), 방위고등연구계획국(DARPA)/화생방 및 핵 방어를 위한 연합 프로그램 담당관실(JPEO-CBRND)/국방부(DOD), 진원생명과학/VGXI, HIV백신시험네트워크, 국제백신연구소(IVI), 의료CBRN국방컨소시엄(MCDC), 국립암연구소, 국립보건원, 국립알러지전염병연구소, 올로지바이오서비시즈, 파커암면역치료연구소, 플럼라인생명과학, 리제네론, 리히터-헬름바이오로직스, 로슈/제넨텍, 펜실베이니아대학, 월터리드육군연구소와 와이스타연구소가 있다. 또한 이노비오는 이사회에 여성을 20% 이상 참여시키는 회사들에 주는 2020 위민온보드 "W" 데지그네이션 상을 받은 자랑스러운 기업이기도 하다. 상세 정보가 필요할 경우 www.inovio.com을 방문하기 바란다.
연락처:
미디어: Jeff Richardson, 267-440-4211, jrichardson@inovio.com
투자자: Ben Matone, 484-362-0076, ben.matone@inovio.com
이 언론 배포문에는 DNA 의약품 개발을 위한 당사 계획이 포함된 당사 사업, 전임상 연구 및 임상 시험의 계획된 착수와 진행 그리고 그러한 연구 및 실험에서 나온 데이터의 가용성 및 타이밍이 포함된 당사 연구 개발 프로그램에 대한 예상에 관련된 미래 예측성 언급이 들어 있다. 실제의 사건과 결과는 전임상 연구, 임상 시험과 제품 개발 프로그램, 제조 및 상용화 활동과 그 성과, 주입 메커니즘인 전기천공 기술의 안전성과 효능을 증명하거나 가능성 있는 DNA 의약품 개발을 위해 지속 중인 연구 활동을 지원할 수 있는 자금의 확보 가능성, DNA 의약 제품의 당사 파이프라인을 지원할 수 있는 당사의 능력, 당사가 라이선스하는 제품의 개발과 상용화 일정을 달성하고 당사에 미래의 대금과 로열티를 지불할 수 있도록 제품을 판매할 수 있는 당사 협업사들의 능력, 당사 자본 조달 리소스의 적정성, 당사 혹은 당사 협업사들이 목표로 하는 질병을 치료할 수 있으며 당사 혹은 당사 협업사들이 개발을 희망하는 요법 혹은 치료제보다 효능이 좋거나 비용 효율성이 높은 다른 요법 혹은 치료제의 출현 혹은 출현 가능성, 제품의 생산물 책임에 관련된 문제, 특허와 관련되며 특허 혹은 특허 라이선스가 해당 기술을 타사가 사용하지 못하도록 막는 의미 있는 보호 장치를 당사에 제공할 수 있는지, 그러한 소유권이 강제되거나 방어되고 혹은 타사의 권리를 침해하거나 침해가 주장되고 혹은 소유권 무효 주장에 대항할 수 있는지와 당사가 필요 자금을 조달하거나 고발, 보호 혹은 방어하는 데 필요할지도 모를 기타의 중요한 리소스에 전념할 수 있는지에 관련된 문제, 기업 지출 수준, 잠재적인 기업 혹은 기타 파트너들에 의한 당사 기술의 평가, 자금 시장 상황, 정부 보건 정책의 영향 그리고 2019년 12월 31일 마감 연도의 10-K 양식 당사 결산보고서와 2020년 6월 30일에 마감된 10-Q 양식 당사 분기 보고서 그리고 당사가 때때로 작성하여 증권거래위원회에 제출한 기타 자료 등이 포함된 다수 요소의 결과로서 여기에 나와 있는 예측과는 다를 수 있다. 당사 파이프라인에 있는 제품 후보 물질이 성공적으로 개발, 제조되거나 상용화되며, 임상 시험의 최종 결과가 라이선스된 제품의 판매에 필요한 규제 당국의 승인을 받는 데 적합하거나 여기에 나와 있는 미래 예측성 정보가 정확한 것으로 증명된다는 보장은 없다. 미래 예측성 언급은 이 배포문의 시점에 한해 유효하며, 당사는 법률이 요구하는 것을 제외하고 이들 언급을 업데이트하거나 개정할 책임을 지지 않는다.
출처: INOVIO Pharmaceuticals, Inc.
INOVIO Receives Orphan Drug Designation From U.S. FDA for DNA Medicine INO-3107 To Treat Rare Disease Recurrent Respiratory Papillomatosis (RRP)
PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, July 29, 2020 /PRNewswire/ -- INOVIO (NASDAQ: INO) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted orphan drug designation for INO-3107, its DNA medicine being evaluated in a Phase 1/2 trial for treatment of recurrent respiratory papillomatosis (RRP).
RRP is a rare disease caused by human papillomavirus (HPV) types 6 and 11 infections. RRP causes noncancerous tumor growths leading to life-threatening airway obstructions and can progress to cancer in rare cases. Currently, the disease is incurable and is mostly treated by surgery to remove the tumor growths to temporarily restore the airway. The tumor almost always recurs and the surgery must be repeated, often multiple times a year. RRP can severely impact the quality of life for those living with the disease.
Orphan drug designation is intended to advance drug development for rare diseases. FDA grants orphan drug status to medicines intended for the prevention, diagnosis, and treatment of rare diseases or conditions. In the United States, an orphan disease is defined as a disease or condition with a prevalence of less than 200,000 patients in the United States annually. This orphan drug designation from the FDA qualifies INO-3107 for various development incentives, including a tax credit on expenditures incurred in clinical studies, a waiver of the New Drug Application (NDA) fee, research grant awarded by the FDA, and most importantly, 7 years of U.S. market exclusivity upon approval for the treatment of RRP.
Ami Shah Brown, Ph.D., MPH, INOVIO's Senior Vice President, Regulatory Affairs, said, "Receiving FDA's orphan drug designation for INO-3107 is an important milestone in the development of INOVIO's DNA medicine for this rare disease and clearly underscores the importance of addressing the unmet medical need for this debilitating condition."
The open-label, multicenter INO-3107 Phase 1/2 trial is currently open to enrollment to recruit 63 subjects in the U.S. and will evaluate the efficacy, safety, tolerability, and immunogenicity of INO-3107 in subjects with HPV 6 and/or 11-associated RRP who have required at least two surgical interventions per year for the past three years for the removal of associated papilloma(s). For this study, adult subjects will first undergo surgical removal of their papilloma(s) and then receive four doses of INO-3107, one every three weeks. The primary efficacy endpoint will be a doubling or more in the time between surgical interventions following the first dose of INO-3107 relative to the frequency prior to study therapy.
Last year, INOVIO published data from its pilot clinical study of INO-3106 (DNA medicine candidate targeting HPV 6-caused RRP) in the scientific journal Vaccines (MDPI). Study results demonstrated that INO-3106 generated immunogenicity and engagement and expansion of an HPV 6-specific cellular response, including cytotoxic T cells. The paper also showed that INOVIO's immunotherapy allowed two out of two patients who previously required approximately two surgeries per year for several years to manage this disease to delay the need for surgery to a robust degree; one patient was able to delay surgery for over a year and a half (584 days surgery-free) and a second remained surgery-free for over two and a half years (over 915 days surgery-free).
About RRP
Recurrent respiratory papillomatosis (RRP) is a rare disease (estimated at 15,000 active cases in the U.S.) that is characterized by the growth of tumors in the respiratory tract caused by the human papillomavirus. Although benign, papillomas can cause severe, even life-threatening airway obstruction and respiratory complications. A distinguishing aspect of this disease is the tendency for the papilloma to recur after surgical procedures to remove them. Left untreated, if RRP develops in the lungs, affected individuals can potentially experience recurrent pneumonia, chronic lung disease (bronchiectasis) and, ultimately, progressive pulmonary failure. In rare cases papillomas can become cancerous (malignant transformation) developing into squamous cell carcinoma. Additional symptoms of RRP can include hoarse voice, difficulty in sleeping and swallowing, and chronic coughing. RRP symptoms are usually more severe in children than in adults. In children, the disorder is most often diagnosed at or around the age of four years. In adults, the disorder occurs most often in the third or fourth decade.
About INOVIO's DNA Medicines Platform
INOVIO has 15 DNA medicine clinical programs currently in development focused on HPV-associated diseases, cancer, and infectious diseases, including coronaviruses associated with MERS and COVID-19 diseases being developed under grants from the Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI) and the U.S. Department of Defense. DNA medicines are composed of optimized DNA plasmids, which are small circles of double-stranded DNA that are synthesized or reorganized by a computer sequencing technology and designed to produce a specific immune response in the body.
INOVIO's DNA medicines deliver optimized plasmids directly into cells intramuscularly or intradermally using INOVIO's proprietary hand-held smart device called CELLECTRA(R). The CELLECTRA device uses a brief electrical pulse to reversibly open small pores in the cell to allow the plasmids to enter, overcoming a key limitation of other DNA and other nucleic acid approaches, such as mRNA. Once inside the cell, the DNA plasmids enable the cell to produce the targeted antigen. The antigen is processed naturally in the cell and triggers the desired T cell and antibody-mediated immune responses. Administration with the CELLECTRA device ensures that the DNA medicine is efficiently delivered directly into the body's cells, where it can go to work to drive an immune response. INOVIO's DNA medicines do not interfere with or change in any way an individual's own DNA. The advantages of INOVIO's DNA medicine platform are how fast DNA medicines can be designed and manufactured; the stability of the products, which do not require freezing in storage and transport; and the robust immune response, safety profile, and tolerability that have been demonstrated in clinical trials.
With more than 2,000 patients receiving INOVIO investigational DNA medicines in more than 7,000 applications across a range of clinical trials, INOVIO has a strong track record of rapidly generating DNA medicine candidates with potential to meet urgent global health needs.
About INOVIO
INOVIO is a biotechnology company focused on rapidly bringing to market precisely designed DNA medicines to treat and protect people from infectious diseases, cancer, and diseases associated with HPV. INOVIO is the first and only company to have clinically demonstrated that a DNA medicine can be delivered directly into cells in the body via a proprietary smart device to produce a robust and tolerable immune response. Specifically, INOVIO's lead candidate VGX-3100, currently in Phase 3 trials for precancerous cervical dysplasia, destroyed and cleared high-risk HPV 16 and 18 in a Phase 2b clinical trial. High-risk HPV is responsible for 70% of cervical cancer, 91% of anal cancer, and 69% of vulvar cancer. Also in development are programs targeting HPV-related cancers and a rare HPV-related disease, recurrent respiratory papillomatosis (RRP); non-HPV-related cancers glioblastoma multiforme (GBM) and prostate cancer; as well as externally funded infectious disease DNA vaccine development programs in Zika, Lassa fever, Ebola, HIV, and coronaviruses associated with MERS and COVID-19 diseases. Partners and collaborators include Advaccine, ApolloBio Corporation, AstraZeneca, The Bill & Melinda Gates Foundation, Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI), Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA)/Joint Program Executive Office for Chemical, Biological, Radiological and Nuclear Defense (JPEO-CBRND)/Department of Defense (DOD), GeneOne Life Science/VGXI, HIV Vaccines Trial Network, International Vaccine Institute (IVI), Medical CBRN Defense Consortium (MCDC), National Cancer Institute, National Institutes of Health, National Institute of Allergy and Infectious Diseases, Ology Bioservices, the Parker Institute for Cancer Immunotherapy, Plumbline Life Sciences, Regeneron, Richter-Helm BioLogics, Roche/Genentech, University of Pennsylvania, Walter Reed Army Institute of Research, and The Wistar Institute. INOVIO also is a proud recipient of 2020 Women on Boards "W" designation recognizing companies with more than 20% women on their board of directors. For more information, visit www.inovio.com.
CONTACTS:
Media: Jeff Richardson, 267-440-4211, jrichardson@inovio.com
Investors: Ben Matone, 484-362-0076, ben.matone@inovio.com
This press release contains certain forward-looking statements relating to our business, including our plans to develop DNA medicines, our expectations regarding our research and development programs, including the planned initiation and conduct of preclinical studies and clinical trials, and the availability and timing of data from those studies and trials. Actual events or results may differ from the expectations set forth herein as a result of a number of factors, including uncertainties inherent in pre-clinical studies, clinical trials, product development programs and commercialization activities and outcomes, the availability of funding to support continuing research and studies in an effort to prove safety and efficacy of electroporation technology as a delivery mechanism or develop viable DNA medicines, our ability to support our pipeline of DNA medicine products, the ability of our collaborators to attain development and commercial milestones for products we license and product sales that will enable us to receive future payments and royalties, the adequacy of our capital resources, the availability or potential availability of alternative therapies or treatments for the conditions targeted by us or our collaborators, including alternatives that may be more efficacious or cost effective than any therapy or treatment that we and our collaborators hope to develop, issues involving product liability, issues involving patents and whether they or licenses to them will provide us with meaningful protection from others using the covered technologies, whether such proprietary rights are enforceable or defensible or infringe or allegedly infringe on rights of others or can withstand claims of invalidity and whether we can finance or devote other significant resources that may be necessary to prosecute, protect or defend them, the level of corporate expenditures, assessments of our technology by potential corporate or other partners or collaborators, capital market conditions, the impact of government healthcare proposals and other factors set forth in our Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2020 and other filings we make from time to time with the Securities and Exchange Commission. There can be no assurance that any product candidate in our pipeline will be successfully developed, manufactured or commercialized, that final results of clinical trials will be supportive of regulatory approvals required to market products, or that any of the forward-looking information provided herein will be proven accurate. Forward-looking statements speak only as of the date of this release, and we undertake no obligation to update or revise these statements, except as may be required by law.
Source: INOVIO Pharmaceuticals, Inc.
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